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3 级支气管肺发育不良的多维表型分类

2026年7月27日 更新者：Children's Hospital of Philadelphia
支气管肺发育不良 (BPD) 或早产儿慢性肺部疾病是早产最严重的并发症，是儿童肺部和神经发育障碍的有力预测因素，特别是对于诊断为 3 级 BPD（经后 36 周时出现呼吸机依赖）的婴儿，最严重的疾病形式。 本研究的目的是 (1) 使用大量客观和定量的心肺诊断、临床和生物学数据，生成第一个根据经验定义的 3 级 BPD 表型分类系统； (2) 通过 2 岁校正年龄定义表型亚组与神经发育和呼吸结果之间的关联。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

支气管肺发育不良（BPD）或婴儿慢性肺病是早产儿最重要的发病率。 它影响超过 50% 的极度早产儿（妊娠 <30 周），并且每个孩子可能产生超过 100 万美元的费用。 在发生 3 级 BPD（最严重的级别，定义为经后 36 周时有创通气）的婴儿中，近 80% 患有终生呼吸障碍，>60% 患有严重发育障碍。 3 级 BPD 的发病率正在增加，并且没有经过验证的疗法可以治疗这种疾病。 造成这些差距的一个关键因素是几乎完全依赖处方呼吸支持来定义 BPD 严重程度、选择治疗方法和评估预后。 这种主观诊断方法掩盖了临床表现、治疗反应和结果的异质性。 在慢性阻塞性肺病、囊性纤维化和哮喘等其他异质性肺部疾病中，循证表型分析（根据共同特征识别患者亚组）客观地对疾病亚型进行分类，改善患者咨询，促进新病理机制的发现，并导致更有效的表型靶向治疗。 本研究的中心假设是，利用现有的诊断技术，对 3 级 BPD 进行深度、多维表型分析是可行的，将可靠地表征疾病异质性，并改善结果预测。 这一假设的证实有望促进向客观诊断方法和针对 BPD 婴儿的首个表型特异性试验的框架转变。

现有的初步数据支持 3 级 BPD 表型分析的可行性，并表明更新的诊断技术可以改善疾病特征。 研究人员利用肺部计算机断层扫描、心脏回声和支气管镜检查的数据表明，可以根据是否存在严重肺实质疾病、大气道异常和肺动脉高压，对患有 3 级 BPD 的早产儿进行表型分类。 该分类方案与出院前结果相关，并建议可能的表型特异性治疗。 最近的发现表明，对 BPD 的机制影响因素（包括肺部炎症、胃食管反流、反复性低氧血症和肺部微生物失调）进行连续定量心肺成像和评估可能会改善疾病表型和儿童神经发育和呼吸结果的预测。 本研究以此信息为基础，利用多维成像、生物和临床数据以及强大的统计技术，提出了 3 级 BPD 的客观表型分类系统。

入组婴儿将接受基线定量胸部计算机断层扫描与血管造影 (CTA)、心脏超声心动图、支气管镜灌洗、24 小时食管 pH 阻抗测试、肺力学测试、血氧测定以及入组时完整的病历审查。 6-8 周后将进行重复诊断测试，并收集心肺监测和结果数据直至出院。 这些数据将用于凭经验定义表型并评估表型稳定性。 登记的参与者将在 2 岁的校正年龄内接受经过验证的神经发育和呼吸评估。 将确定用于预测 2 年结果的经验定义的表型分类系统的诊断性能。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

130

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Erik Jensen, MD, MSCE
  • 电话号码：267-648-2720
  • 邮箱：jensene@chop.edu

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 接触：
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

这项研究将招募早产的男性和女性婴儿，这些婴儿在研究入组时正接受长期有创通气，年龄在月经后 36 至 65 周之间，患有重度（2 或 3 级）支气管肺发育不良。 父母或监护人照顾者将与登记的婴儿作为二人组登记，以便于通过 2 年随访收集父母压力指数数据。

描述

纳入标准（婴儿受试者）：

  • 出生胎龄<32周的男性或女性婴儿
  • 入组时经后年龄在 36-65 周之间
  • 入组时接受有创通气
  • 入组时需要慢性有创通气的 3 级 BPD 或 2 级 BPD
  • 家长知情同意书（同意参与）

排除标准（婴儿受试者）：

  • 一项或多项研究诊断程序的禁忌症
  • 家庭无法/不太可能承诺进行 2 年随访
  • 不太可能在 6-8 周的诊断期中存活下来
  • 未提供家长同意（拒绝同意研究）
  • 非整倍体或其他严重先天性异常在 BPD 中不具有代表性

在同意时，将邀请父母或监护人照顾者作为登记的双人组参与，并符合以下资格标准：

纳入标准（父母/监护人）：

  • 已登记婴儿受试者的父母或法定监护人
  • 知情同意

排除标准（父母/监护人）：

  • 无法/不太可能完成研究程序

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
诊断队列
研究参与者将接受以下诊断测试：
诊断测试：胸部计算机断层扫描 (CT) 和血管造影
CT 扫描使用甜甜圈形状的机器围绕身体拍摄一圈 X 射线。 CT 扫描可帮助医生了解肺部、心脏和胸部血管的结构。 CT 扫描比常规 X 光检查提供更多信息。 CT 血管造影 - 在 CT 期间注射静脉造影剂以对胸部血管进行成像。
诊断测试：支气管镜检查及支气管肺泡灌洗
在支气管镜检查过程中，肺部医生将小型柔性相机插入呼吸管和肺部气道的主要分支。 在测试过程中，将少量无菌液体放入肺部，然后取出（灌洗）。 对这种液体进行感染证据测试。
诊断测试：超声心动图
回声利用声波创建心脏的计算机图像。
诊断测试：24小时食管pH值（“氢电位”）-多通道管腔内阻抗（MII）监测（反流测试）
24 小时 pH/MII 测试用于测量胃食管反流。 像导管一样的小饲管通过鼻子或嘴巴进入食道。 该导管用于在 24 小时监测期间测量反流发作的频率和酸度。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
经验定义的表型亚组
大体时间：校正年龄最多 26 个月
表型亚组的数量和特征将使用应用于收集的心肺诊断和临床数据的聚类分析来凭经验定义。 所有记录的诊断和临床信息将被考虑纳入这些分析中。 最终研究报告将表明哪些诊断和临床数据与聚类分类最相关。 将定义指定簇与通过 26 个月校正年龄评估的神经发育和呼吸结果之间的关联强度。
校正年龄最多 26 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
中度至重度神经发育障碍（NDI）
大体时间：校正年龄最多 26 个月
中度至重度 NDI 是一种复合结果，定义为在 22-26 个月的随访中出现以下一个或多个结果：贝利婴儿发育量表 IV (BSID IV) 认知评分≤84、粗大运动功能(GMF) 2-5 级，需要放大才能理解命令的听力缺陷，或者尽管放大但仍无法理解命令，根据视力筛查或病史，一只或两只眼睛失明（<20/200 视力），和/或严重听力损失（尽管有放大效果但仍无法理解命令）。 BSID 是一系列标准的发展游戏任务，由经过培训的临床医生进行评估，需要 45-60 分钟才能完成。 GMF 使用 5 级粗大运动功能分类系统 (GMFCS) 进行评估，该系统根据自我启动运动能力描述粗大运动功能。
校正年龄最多 26 个月
问题行为总分
大体时间：校正年龄最多 26 个月
将在 22-26 个月的随访中使用儿童行为检查表 (CBCL) 评估行为困难。 父母/看护者根据对孩子行为的观察，使用 3 点量表（该行为是：“不真实”、“有些真实”、“非常或经常真实”）完成 100 个问题。 平均值和标准差为 50 ±10。 分数越高表明行为问题越多。 预计进行 CBCL 的时间为 10-15 分钟。 这些问题分为诊断和统计手册 (DSM) 导向的量表（情感、焦虑、普遍发育、注意力缺陷/多动和对立违抗问题）。 这些量表被分为基于经验的复合量表，测量内化和外化。 这些值将被汇总以得出问题行为总分，这将是本研究中儿童行为困难的主要衡量标准。
校正年龄最多 26 个月
健康相关的生活质量
大体时间：校正年龄最多 26 个月
将使用婴幼儿生活质量问卷简表 (ITQOL-SF47) 评估与儿童健康相关的生活质量。 ITQOL-SF47 有 47 个问题，评估领域包括整体健康、身体能力、生长和发育、身体疼痛/不适、气质和情绪、一般健康认知、父母影响 - 情绪、父母影响 - 时间和家庭凝聚力每个域的得分为 0（最差）到 100（最好）。
校正年龄最多 26 个月
异常呼吸道体征/症状
大体时间：校正年龄最多 26 个月
近期有喘息/吹口哨病史、因喘息而限制日常活动以及持续咳嗽。 这将使用国际儿童哮喘和过敏研究 (ISAAC) 呼吸问卷进行评估，其中包括 6 个问题，基于是否存在喘息、咳嗽、夜间呼吸道症状以及限制和活动。
校正年龄最多 26 个月
中度至重度呼吸系统损害
大体时间：校正年龄最多 26 个月

中度至重度呼吸系统损害是一种复合结果，定义为以下一项或多项：

  • 在出生和 22-26 个月随访期间的任何时间进行气管切开术
  • 22-26 个月随访时的家庭氧气治疗或气道正压通气
  • ≥ 2 次因呼吸道原因再次住院 - 包括在 22-26 个月的随访中病毒性呼吸道感染
  • 22-26 个月随访前 3 个月内使用呼吸系统药物（吸入疗法、皮质类固醇、利尿剂）。
  • 22-26 个月随访时使用家庭呼吸监测仪（脉搏血氧计、呼吸暂停监测仪）。
校正年龄最多 26 个月
死亡
大体时间：校正年龄最多 26 个月
预期 2 年随访前死亡
校正年龄最多 26 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Hospital of Philadelphia

合作者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

调查人员

  • 首席研究员：Erik Jensen, MD, MSCE、Children's Hospital of Philadelphia
  • 首席研究员：Krithika Lingappan, MD, PhD、Children's Hospital of Philadelphia

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年12月5日

初级完成 (估计的)

2028年12月31日

研究完成 (估计的)

2029年7月31日

研究注册日期

首次提交

2024年5月23日

首先提交符合 QC 标准的

2024年6月20日

首次发布 (实际的)

2024年6月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月27日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 23-021005
  • R01HL168066 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

研究完成后，研究人员可以使用研究申办者的联系信息向研究研究者请求访问去识别化的研究记录

IPD 共享时间框架

完成所有研究程序、后续评估和主要数据分析后即可获得数据。

IPD 共享访问标准

具有真正兴趣和适当使用计划的研究人员将被授予访问研究数据的权限。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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