3등급 기관지폐 이형성증의 다차원 표현형 분류
연구 개요
상태
정황
상세 설명
기관지폐 이형성증(BPD) 또는 유아 만성 폐질환은 미숙아의 가장 중대한 이환율입니다. 이는 극미숙아(임신 30주 미만)의 50% 이상에 영향을 미치며 어린이당 100만 달러 이상의 비용이 발생할 수 있습니다. 3등급 BPD(가장 심각한 등급, 월경 후 36주에 침습적 환기로 정의됨)가 발생한 영아 중 거의 80%가 평생 호흡 장애를 겪고 60% 이상이 심각한 발달 장애를 겪습니다. 3등급 BPD의 비율이 증가하고 있으며 이 질병을 치료하는 입증된 치료법은 없습니다. 이러한 격차의 주요 원인은 BPD 중증도를 정의하고 치료법을 선택하며 예후를 평가하기 위해 처방된 호흡 지원에 거의 의존한다는 것입니다. 이러한 주관적인 진단 접근법은 임상적 표현, 치료 반응성 및 결과의 이질성을 가립니다. 만성폐쇄성폐질환, 낭포성 섬유증, 천식 등 기타 이질성 폐질환의 경우 증거 기반 표현형 분석(공유 특성을 기반으로 환자 하위 그룹 식별)을 통해 질병 하위 유형을 객관적으로 분류하고, 환자 상담을 개선하며, 새로운 병리학적 메커니즘 발견을 촉진합니다. 보다 효과적인 표현형 표적 치료법으로 이어집니다. 본 연구의 중심 가설은 3등급 BPD의 심층적이고 다차원적인 표현형 분석이 기존 진단 기술로 가능하고, 질병 이질성을 확실하게 특성화하며 결과 예측을 향상시킬 것이라는 것입니다. 이 가설의 확인은 BPD가 있는 영아에 대한 객관적인 진단 접근법과 최초의 표현형 특이적 시험을 향한 프레임 이동을 촉진할 것을 약속합니다.
기존 예비 데이터는 3등급 BPD에서 표현형 분석의 타당성을 뒷받침하며 새로운 진단 기술이 질병 특성화를 향상시킬 수 있음을 시사합니다. 연구자들은 폐 컴퓨터 단층 촬영 스캔, 심장 에코 및 기관지 내시경 검사의 데이터를 사용하여 3등급 경계선 장애가 있는 미숙아가 심각한 폐 실질 폐 질환, 비정상적 거대 기도 및 폐동맥 고혈압의 유무에 따라 표현형으로 분류될 수 있음을 보여주었습니다. 이 분류 체계는 퇴원 전 결과와 상관 관계가 있으며 가능한 표현형별 치료법을 제안했습니다. 최근 발견에 따르면 폐 염증, 위식도 역류, 재발성 저산소혈증 및 폐 미생물 불균형을 포함하여 BPD에 대한 기계적 기여 요인에 대한 일련의 정량적 심폐 영상 및 평가가 질병 표현형 및 아동기 신경 발달 및 호흡기 결과 예측을 향상시킬 수 있음을 나타냅니다. 이 연구는 이 정보를 바탕으로 다차원 영상, 생물학적, 임상 데이터와 강력한 통계 기술을 사용하여 3등급 BPD에 대한 객관적인 표현형 분류 시스템을 제안합니다.
등록된 영아는 등록 시 혈관조영술(CTA), 심장초음파검사, 세척을 포함한 기관지경술, 24시간 식도 pH-임피던스 테스트, 폐역학 테스트, 산소 측정 및 완전한 의료 기록 검토를 포함한 기본 정량 흉부 컴퓨터 단층촬영을 받게 됩니다. 6~8주 후에 반복 진단 검사를 실시하고 퇴원할 때까지 심폐 모니터링 및 결과 데이터를 수집합니다. 이러한 데이터는 표현형을 경험적으로 정의하고 표현형 안정성을 평가하는 데 사용됩니다. 등록된 참가자는 교정 연령 2세까지 검증된 신경 발달 및 호흡 평가를 받게 됩니다. 2년 결과를 예측하기 위해 경험적으로 정의된 표현형 분류 시스템의 진단 성능이 결정됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Erik Jensen, MD, MSCE
- 전화번호: 267-648-2720
- 이메일: jensene@chop.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Krithika Lingappan, MD, PhD
- 전화번호: 8324058684
- 이메일: lingappank@chop.edu
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
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연락하다:
- Erik Jensen, MD, MSCE
- 전화번호: 267-648-2720
- 이메일: jensene@chop.edu
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연락하다:
- Krithika Lingappan, MD, PhD
- 전화번호: 8324058684
- 이메일: lingappank@chop.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준(유아 대상):
- 재태 연령 <32주로 태어난 남자 또는 여자 영아
- 등록 시 월경 후 연령은 36~65주입니다.
- 등록 시 침습적 인공호흡을 받습니다.
- 등록 시 만성 침습적 환기가 필요한 3등급 BPD 또는 2등급 BPD
- 부모 동의(참여 동의 제공)
제외 기준(유아 대상):
- 연구 진단 절차 중 하나 이상에 대한 금기 사항
- 가족이 2년 후속 조치를 취할 수 없거나 할 가능성이 낮음
- 6~8주의 진단 기간 동안 생존 가능성이 낮음
- 부모의 동의가 제공되지 않음(연구 동의 거부)
- BPD를 대표하지 않는 이수성 또는 기타 심각한 선천성 기형
동의 시 부모 또는 보호자 간병인은 다음 자격 기준을 사용하여 등록된 쌍으로 참여하도록 초대됩니다.
포함 기준(부모/보호자):
- 등록된 유아 피험자의 부모 또는 법적 보호자
- 동의
제외 기준(부모/보호자):
- 연구 절차를 완료할 수 없거나 완료할 가능성이 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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진단 코호트
연구 참가자는 다음 진단 테스트를 받게 됩니다.
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CT 스캔은 도넛 모양의 기계를 사용하여 신체 주위의 원을 그리며 엑스레이를 촬영합니다.
CT 스캔은 의사가 폐, 심장, 흉부 혈관의 구조를 파악하는 데 도움이 됩니다.
CT 스캔은 일반 엑스레이보다 더 많은 정보를 제공합니다.
혈관조영술을 이용한 CT - 흉부 내 혈관의 영상을 촬영하기 위해 CT 중에 정맥 조영제를 주입합니다.
기관지경술 동안 폐 전문의는 작고 유연한 카메라를 호흡관과 폐 내 기도의 주요 가지에 삽입합니다.
검사 중에 소량의 멸균액을 폐에 주입한 후 회수합니다(세척).
이 체액은 감염 여부를 검사합니다.
에코는 음파를 사용하여 심장의 컴퓨터 사진을 만듭니다.
24시간 pH/MII 테스트는 위식도 역류를 측정하는 데 사용됩니다.
카테터와 같은 작은 영양 공급 튜브가 코나 입을 통해 식도로 전달됩니다.
카테터는 24시간 모니터링 기간 동안 역류 에피소드의 빈도와 산도를 측정하는 데 사용됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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경험적으로 정의된 표현형 하위 그룹
기간: 교정연령 26개월까지
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표현형 하위그룹의 수와 특성은 수집된 심폐 진단 및 임상 데이터에 적용된 군집 분석을 통해 경험적으로 정의됩니다.
기록된 모든 진단 및 임상 정보는 이러한 분석에 포함되도록 고려됩니다.
최종 연구 보고서에는 어떤 진단 및 임상 데이터가 클러스터 분류와 가장 관련이 있는지 표시됩니다.
할당된 클러스터와 26개월의 교정 연령을 통해 평가된 신경 발달 및 호흡기 결과 간의 연관성 강도가 정의됩니다.
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교정연령 26개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중등도에서 중증의 신경발달 장애(NDI)
기간: 교정연령 26개월까지
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중등도 내지 중증 NDI는 22~26개월의 추적 조사에서 다음 결과 중 하나 이상이 존재하는 것으로 정의되는 복합 결과입니다. Bayley Scale of Infant Development IV(BSID IV) 인지 점수 ≤84, 총 운동 기능 (GMF) 수준 2-5, 명령을 이해하기 위해 증폭이 필요한 청력 결함 또는 증폭에도 불구하고 명령을 이해할 수 없음, 시력 검사 또는 병력을 기반으로 한 한쪽 또는 양쪽 눈의 실명(<20/200 시력) 및/또는 심오함 청력 상실(증폭에도 불구하고 명령을 이해할 수 없음).
BSID는 숙련된 임상의가 평가하는 표준 일련의 발달 놀이 과제이며 완료하는 데 45~60분이 소요됩니다.
GMF는 자가 운동 능력을 기반으로 총 운동 기능을 설명하는 5단계 총 운동 기능 분류 시스템(GMFCS)을 사용하여 평가됩니다.
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교정연령 26개월까지
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총 문제 행동 점수
기간: 교정연령 26개월까지
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행동 어려움은 22~26개월 후속 조치에서 아동 행동 체크리스트(CBCL)를 사용하여 평가됩니다.
부모/보호자는 3점 척도(이 행동은 "사실이 아님", "약간 사실임", "매우 또는 종종 사실임")를 사용하여 자녀의 행동을 관찰하여 100개의 질문을 완성합니다.
평균과 표준편차는 50±10이다.
점수가 높을수록 행동 문제가 증가했음을 나타냅니다.
CBCL 투여에 소요되는 예상 시간은 10~15분입니다.
질문은 진단 및 통계 매뉴얼(DSM) 중심 척도(정서, 불안, 전반적인 발달, 주의력 결핍/과잉 행동, 반대 반항 문제)로 분류됩니다.
이러한 척도는 내부화 및 외부화를 측정하는 경험적 기반 복합 척도로 그룹화됩니다.
이러한 값은 본 연구에서 아동 행동 어려움의 주요 척도가 될 총 문제 행동 점수를 도출하기 위해 집계됩니다.
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교정연령 26개월까지
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건강 관련 삶의 질
기간: 교정연령 26개월까지
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아동 건강 관련 삶의 질은 영유아 삶의 질 설문지 약식(ITQOL-SF47)을 사용하여 평가됩니다.
ITQOL-SF47에는 47개의 질문이 있으며 전반적인 건강, 신체 능력, 성장 및 발달, 신체 통증/불편함, 기질 및 기분, 일반적인 건강 인식, 부모 영향 - 정서적, 부모 영향 - 시간 및 가족 응집력과 같은 영역을 평가합니다. 각 도메인에 대해 0(최악)부터 100(최고)까지의 점수를 매깁니다.
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교정연령 26개월까지
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비정상적인 호흡 징후/증상
기간: 교정연령 26개월까지
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최근 천명/휘파람의 병력, 천명으로 인한 일상 활동 제한, 지속적인 기침.
이는 천명음, 기침, 야간 호흡 징후, 제한 사항 및 활동을 기반으로 한 6가지 질문이 포함된 ISAAC(국제 아동 천식 및 알레르기 연구) 호흡기 설문지를 사용하여 평가됩니다.
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교정연령 26개월까지
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중등도 내지 중증 호흡곤란
기간: 교정연령 26개월까지
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중등도에서 중증 호흡 장애는 다음 중 하나 이상으로 정의되는 복합 결과입니다.
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교정연령 26개월까지
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인류
기간: 교정연령 26개월까지
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예상되는 2년 후속 조치 전 사망
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교정연령 26개월까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Erik Jensen, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
- 수석 연구원: Krithika Lingappan, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 23-021005
- R01HL168066 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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