Skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetyka, farmakodynamika i immunogenność rawulizumabu u dorosłych Chińczyków chorych na napadową nocną hemoglobinurię (PNH)
11 maja 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki, farmakodynamiki i immunogenności rawulizumabu w leczeniu inhibitorami dopełniacza Dorośli uczestnicy z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) w Chinach
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności rawulizumabu u dorosłych pacjentów z PNH.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
18
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beijing, Chiny, CN-100730
- Research Site
-
Guangzhou, Chiny, 510100
- Research Site
-
Hangzhou, Chiny, 310003
- Research Site
-
Nantong, Chiny, 226001
- Research Site
-
Shanghai, Chiny, 200040
- Research Site
-
Tianjin, Chiny, 300020
- Research Site
-
Tianjin, Chiny, 300050
- Research Site
-
Wuhan, Chiny, 430022
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Dorośli pacjenci z PNH nieleczący wcześniej inhibitorem C5 (wiek >=18 lat), co potwierdza ocena metodą cytometrii przepływowej.
- Należy zaszczepić się przeciwko N meningitidis.
Kryteria wykluczenia
- Zakażenie meningitidis lub nierozwiązana choroba meningokokowa
- Historia przeszczepiania szpiku kostnego
- Inne istotne choroby ogólnoustrojowe, które mogą mieć wpływ na ocenę skuteczności i bezpieczeństwa
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Rawulizumab
W okresie leczenia podstawowego uczestnicy otrzymają dawkę nasycającą rawulizumabu zależną od masy ciała w dniu 1., a następnie dawkę podtrzymującą rawulizumabu zależną od masy ciała w dniu 15., a następnie raz na 8 tygodni (co 8 tygodni) przez łącznie 26 tygodni.
W 183. dniu wszyscy uczestnicy rozpoczną 32-tygodniowy okres przedłużenia leczenia i otrzymają rawulizumab.
Począwszy od 183. dnia uczestnicy będą otrzymywać dawkę podtrzymującą rawulizumabu co 8 tygodni przez dodatkowe 32 tygodnie.
|
Ravulizumab będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Percentage Change in Lactate Dehydrogenase (LDH) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Ramy czasowe: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
The percent change in LDH was analyzed using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants Achieving LDH <1.5 * Upper Limit of Normal (ULN) at Day 183 (Week 26)
Ramy czasowe: Day 183 (Week 26)
|
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance Through Day 183 (Week 26)
Ramy czasowe: Day 183 (Week 26)
|
Transfusion avoidance was defined as the percentage of participants who remained transfusion free and did not require a transfusion per protocol-specified guidelines (hemoglobin value of ≤9 grams (g)/deciliter (dL) with signs or symptoms of sufficient severity to warrant a transfusion, or a hemoglobin value of ≤7 g/dL regardless of presence of clinical signs or symptoms) through Day 183.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Percentage of Participants Experiencing Breakthrough Hemolysis Through Day 183 (Week 26)
Ramy czasowe: Day 183 (Week 26)
|
Breakthrough hemolysis was defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin <10 g/dL], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times the ULN.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Change in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale (FACIT-Fatigue) Score From Baseline to Day 183 (Week 26)
Ramy czasowe: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores range from 0 to 52, with a higher score indicating better quality of life.
Analysis was using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the baseline value of FACIT-Fatigue score as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
|
Change in Hemoglobin (Hgb) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Ramy czasowe: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Analysis was performed using MMRM with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the Hgb baseline value as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 października 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
15 maja 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
22 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 sierpnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 sierpnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 sierpnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- D9289C00008
- ALXN1210-PNH-323 (Inny identyfikator: Alexion)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Alexion zobowiązała się publicznie do zezwalania na prośby o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokoły, CSR i streszczenia prostym językiem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .