Hodnocení léčby WEGOVY (semaglutidem) u dospělých s monogenní obezitou (ObGeSema) v reálném životě (ObGeSema)
Multicentrická farmakoepidemiologická kohorta o skutečném použití WEGOVY (semaglutidu) u obézních pacientů s monogenní obezitou
Vzácné genetické formy obezity, tzv. monogenní obezita, jsou spojeny se změnou energetické bilance zahrnující hypotalamické dráhy.
Více než 60 genů kódujících proteiny lokalizované v hypotalamické dráze leptin/melanokortin bylo popsáno ve Francouzském národním protokolu pro diagnostiku a péči (PNDS).
Přirozená historie monogenní obezity je charakterizována časným nástupem v dětství, s velkým nárůstem hmotnosti v dospívání a mladé dospělosti. Zhoršení obezity vystavuje tyto pacienty závažným komplikacím.
Těžká obezita a poruchy příjmu potravy mají zásadní dopad na kvalitu života člověka, ale i rodiny a pečovatelů. Klinický management je komplexní a vyžaduje komplexní, specializovaný a multidisciplinární management. Obvyklé přístupy k životnímu stylu však zatím vykazují neuspokojivé výsledky, podobně jako bariatrická chirurgie, která vede k častějšímu přibírání na váze v situaci monogenní obezity, což ospravedlňuje nové přístupy.
V této souvislosti je vyhodnocení odpovědi na léčbu u konkrétního stavu monogenní obezity zásadní pro co nejčasnější navržení terapeutických možností k omezení vývoje hmotnosti a jejích komplikací.
Inovativní terapie založené na GLP-1 (glukagonu podobný peptid 1) se nedávno objevily jako slibná možnost léčby obezity a jejích komplikací. To je případ přípravku Semaglutide 2,4 mg/týden (WEGOVY®), vyvinutý společností Novo Nordisk. Existuje však nedostatek údajů, které by potvrdily, že by semaglutid mohl být účinný také u monogenní obezity.
Hypotézou v této studii je, že léčba Semaglutidem 2,4 mg/týden (WEGOVY®) by mohla být stejně účinná u monogenních obezit jako u běžné obezity.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Vzácné genetické formy obezity, tzv. monogenní obezita, jsou spojeny se změnou energetické bilance zahrnující hypotalamické dráhy. Více než 60 genů kódujících proteiny lokalizované v hypotalamické dráze leptin/melanokortin bylo popsáno ve Francouzském národním protokolu pro diagnostiku a péči (PNDS).
Přirozená historie monogenní obezity je charakterizována časným nástupem v dětství, s velkým nárůstem hmotnosti v dospívání a mladé dospělosti. Zhoršení obezity vystavuje tyto pacienty závažným komplikacím. Těžká obezita a poruchy příjmu potravy mají zásadní dopad na kvalitu života člověka, ale i rodiny a pečovatelů. Klinický management je komplexní a vyžaduje komplexní, specializovaný a multidisciplinární management. Obvyklé přístupy k životnímu stylu však zatím vykazují neuspokojivé výsledky, podobně jako bariatrická chirurgie, která vede k častějšímu přibírání na váze v situaci monogenní obezity, což ospravedlňuje nové přístupy.
V této souvislosti je vyhodnocení odpovědi na léčbu u konkrétního stavu monogenní obezity zásadní pro co nejčasnější navržení terapeutických možností k omezení vývoje hmotnosti a jejích komplikací.
Inovativní terapie založené na GLP-1 (glukagonu podobný peptid 1) se nedávno objevily jako slibná možnost léčby obezity a jejích komplikací. To je případ přípravku Semaglutide 2,4 mg/týden (WEGOVY®), vyvinutý společností Novo Nordisk. Existuje však nedostatek údajů, které by potvrdily, že by semaglutid mohl být účinný také u monogenní obezity.
Hypotézou v této studii je, že léčba Semaglutidem 2,4 mg/týden (WEGOVY®) by mohla být stejně účinná u monogenních obezit jako u běžné obezity.
Tato studie je multicentrickou studií, která zahrnuje největší francouzská specializovaná obezitologická centra (CSO) (mezi nimiž je koordinační centrum APHP) Všichni dospělí pacienti s genetickou diagnózou obezity, kterým je Wegovy navržen, v rámci včasného přístupu WEGOVY® a/nebo komercializace, nebo pro které již bylo zahájeno Wegovy, bude navrženo k účasti ve studii. To zahrnuje také každého pacienta, který zahájil léčbu a již ji z jakéhokoli důvodu přerušil.
Poté, co byly informace provedeny, pacient nebo opatrovník sdělí lékaři svůj ústní nesouhlas se studií, který je zaznamenán ve zdravotnické dokumentaci.
Tato studie využije pre-marketing, povolení včasného přístupu a/nebo komercializaci společnosti WEGOVY ve Francii k vytvoření dlouhodobého sledování pacientů s monogenní obezitou, kteří dostávají Semaglutide.
Pacienti již léčení semaglutidem v době zahájení studie (tj. pacienti, kteří zahájili léčbu v programu Early Access) budou zahrnuti a sledováni, zatímco zařazení a prospektivní sledování nově léčených pacientů začne až poté, co bude Semaglutide oficiálně dostupný.
Cílem projektu ObGeSema je sestavit kohortu složenou z pacientů (1), kteří již léčbu zahájili, a (2) nově léčených Semaglutidem ve 14 Specializovaných obezitologických centrech (CSO) a popsat jejich vývoj během 4letého sledování. .
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
- Telefonní číslo: +33(0)142175771
- E-mail: christine.poitou-bernert@aphp.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Sarra POCHON
- Telefonní číslo: +33(0)142167574
- E-mail: sarra.pochon@aphp.fr
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75013
- Zatím nenabíráme
- Centre de référence Syndrome de Prader-Willi et autres obésités avec troubles du comportement alimentaire (PRADORT). Service de Nutrition, GH Pitié-Salpêtrière, APHP
-
Kontakt:
- Emilie GUILLON
- E-mail: emilie.guillon-ext@aphp.fr
-
Kontakt:
- Sarra POCHON
- Telefonní číslo: +33(1)42167574
- E-mail: sarra.pochon@aphp.fr
-
Paris, Francie, 75013
- Nábor
- CHU Pitié Salpêtrière - APHP
-
Kontakt:
- Christine POITOU-BERNERT, MD, PhD
- Telefonní číslo: +33(0)142175771
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí pacienti (≥ 18 let), kteří již zahájili léčbu SEMAGLUTIDEM (WEGOVY®) nebo s rozhodnutím lékaře zahájit v blízké budoucnosti léčbu v rámci standardní péče. Účast bude navržena všem pacientům, kteří zahájili léčbu, včetně těch, kteří již léčbu ukončili v době zahájení studie.
- Potvrzení monogenní obezity, jak je praktikováno v klinické praxi, přítomností patogenní nebo pravděpodobné patogenní varianty v genu s leptin-melanokortinovou dráhou popsané v PNDS (https://www.has-sante.fr/jcms/p_3280217/fr /generique-obesites-de-causes-rares)
- Pacienti byli řádně informováni a nevznesli námitky proti účasti ve studii
- Pacienti zapojení do systému sociálního zabezpečení nebo státní lékařské pomoci (AME).
Kritéria vyloučení:
- Těhotné a kojící ženy
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Časové okno: From baseline (T0) to T12
|
Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).Weight will be measured at initiation and at 12 months of the Semaglutide treatment
|
From baseline (T0) to T12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Snížení tělesné hmotnosti o 5 % nebo více
Časové okno: Od výchozího stavu (T0) do 6 a/nebo 12 a/nebo 24 a/nebo 36 a/nebo 48 a/nebo 60 měsíců
|
Procento subjektů, které dosáhly snížení tělesné hmotnosti o 5 % nebo vyšší (počet subjektů s % změn tělesné hmotnosti > -5 %) X100/ počet z celkového počtu subjektů
|
Od výchozího stavu (T0) do 6 a/nebo 12 a/nebo 24 a/nebo 36 a/nebo 48 a/nebo 60 měsíců
|
|
Změna skóre Hunger
Časové okno: Od výchozího stavu (T0) do 12 a/nebo 24 a/nebo 36 a/nebo 48 a/nebo 60 měsíců
|
Počet a procento subjektů se změnou skóre hladu
|
Od výchozího stavu (T0) do 12 a/nebo 24 a/nebo 36 a/nebo 48 a/nebo 60 měsíců
|
|
Změna stravovacího chování měřená dotazníkem Food Craving
Časové okno: Od výchozího stavu (T0) do 12 měsíců
|
Počet a procento subjektů se změnou na stupnici touhy po jídle
|
Od výchozího stavu (T0) do 12 měsíců
|
|
Změna stravovacího chování měřená škálou záchvatovitého přejídání (BES)
Časové okno: Od výchozího stavu (T0) do 12 měsíců
|
Počet a procento subjektů se změnou na stupnici přejídání (BES)
|
Od výchozího stavu (T0) do 12 měsíců
|
|
Změna stravovacího chování měřená holandským dotazníkem Eating Behavior Questionnaire (DEBQ)
Časové okno: Od výchozího stavu (T0) do 12 měsíců
|
Počet a procento subjektů se změnou v holandském dotazníku o stravovacím chování (DEBQ)
|
Od výchozího stavu (T0) do 12 měsíců
|
|
Nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE) a závažné nežádoucí účinky (SAE)
Časové okno: Od výchozího stavu (T0) do 6 a/nebo 12 a/nebo 24 a/nebo 36 a/nebo 48 a/nebo 60 měsíců
|
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
|
Od výchozího stavu (T0) do 6 a/nebo 12 a/nebo 24 a/nebo 36 a/nebo 48 a/nebo 60 měsíců
|
|
Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Časové okno: From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
|
From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in eating behaviour measured by the Dykens questionnaire for ≥18 years patients
Časové okno: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in Hyperphagia score with the Dykens questionnaire for intellectual disability
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in eating behaviour measured by the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ)
Časové okno: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ) for intellectual disability for ≥18 years patients
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in the International physical activity questionnaire (IPAQ - short form) for ≥18 years patients
Časové okno: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change of the International physical activity
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in Digestive disorders (GIQLI ) for ≥18 years patients
Časové okno: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percentage of subjects with change in Digestive disorders (GIQLI ).
Digestive disorders are measured by the Gastrointestinal Quality of Life Index (GIQLI)
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in score of quality of life scores (patient and parents) for ≥18 years patients
Časové okno: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in score of quality of life scores .Quality of life is measured with the Impact of Weight on Quality of Life-Lite scale (IWQOL-Lite)
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in sleep disorder (MCTQ score) for ≥18 years patients
Časové okno: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with Change in sleep disorder.
Sleep disorder is measured with the Micro Munich Chronotype Questionnaire (MCTQ)
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in anxiety and depression score for ≥18 years patients
Časové okno: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percent of subjects with change in anxiety and depression score.
Anxiety and depression is measured with the Hospital Anxiety and Depression scale (HAD)
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
● Change in Body Mass Index : BMI Z-score for 12 to <18 years
Časové okno: From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
|
From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
|
Change in eating behaviour scores CEBQ ( Child Eating Behaviour Questionnaire) or Hyperphagia score with the Dykens questionnaire and for intellectual disability. For 12 to <18 years patients
Časové okno: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in score of IWQOL Impact of Weight on Quality of Life (patient and parents). For 12 to <18 years patients
Časové okno: From baseline (T0) to 12 months
|
Number and percentage of subjects with change in score Impact of Weight on Quality of Life
|
From baseline (T0) to 12 months
|
|
Change in Digestive disorders GIQLI score (Gastrointestinal Quality of Life Index). For 12 to <18 years patients
Časové okno: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Number and percentage of subjects with change
|
From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Ředitel studie: Béatrice DUBERN, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- APHP230441
- IDRCB : 2023-A02003-42 (Jiný identifikátor: ANSM)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Údaje jsou dostupné na základě přiměřené žádosti. Postupy prováděné s francouzským úřadem pro ochranu osobních údajů (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) neumožňují přenos databáze, stejně jako informační a souhlasné dokumenty podepsané pacienty.
Konzultace redakční rady nebo zainteresovaných výzkumných pracovníků s údaji jednotlivých účastníků, které jsou základem výsledků uvedených v článku po deidentifikace, může být nicméně zvážena, pokud si předem stanoví podmínky takové konzultace a respektují splnění platných předpisů.
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- ICF
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .