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재발성 난치성 고형 종양에 대한 화학요법과 병용하는 실미타서팁(CX-4945)

2026년 9월 1일 업데이트: Giselle Sholler, Milton S. Hershey Medical Center

재발성 난치성 고형 종양이 있는 소아 및 청소년을 대상으로 화학요법과 병용한 Silmitasertib(CX-4945)의 I/II상 연구

이 연구의 목적은 고형 종양에 대한 FDA 승인 약물과 함께 시험용 약물인 실미타세르팁(경구 복용 알약)을 평가하는 것입니다. 연구용 약물이란 미국 식품의약국(FDA) 또는 전 세계의 기타 규제 당국에서 치료에 사용되는 상태 또는 질병에 대해 단독으로 또는 다른 약물과 함께 사용하도록 승인하지 않은 약물을 말합니다. .

이 연구 부분의 목표는 다음과 같습니다.

  • 화학요법과 병용하는 실미타세르팁의 권장 용량 설정
  • 암 환자를 대상으로 화학요법과 실미타세르팁의 안전성 및 내약성 테스트
  • 다음을 기준으로 선택된 연구 치료제의 활성을 결정하기 위해:
  • 각 피험자가 연구 치료에 반응하는 방식
  • 피험자가 질병의 재발/진행 없이 생존하는 기간

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

104

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • 모병
        • University of Alabama/Children's of Alabama
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Elizabeth Alva
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • 모병
        • Phoenix Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Francis Eshun
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • 모병
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 수석 연구원:
          • Jennifer Michlitsch
        • 연락하다:
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • 모병
        • Rady Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • William Roberts
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32611
        • 모병
        • University of Florida
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Joanne Lagmay
      • Miami, Florida, 미국, 33155
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • 모병
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jennifer Dean
      • Tampa, Florida, 미국, 33614
        • 모병
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Don Eslin
        • 연락하다:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국, 96813
        • 모병
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kelley Hutchins
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • 모병
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • 수석 연구원:
          • Michael Ferguson
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • 모병
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alissa Martin
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • 모병
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • 수석 연구원:
          • Kevin Ginn
        • 연락하다:
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • 모병
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • 수석 연구원:
          • William Ferguson
        • 연락하다:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • 모병
        • Hackensack University Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Katharine Offer
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • 모병
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Valerie Brown
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, 미국, 02903
        • 모병
        • Hasbro Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Bradley DeNardo
        • 연락하다:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • 모병
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • 모병
        • Children's Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Tanya Watt
        • 연락하다:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • 모병
        • Primary Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Matthew Dietz
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23284
        • 모병
        • Virginia Commonwealth University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Madhu Gowda
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, QC H3S 2G4

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령: 초기 진단 시 30세 미만

  2. 병리학 모든 피험자는 종양 유형에 대한 확정 진단을 받아야 합니다. 1상: 재발성/불응성 고형 종양: 신경모세포종, 유잉 육종, 골육종, 횡문근육종, 지방육종

    2단계:

    • 재발성/불응성 신경모세포종
    • 재발성/불응성 유잉 육종

  3. 종양 평가:

    질병 평가는 적격성을 위해 필요하며 이전 치료의 마지막 투여 후 및 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 수행되어야 합니다.

  4. 질병 상태:

    재발성/불응성 신경모세포종 재발성 질환은 이전에 표준 치료(방사선 치료와 수술 유무에 관계없이 최소 4주기의 공격적인 다약제 유도 화학요법, 이후 면역요법 또는 표준 고위험 치료에 따라 완화됨)에 있었던 신경모세포종으로 정의됩니다. /신경모세포종 프로토콜) 현재 재발되었으며 횟수에 관계없이 재발 중입니다.

    최소 4주기의 공격적인 다약제 유도 화학요법, 선행 요법 중 진행 또는 표준 면역요법 이후 질병이 남아 있는 후 CR을 달성하지 못한 고위험 신경모세포종(INRG에 의해 정의됨)으로 정의되는 불응성 질환.

    국제 신경모세포종 위험군 병기결정 시스템(INRG) 고위험 NB는 다음 중 하나로 정의됩니다.

    1. MYCN 증폭이 있는 국제 신경모세포종 위험 그룹(INRG) L2기, MS 또는 M기의 모든 연령
    2. 생물학적 특징과 관계없이 연령 ≥ 547일 및 INRG 단계 M
    3. 전신 화학요법 없이 M기로 진행된 INRG L1기 MYCN 증폭 NBL로 처음 진단된 모든 연령
    4. 전신 화학요법 없이 M기로 진행된 INRG L1기, L2기 또는 MS로 처음 진단된 연령 ≥ 547일

    재발성/불응성 육종 표준 치료 요법 이후에 재발했거나 표준 치료 요법 동안 진행된 피험자. 육종에 대한 표준 치료법에는 수술이나 방사선 요법으로 구성된 국소 조절이 가능한 다제제 화학요법이 포함됩니다.

  5. 다음 중 적어도 하나를 포함하는 측정 가능하거나 평가 가능한 질병:

    • CT나 MRI로 측정 가능한 종양
    • 질병 양성인 MIBG 또는 PET
    • 질병에 대해 양성인 골수 생검/흡인

  6. 이전 치료 시기:

    피험자는 이전의 모든 항암 요법의 급성 독성 효과로부터 완전히 회복되어야 하며 다음 일정 내에 있어야 합니다.

    1. 골수억제 화학요법: 이 연구에 등록한 후 2주 이내에 받은 적이 없어야 합니다.
    2. 소분자 억제제(항종양제): 소분자 억제제 치료 완료 후 최소 2주.
    3. 면역요법: 모든 유형의 면역요법을 완료한 후 최소 4주. 종양 백신, CAR-T 세포, 항-GD2 단클론 항체(예: 낙시타맙, 디누툭시맙 등).
    4. 방사선요법: 비표적 부위에 고식적 의도로 전달된 방사선을 제외하고 마지막 치료 이후 최소 30일.

    5. 줄기세포 이식:

      • 동종이계: 활성 이식편 대 숙주 질환의 증거 없음
      • 동종/자가 유래: 이식 후 2개월 이상 경과해야 합니다.
    6. MIBG 치료: MIBG 치료 후 최소 6주.
  7. 피험자는 Lansky 또는 Karnofsky Performance Scale 점수가 50점 이상이어야 합니다.
  8. 피험자는 캡슐을 삼킬 수 있어야 합니다.

  9. 피험자는 등록 당시 적절한 기관 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 심장 교정 QT(QTc) 간격 <480ms(Bazett 공식을 사용하여 계산)
    • 혈액학적: ANC ≥750/μL로 정의된 혈액학적 회복
    • 간: AST 및 ALT <정상 상한치의 5배로 정의된 적절한 간 기능
    • 신장: 피험자는 크레아티닌 청소율(단위: ml/min) 또는 방사성 동위원소 GFR ≥ 70으로 정의된 적절한 신장 기능을 가지고 있어야 합니다.

    사용되는 공식: 조정된 GFR=(추정된 GFR×BSA/1.73)mL/min

  10. 가임기 대상자는 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. 가임기 피험자는 임신을 피하기 위해 효과적인 조치를 취하는 데 동의해야 합니다.
  11. 기관 및 FDA 지침에 따라 서면 동의를 모든 피험자(또는 피험자의 법적 대리인)로부터 받아야 합니다.

제외 기준:

  1. 임상시험용 의약품 : 현재 다른 임상시험용 의약품을 투여받고 있는 피험자는 참여에서 제외됩니다.
  2. 항암제: 현재 다른 항암제를 투여받고 있는 피험자는 자격이 없습니다. 대상자는 이전 치료의 혈액학적 및 골수 억제 효과로부터 완전히 회복되어야 합니다.
  3. 현재 비타민 K 길항제(와파린)를 투여받고 있는 피험자.
  4. 현재 지질 저하 약물인 HMG-CoA 환원효소 억제제(스타틴) 계열을 투여받고 있는 피험자.
  5. 감염: 통제되지 않는 감염이 있는 피험자는 연구자의 의견으로 감염이 잘 통제된다고 판단될 때까지 적격하지 않습니다.
  6. 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수가 차선일 가능성이 있는 피험자는 제외되어야 합니다.
  7. 임상적으로 유의미하고 관련되지 않은 전신 질환(심각한 감염 또는 심각한 심장, 폐, 간 또는 기타 장기 기능 장애)이 있는 피험자로서 연구자의 의견으로는 프로토콜 요법을 견딜 수 있는 피험자의 능력을 손상시키거나 독성에 대한 추가 위험에 놓이게 하거나 연구 절차나 결과를 방해하는 행위.

  8. 다음 위장 장애 중 하나를 앓고 있는 대상자:

    1. 삼키기 어렵거나 활성 흡수 장애(예: 짧은 창자) 증후군.
    2. 조절되지 않는 설사(1일 4회 이상 배변)
    3. 위염, 궤양성 대장염, 크론병 또는 출혈성 대장염
    4. 위 또는 소장 절제술을 포함한 위 또는 소장 수술의 병력
  9. 수유 중인 피험자는 자신의 유아에게 모유 수유를 하지 않기로 동의하지 않는 한 자격이 없습니다. 실미타세르팁으로 수유 중인 피험자를 치료한 후 수유 중인 유아에게 부작용이 발생할 가능성은 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있습니다. (참고: 모유는 수유 대상자가 연구에서 치료를 받는 동안 나중에 사용하기 위해 보관할 수 없습니다.)
  10. 다른 악성종양의 병력이 있는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 1단계 - 용량 수준 1
Silmitasertib 600mg/m2 하루 2회 + 신경모세포종: 요법 A: 이리노테칸 및 테모졸로미드 육종: 요법 B: 빈크리스틴, 이리노테칸 및 테모졸로미드
의약품: 이리노테칸
IV
의약품: 빈크리스틴
IV
의약품: 실미타서팁
캡슐
다른 이름들:
  • CX-4945
의약품: Temozolomide
Oral or IV
실험적: 1단계 - 용량 수준 2
Silmitasertib 800mg/m2 하루 2회 + 신경모세포종: 요법 A: 이리노테칸 및 테모졸로미드 육종: 요법 B: 빈크리스틴, 이리노테칸 및 테모졸로미드
의약품: 이리노테칸
IV
의약품: 빈크리스틴
IV
의약품: 실미타서팁
캡슐
다른 이름들:
  • CX-4945
의약품: Temozolomide
Oral or IV
실험적: 2단계 - 재발성/불응성 신경모세포종
Silmitasertib RP2D 하루 2회 + 이리노테칸 및 테모졸로미드
의약품: 이리노테칸
IV
의약품: 실미타서팁
캡슐
다른 이름들:
  • CX-4945
의약품: Temozolomide
Oral or IV
실험적: 2단계 - 재발성/불응성 유잉 육종
Silmitasertib RP2D 하루 2회 + Vincristine, 이리노테칸 및 테모졸로미드
의약품: 이리노테칸
IV
의약품: 빈크리스틴
IV
의약품: 실미타서팁
캡슐
다른 이름들:
  • CX-4945
의약품: Temozolomide
Oral or IV

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1단계 - 안전성과 내약성의 척도로서 이상반응이 발생한 참가자 수
기간: 2년 + 30일
화학요법과 병용한 실미타세르팁의 안전성 프로파일을 특성화하기 위해
2년 + 30일
1단계 - RP2D를 결정하기 위한 용량 제한 독성이 있는 참가자 수
기간: 21일
화학요법과 병용하여 실미타세르팁의 2상 권장 용량(RP2D)을 결정합니다.
21일
Phase II-INRC를 사용하는 참가자의 전체 응답 속도 (ORR) 결정
기간: 2 년
전체 반응 속도 (ORR)에 기초하여 2 개의 질병 코호트에서 화학 요법과 함께 Silmitasertib의 효능을 평가합니다.
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 기간 동안 무진행 생존(PFS)을 보인 참가자 수
기간: 2 년
무진행 생존율(PFS)을 기반으로 2개 질병 코호트에서 화학요법과 실미타세르팁의 병용 효능을 평가합니다.
2 년
2단계 - 안전성과 내약성의 척도로서 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 2년 + 30일
화학요법과 병용한 실미타세르팁의 안전성 프로파일을 특성화하기 위해
2년 + 30일
Phase I- INRC를 사용한 참가자의 전체 응답 속도 (ORR) 결정
기간: 2 년
전체 반응률 (ORR)에 기초한 2 개의 질병 코호트에서 화학 요법과 함께 Silmitasertib의 효능을 평가합니다.
2 년
참가자가 전반적인 생존을 경험하는 단계 II- 시간
기간: 7 년
전체 생존 (OS)에 기초한 2 개의 질병 코호트에서 화학 요법과 함께 Silmitasertib의 효능을 평가하기 위해
7 년
2 단계 - 응답에 따라 참가자의 질병 관리 속도 (DCR) 결정
기간: 2 년과 30 일
질병 관리 속도 (DCR) : 신경 모세포종 (INRC)의 CR + PR + MR + SD 및 EWING 육종의 경우 CR + PR + SD로 정의 됨 (Recist v1.1).
2 년과 30 일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Milton S. Hershey Medical Center

수사관

  • 연구 의자: Chandrika Behura, MD, Penn State Health Children's Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 10월 30일

기본 완료 (추정된)

2030년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2035년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 8월 2일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 1일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BCC021

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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