발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)이 있는 중국 성인 참가자를 대상으로 한 라불리주맙의 효능, 안전성, 약동학, 약력학 및 면역원성
2026년 5월 11일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
중국의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)이 있는 보체 억제제 치료 경험이 없는 성인 참가자에서 라불리주맙의 효능, 안전성, 약동학, 약력학 및 면역원성을 평가하기 위한 3상, 단일군, 공개 라벨, 다기관 연구
이 연구의 일차 목적은 PNH가 있는 성인 참가자를 대상으로 라불리주맙의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
18
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국, CN-100730
- Research Site
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Guangzhou, 중국, 510100
- Research Site
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Hangzhou, 중국, 310003
- Research Site
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Nantong, 중국, 226001
- Research Site
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Shanghai, 중국, 200040
- Research Site
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Tianjin, 중국, 300020
- Research Site
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Tianjin, 중국, 300050
- Research Site
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Wuhan, 중국, 430022
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유세포 분석 평가로 확인된 성인 C5 억제제 미경험 PNH 환자(연령>=18).
- N형 수막염에 대한 예방접종을 받아야 합니다.
제외 기준
- 수막염 감염 또는 해결되지 않은 수막구균 질환
- 골수 이식의 역사
- 유효성 및 안전성 평가에 영향을 미칠 수 있는 기타 중요한 전신 질환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라불리주맙
1차 치료 기간 동안 참가자는 1일차에 라불리주맙의 체중 기반 부하 용량을 투여받고, 15일차에 라불리주맙의 체중 기반 유지 용량을 투여받고 그 후 총 26주 동안 8주마다(q8w) 1회 투여받게 됩니다.
183일차에 모든 참가자는 32주간의 연장 치료 기간에 들어가고 라불리주맙을 받게 됩니다.
183일차부터 참가자는 추가 32주 동안 라불리주맙 q8w의 유지 용량을 투여받게 됩니다.
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라불리주맙은 정맥내(IV) 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Percentage Change in Lactate Dehydrogenase (LDH) From Baseline to Day 183 (Week 26)
기간: Baseline, Day 183 (Week 26)
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LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
The percent change in LDH was analyzed using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Percentage of Participants Achieving LDH <1.5 * Upper Limit of Normal (ULN) at Day 183 (Week 26)
기간: Day 183 (Week 26)
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LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
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Day 183 (Week 26)
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Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance Through Day 183 (Week 26)
기간: Day 183 (Week 26)
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Transfusion avoidance was defined as the percentage of participants who remained transfusion free and did not require a transfusion per protocol-specified guidelines (hemoglobin value of ≤9 grams (g)/deciliter (dL) with signs or symptoms of sufficient severity to warrant a transfusion, or a hemoglobin value of ≤7 g/dL regardless of presence of clinical signs or symptoms) through Day 183.
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Day 183 (Week 26)
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Percentage of Participants Experiencing Breakthrough Hemolysis Through Day 183 (Week 26)
기간: Day 183 (Week 26)
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Breakthrough hemolysis was defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin <10 g/dL], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times the ULN.
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Day 183 (Week 26)
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Change in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale (FACIT-Fatigue) Score From Baseline to Day 183 (Week 26)
기간: Baseline, Day 183 (Week 26)
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The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores range from 0 to 52, with a higher score indicating better quality of life.
Analysis was using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the baseline value of FACIT-Fatigue score as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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Change in Hemoglobin (Hgb) From Baseline to Day 183 (Week 26)
기간: Baseline, Day 183 (Week 26)
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Analysis was performed using MMRM with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the Hgb baseline value as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
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유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 10일
기본 완료 (실제)
2025년 5월 15일
연구 완료 (실제)
2025년 12월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 8월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 28일
처음 게시됨 (실제)
2024년 8월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 11일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D9289C00008
- ALXN1210-PNH-323 (기타 식별자: Alexion)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터에 대한 액세스 요청을 허용하겠다는 공개 약속을 갖고 있으며 프로토콜, CSR 및 일반 언어 요약을 제공할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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