Ravulitsumabin teho, turvallisuus, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja immunogeenisyys kiinalaisilla aikuisilla, joilla on paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)
maanantai 11. toukokuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, yksihaarainen, avoin, monikeskustutkimus, jolla arvioidaan ravulitsumabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja immunogeenisyyttä komplementti-inhibiittorihoidossa aiemmin käyttämättömillä aikuisilla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) Kiinassa
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ravulitsumabin tehoa aikuisilla potilailla, joilla on PNH.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, CN-100730
- Research Site
-
Guangzhou, Kiina, 510100
- Research Site
-
Hangzhou, Kiina, 310003
- Research Site
-
Nantong, Kiina, 226001
- Research Site
-
Shanghai, Kiina, 200040
- Research Site
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Research Site
-
Tianjin, Kiina, 300050
- Research Site
-
Wuhan, Kiina, 430022
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Aikuiset, jotka eivät ole saaneet C5-inhibiittoria, PNH-potilaat (ikä>=18), mikä vahvistetaan virtaussytometrialla.
- On rokotettava N aivokalvontulehdusta vastaan.
Poissulkemiskriteerit
- Meningitidis-infektio tai ratkaisematon meningokokkitauti
- Luuytimensiirron historia
- Muut merkittävät systeemiset sairaudet, joilla saattaa olla vaikutusta tehon ja turvallisuuden arviointiin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ravulitsumabi
Ensisijaisen hoitojakson aikana osallistujat saavat painoon perustuvan kyllästysannoksen ravulitsumabia päivänä 1, jota seuraa painoon perustuva ylläpitoannos ravulitsumabia päivänä 15 ja sen jälkeen kerran 8 viikossa (q8w) yhteensä 26 viikon ajan.
Päivänä 183 kaikki osallistujat aloittavat 32 viikon jatkohoitojakson ja saavat ravulitsumabia.
Päivästä 183 alkaen osallistujat saavat ylläpitoannoksen ravulitsumabia q8w vielä 32 viikon ajan.
|
Ravulitsumabi annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Percentage Change in Lactate Dehydrogenase (LDH) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Aikaikkuna: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
The percent change in LDH was analyzed using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants Achieving LDH <1.5 * Upper Limit of Normal (ULN) at Day 183 (Week 26)
Aikaikkuna: Day 183 (Week 26)
|
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance Through Day 183 (Week 26)
Aikaikkuna: Day 183 (Week 26)
|
Transfusion avoidance was defined as the percentage of participants who remained transfusion free and did not require a transfusion per protocol-specified guidelines (hemoglobin value of ≤9 grams (g)/deciliter (dL) with signs or symptoms of sufficient severity to warrant a transfusion, or a hemoglobin value of ≤7 g/dL regardless of presence of clinical signs or symptoms) through Day 183.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Percentage of Participants Experiencing Breakthrough Hemolysis Through Day 183 (Week 26)
Aikaikkuna: Day 183 (Week 26)
|
Breakthrough hemolysis was defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin <10 g/dL], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times the ULN.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Change in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale (FACIT-Fatigue) Score From Baseline to Day 183 (Week 26)
Aikaikkuna: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores range from 0 to 52, with a higher score indicating better quality of life.
Analysis was using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the baseline value of FACIT-Fatigue score as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
|
Change in Hemoglobin (Hgb) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Aikaikkuna: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Analysis was performed using MMRM with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the Hgb baseline value as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 10. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 15. toukokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 28. elokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 30. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 5. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D9289C00008
- ALXN1210-PNH-323 (Muu tunniste: Alexion)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .