Ravulizumabs effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet hos kinesiske voksne deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)
11. maj 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En fase 3, enkeltarmet, åbent, multicenterundersøgelse til vurdering af Ravulizumabs effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet i komplementhæmmerbehandling Naive voksne deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) i Kina
Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ravulizumab hos voksne deltagere med PNH.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
18
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, CN-100730
- Research Site
-
Guangzhou, Kina, 510100
- Research Site
-
Hangzhou, Kina, 310003
- Research Site
-
Nantong, Kina, 226001
- Research Site
-
Shanghai, Kina, 200040
- Research Site
-
Tianjin, Kina, 300020
- Research Site
-
Tianjin, Kina, 300050
- Research Site
-
Wuhan, Kina, 430022
- Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne C5-hæmmer-naive PNH-patienter (alder>=18), hvilket bekræftes ved flowcytometrievaluering.
- Skal vaccineres mod N meningitidis.
Eksklusionskriterier
- Meningitidis-infektion eller uløst meningokoksygdom
- Historie om knoglemarvstransplantation
- Andre væsentlige systemiske sygdomme, der kan have indflydelse på effekt- og sikkerhedsvurdering
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Ravulizumab
I løbet af den primære behandlingsperiode vil deltagerne modtage en vægtbaseret startdosis af ravulizumab på dag 1 efterfulgt af en vægtbaseret vedligeholdelsesdosis af ravulizumab på dag 15 og en gang hver 8. uge (q8w) derefter i i alt 26 uger.
På dag 183 vil alle deltagere gå ind i en 32-ugers forlænget behandlingsperiode og modtage ravulizumab.
Fra dag 183 vil deltagerne modtage en vedligeholdelsesdosis af ravulizumab q8w i yderligere 32 uger.
|
Ravulizumab vil blive administreret som intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Percentage Change in Lactate Dehydrogenase (LDH) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
The percent change in LDH was analyzed using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants Achieving LDH <1.5 * Upper Limit of Normal (ULN) at Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Day 183 (Week 26)
|
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance Through Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Day 183 (Week 26)
|
Transfusion avoidance was defined as the percentage of participants who remained transfusion free and did not require a transfusion per protocol-specified guidelines (hemoglobin value of ≤9 grams (g)/deciliter (dL) with signs or symptoms of sufficient severity to warrant a transfusion, or a hemoglobin value of ≤7 g/dL regardless of presence of clinical signs or symptoms) through Day 183.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Percentage of Participants Experiencing Breakthrough Hemolysis Through Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Day 183 (Week 26)
|
Breakthrough hemolysis was defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin <10 g/dL], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times the ULN.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Change in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale (FACIT-Fatigue) Score From Baseline to Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores range from 0 to 52, with a higher score indicating better quality of life.
Analysis was using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the baseline value of FACIT-Fatigue score as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
|
Change in Hemoglobin (Hgb) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Analysis was performed using MMRM with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the Hgb baseline value as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
10. oktober 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
15. maj 2025
Studieafslutning (Faktiske)
22. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. august 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. august 2024
Først opslået (Faktiske)
30. august 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- D9289C00008
- ALXN1210-PNH-323 (Anden identifikator: Alexion)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .