Eficacia, seguridad, farmacocinética, farmacodinamia e inmunogenicidad de ravulizumab en participantes adultos chinos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
11 de mayo de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio multicéntrico, abierto, de un solo brazo y de fase 3 para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética, farmacodinamia e inmunogenicidad de ravulizumab en participantes adultos sin tratamiento previo con inhibidores del complemento con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en China
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de ravulizumab en participantes adultos con HPN.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, CN-100730
- Research Site
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Guangzhou, Porcelana, 510100
- Research Site
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Hangzhou, Porcelana, 310003
- Research Site
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Nantong, Porcelana, 226001
- Research Site
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Shanghai, Porcelana, 200040
- Research Site
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Tianjin, Porcelana, 300020
- Research Site
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Tianjin, Porcelana, 300050
- Research Site
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Wuhan, Porcelana, 430022
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos con HPN sin tratamiento previo con inhibidores de C5 (edad>= 18), que se confirma mediante evaluación por citometría de flujo.
- Debe estar vacunado contra N meningitidis.
Criterios de exclusión
- Infección por meningitidis o enfermedad meningocócica no resuelta
- Historia del trasplante de médula ósea.
- Otras enfermedades sistémicas importantes que podrían tener impacto en la evaluación de eficacia y seguridad
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ravulizumab
Durante el período de tratamiento primario, los participantes recibirán una dosis de carga de ravulizumab basada en el peso el día 1 seguida de una dosis de mantenimiento de ravulizumab basada en el peso el día 15 y una vez cada 8 semanas (cada 8 semanas) a partir de entonces hasta un total de 26 semanas.
El día 183, todos los participantes ingresarán a un período de tratamiento de extensión de 32 semanas y recibirán ravulizumab.
A partir del día 183, los participantes recibirán una dosis de mantenimiento de ravulizumab cada 8 semanas durante 32 semanas adicionales.
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Ravulizumab se administrará mediante infusión intravenosa (IV).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Percentage Change in Lactate Dehydrogenase (LDH) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Periodo de tiempo: Baseline, Day 183 (Week 26)
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LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
The percent change in LDH was analyzed using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Percentage of Participants Achieving LDH <1.5 * Upper Limit of Normal (ULN) at Day 183 (Week 26)
Periodo de tiempo: Day 183 (Week 26)
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LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
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Day 183 (Week 26)
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Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance Through Day 183 (Week 26)
Periodo de tiempo: Day 183 (Week 26)
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Transfusion avoidance was defined as the percentage of participants who remained transfusion free and did not require a transfusion per protocol-specified guidelines (hemoglobin value of ≤9 grams (g)/deciliter (dL) with signs or symptoms of sufficient severity to warrant a transfusion, or a hemoglobin value of ≤7 g/dL regardless of presence of clinical signs or symptoms) through Day 183.
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Day 183 (Week 26)
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Percentage of Participants Experiencing Breakthrough Hemolysis Through Day 183 (Week 26)
Periodo de tiempo: Day 183 (Week 26)
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Breakthrough hemolysis was defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin <10 g/dL], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times the ULN.
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Day 183 (Week 26)
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Change in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale (FACIT-Fatigue) Score From Baseline to Day 183 (Week 26)
Periodo de tiempo: Baseline, Day 183 (Week 26)
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The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores range from 0 to 52, with a higher score indicating better quality of life.
Analysis was using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the baseline value of FACIT-Fatigue score as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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Change in Hemoglobin (Hgb) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Periodo de tiempo: Baseline, Day 183 (Week 26)
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Analysis was performed using MMRM with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the Hgb baseline value as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de octubre de 2024
Finalización primaria (Actual)
15 de mayo de 2025
Finalización del estudio (Actual)
22 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
30 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes mielodisplásicos
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemoglobinuria Paroxística
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inactivadores del complemento
- ravulizumab
Otros números de identificación del estudio
- D9289C00008
- ALXN1210-PNH-323 (Otro identificador: Alexion)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Alexion tiene el compromiso público de permitir solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .