Avaliação na vida real do tratamento com WEGOVY (semaglutida) em adultos com obesidade monogênica (ObGeSema) (ObGeSema)
Uma coorte farmacoepidemiológica multicêntrica sobre o uso de WEGOVY (semaglutida) na vida real em pacientes obesos com obesidade monogênica
Formas genéticas raras de obesidade, a chamada obesidade monogênica, estão ligadas à alteração do equilíbrio energético envolvendo vias hipotalâmicas.
Mais de 60 genes que codificam proteínas localizadas na via hipotalâmica da leptina / melanocortina foram descritos no Protocolo Nacional Francês para Diagnóstico e Cuidados (PNDS).
A história natural da obesidade monogênica é caracterizada por início precoce na infância, com grande aumento de peso na adolescência e na idade adulta jovem. O agravamento da obesidade expõe esses pacientes a complicações graves.
A obesidade grave e os distúrbios alimentares têm um grande impacto na qualidade de vida da pessoa, mas também da família e dos cuidadores. O manejo clínico é complexo e requer manejo abrangente, especializado e multidisciplinar. Mas as abordagens habituais de estilo de vida têm mostrado até agora resultados decepcionantes, à semelhança da cirurgia bariátrica, que leva a uma recuperação de peso mais frequente na situação de obesidade monogénica, justificando novas abordagens.
Neste contexto, avaliar a resposta ao tratamento na condição particular de obesidade monogênica é crucial para propor opções terapêuticas o mais precocemente possível para limitar a evolução do peso e suas complicações.
Terapias inovadoras baseadas em GLP-1 (peptídeo 1 semelhante ao glucagon) surgiram recentemente como uma opção promissora para o tratamento da obesidade e suas complicações. É o caso da Semaglutida 2,4mg/semana (WEGOVY®), desenvolvida pela Novo Nordisk. No entanto, faltam dados que confirmem que a semaglutida também pode ser eficaz na obesidade monogênica.
A hipótese deste estudo é que o tratamento com Semaglutida 2,4 mg/semana (WEGOVY®) pode ser tão eficaz nas obesidades monogênicas quanto na obesidade comum.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Formas genéticas raras de obesidade, a chamada obesidade monogênica, estão ligadas à alteração do equilíbrio energético envolvendo vias hipotalâmicas. Mais de 60 genes que codificam proteínas localizadas na via hipotalâmica da leptina / melanocortina foram descritos no Protocolo Nacional Francês para Diagnóstico e Cuidados (PNDS).
A história natural da obesidade monogênica é caracterizada por início precoce na infância, com grande aumento de peso na adolescência e na idade adulta jovem. O agravamento da obesidade expõe esses pacientes a complicações graves. A obesidade grave e os distúrbios alimentares têm um grande impacto na qualidade de vida da pessoa, mas também da família e dos cuidadores. O manejo clínico é complexo e requer manejo abrangente, especializado e multidisciplinar. Mas as abordagens habituais de estilo de vida têm mostrado até agora resultados decepcionantes, à semelhança da cirurgia bariátrica, que leva a uma recuperação de peso mais frequente na situação de obesidade monogénica, justificando novas abordagens.
Neste contexto, avaliar a resposta ao tratamento na condição particular de obesidade monogênica é crucial para propor opções terapêuticas o mais precocemente possível para limitar a evolução do peso e suas complicações.
Terapias inovadoras baseadas em GLP-1 (peptídeo 1 semelhante ao glucagon) surgiram recentemente como uma opção promissora para o tratamento da obesidade e suas complicações. É o caso da Semaglutida 2,4mg/semana (WEGOVY®), desenvolvida pela Novo Nordisk. No entanto, faltam dados que confirmem que a semaglutida também pode ser eficaz na obesidade monogênica.
A hipótese deste estudo é que o tratamento com Semaglutida 2,4 mg/semana (WEGOVY®) pode ser tão eficaz nas obesidades monogênicas quanto na obesidade comum.
Este estudo é um estudo multicêntrico que envolve os maiores centros especializados em obesidade (CSO) franceses (entre os quais o centro coordenador do APHP). Todos os pacientes adultos com diagnóstico genético de obesidade aos quais Wegovy é proposto, como parte do acesso precoce WEGOVY® e/ou comercialização, ou para quem o Wegovy já foi iniciado serão propostos para participar do estudo. Isto também inclui qualquer paciente que tenha iniciado o tratamento e já o tenha interrompido, por qualquer motivo.
Feitas as informações, o paciente ou responsável comunica ao médico sua não oposição oral ao estudo que fica registrada no prontuário.
Este estudo aproveitará a autorização de pré-comercialização, acesso antecipado e/ou comercialização da WEGOVY na França para estabelecer um acompanhamento longitudinal de pacientes com obesidade monogênica recebendo Semaglutida.
Pacientes já tratados com semaglutida no início do estudo (ou seja, pacientes que iniciaram o tratamento no programa Acesso Antecipado) serão incluídos e acompanhados, enquanto a inclusão e o acompanhamento prospectivo de pacientes recém-tratados só começarão quando a Semaglutida estiver oficialmente disponível.
O objetivo do projeto ObGeSema é constituir uma coorte composta por pacientes (1) já iniciados um tratamento e (2) recentemente tratados com Semaglutida em 14 Centros Especializados em Obesidade (CSOs) e descrever a sua evolução ao longo de um seguimento de 4 anos. .
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
- Número de telefone: +33(0)142175771
- E-mail: christine.poitou-bernert@aphp.fr
Estude backup de contato
- Nome: Sarra POCHON
- Número de telefone: +33(0)142167574
- E-mail: sarra.pochon@aphp.fr
Locais de estudo
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Paris, França, 75013
- Ainda não está recrutando
- Centre de référence Syndrome de Prader-Willi et autres obésités avec troubles du comportement alimentaire (PRADORT). Service de Nutrition, GH Pitié-Salpêtrière, APHP
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Contato:
- Emilie GUILLON
- E-mail: emilie.guillon-ext@aphp.fr
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Contato:
- Sarra POCHON
- Número de telefone: +33(1)42167574
- E-mail: sarra.pochon@aphp.fr
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Paris, França, 75013
- Recrutamento
- CHU Pitié Salpêtrière - APHP
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Contato:
- Christine POITOU-BERNERT, MD, PhD
- Número de telefone: +33(0)142175771
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Investigador principal:
- Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes adultos (≥18 anos) que já iniciaram tratamento com SEMAGLUTIDE (WEGOVY®) ou com decisão do médico de iniciar o tratamento no tratamento padrão em um futuro próximo. Todos os pacientes que iniciaram um tratamento serão propostos para participar, incluindo aqueles que já interromperam o tratamento no momento do início do estudo.
- Confirmação da obesidade monogênica, praticada na rotina clínica, pela presença de uma variante patogênica ou provavelmente patogênica em um gene com via leptina-melanocortina descrita na PNDS (https://www.has-sante.fr/jcms/p_3280217/fr /genérico-obesitos-de-causas-raras)
- Pacientes devidamente informados e não se opondo à participação no estudo
- Pacientes inscritos em regime de segurança social ou Assistência Médica do Estado (AME).
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas e amamentando
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Prazo: From baseline (T0) to T12
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Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).Weight will be measured at initiation and at 12 months of the Semaglutide treatment
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From baseline (T0) to T12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Redução do peso corporal igual ou superior a 5%
Prazo: Do início do estudo (T0) até 6 e/ou 12 e/ou 24 e/ou 36 e/ou 48 e/ou 60 meses
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Porcentagem de indivíduos que alcançaram uma redução do peso corporal igual ou superior a 5% (número de indivíduos com % de alterações no peso corporal > -5%)X100/ número do total de indivíduos
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Do início do estudo (T0) até 6 e/ou 12 e/ou 24 e/ou 36 e/ou 48 e/ou 60 meses
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Mudança na pontuação da fome
Prazo: Do início do estudo (T0) até 12 e/ou 24 e/ou 36 e/ou 48 e/ou 60 meses
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Número e porcentagem de sujeitos com alteração no escore de Fome
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Do início do estudo (T0) até 12 e/ou 24 e/ou 36 e/ou 48 e/ou 60 meses
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Mudança no comportamento alimentar medida pelo questionário Food Craving
Prazo: Desde o início (T0) até 12 meses
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Número e percentagem de sujeitos com alteração na escala Food Craving
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Desde o início (T0) até 12 meses
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Mudança no comportamento alimentar medida pela Escala de Compulsão Alimentar (BES)
Prazo: Desde o início (T0) até 12 meses
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Número e percentual de sujeitos com alteração na Escala de Compulsão Alimentar (BES)
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Desde o início (T0) até 12 meses
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Mudança no comportamento alimentar medida pelo Questionário Holandês de Comportamento Alimentar (DEBQ)
Prazo: Desde o início (T0) até 12 meses
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Número e porcentagem de indivíduos com alteração no Questionário Holandês de Comportamento Alimentar (DEBQ)
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Desde o início (T0) até 12 meses
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Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do início do estudo (T0) até 6 e/ou 12 e/ou 24 e/ou 36 e/ou 48 e/ou 60 meses
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Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
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Do início do estudo (T0) até 6 e/ou 12 e/ou 24 e/ou 36 e/ou 48 e/ou 60 meses
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Change in weight and Body Mass Index (BMI)
Prazo: From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Percentage of subjects with a change in weight and Body Mass Index (BMI).
Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
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From baseline (T0) to 6 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in eating behaviour measured by the Dykens questionnaire for ≥18 years patients
Prazo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in Hyperphagia score with the Dykens questionnaire for intellectual disability
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in eating behaviour measured by the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ)
Prazo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in the Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ) for intellectual disability for ≥18 years patients
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in the International physical activity questionnaire (IPAQ - short form) for ≥18 years patients
Prazo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change of the International physical activity
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in Digestive disorders (GIQLI ) for ≥18 years patients
Prazo: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percentage of subjects with change in Digestive disorders (GIQLI ).
Digestive disorders are measured by the Gastrointestinal Quality of Life Index (GIQLI)
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in score of quality of life scores (patient and parents) for ≥18 years patients
Prazo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in score of quality of life scores .Quality of life is measured with the Impact of Weight on Quality of Life-Lite scale (IWQOL-Lite)
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in sleep disorder (MCTQ score) for ≥18 years patients
Prazo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with Change in sleep disorder.
Sleep disorder is measured with the Micro Munich Chronotype Questionnaire (MCTQ)
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in anxiety and depression score for ≥18 years patients
Prazo: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percent of subjects with change in anxiety and depression score.
Anxiety and depression is measured with the Hospital Anxiety and Depression scale (HAD)
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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● Change in Body Mass Index : BMI Z-score for 12 to <18 years
Prazo: From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Weight will be measured at initiation of the Semaglutide treatment and at each visit
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From baseline (T0) to 6 and/or 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Change in eating behaviour scores CEBQ ( Child Eating Behaviour Questionnaire) or Hyperphagia score with the Dykens questionnaire and for intellectual disability. For 12 to <18 years patients
Prazo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in score of IWQOL Impact of Weight on Quality of Life (patient and parents). For 12 to <18 years patients
Prazo: From baseline (T0) to 12 months
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Number and percentage of subjects with change in score Impact of Weight on Quality of Life
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From baseline (T0) to 12 months
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Change in Digestive disorders GIQLI score (Gastrointestinal Quality of Life Index). For 12 to <18 years patients
Prazo: From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Number and percentage of subjects with change
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From baseline (T0) to 12 and/or 24 and/or 36 and/or 48 and/or 60 months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christine POITOU-BERNERT, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- Diretor de estudo: Béatrice DUBERN, MD,PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- APHP230441
- IDRCB : 2023-A02003-42 (Outro identificador: ANSM)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Os dados estão disponíveis mediante solicitação razoável. Os procedimentos realizados com a autoridade francesa de privacidade de dados (CNIL, Commission nationale de l'informatique et des libertés) não prevêem a transmissão da base de dados, nem os documentos de informação e consentimento assinados pelos pacientes.
Poderá, no entanto, ser considerada a consulta pelo conselho editorial ou investigadores interessados dos dados individuais dos participantes que fundamentam os resultados reportados no artigo, após desidentificação, sujeita à determinação prévia dos termos e condições dessa consulta e no respeito pelo cumprimento da regulamentação aplicável.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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