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Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität von Ravulizumab bei chinesischen erwachsenen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

11. Mai 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine einarmige, offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität von Ravulizumab bei nicht mit Komplementinhibitoren behandelten erwachsenen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) in China

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Ravulizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit PNH.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, CN-100730
        • Research Site
      • Guangzhou, China, 510100
        • Research Site
      • Hangzhou, China, 310003
        • Research Site
      • Nantong, China, 226001
        • Research Site
      • Shanghai, China, 200040
        • Research Site
      • Tianjin, China, 300020
        • Research Site
      • Tianjin, China, 300050
        • Research Site
      • Wuhan, China, 430022
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene C5-Inhibitor-naive PNH-Patienten (Alter >=18), was durch Durchflusszytometrie-Auswertung bestätigt wird.
  • Muss gegen N meningitidis geimpft werden.

Ausschlusskriterien

  • Meningitidis-Infektion oder ungelöste Meningokokken-Erkrankung
  • Geschichte der Knochenmarktransplantation
  • Andere bedeutende systemische Erkrankungen, die Auswirkungen auf die Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertung haben könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab
Während der ersten Behandlungsphase erhalten die Teilnehmer am ersten Tag eine gewichtsabhängige Aufsättigungsdosis Ravulizumab, gefolgt von einer gewichtsabhängigen Erhaltungsdosis Ravulizumab am 15. Tag und danach alle 8 Wochen (alle 8 Wochen) für insgesamt 26 Wochen. An Tag 183 beginnen alle Teilnehmer eine 32-wöchige Verlängerungsbehandlungsphase und erhalten Ravulizumab. Ab Tag 183 erhalten die Teilnehmer für weitere 32 Wochen eine Erhaltungsdosis Ravulizumab q8w.
Arzneimittel: Ravulizumab
Ravulizumab wird als intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • ALXN1210

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percentage Change in Lactate Dehydrogenase (LDH) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Zeitfenster: Baseline, Day 183 (Week 26)
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis. Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug. The percent change in LDH was analyzed using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
Baseline, Day 183 (Week 26)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percentage of Participants Achieving LDH <1.5 * Upper Limit of Normal (ULN) at Day 183 (Week 26)
Zeitfenster: Day 183 (Week 26)
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis. Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
Day 183 (Week 26)
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance Through Day 183 (Week 26)
Zeitfenster: Day 183 (Week 26)
Transfusion avoidance was defined as the percentage of participants who remained transfusion free and did not require a transfusion per protocol-specified guidelines (hemoglobin value of ≤9 grams (g)/deciliter (dL) with signs or symptoms of sufficient severity to warrant a transfusion, or a hemoglobin value of ≤7 g/dL regardless of presence of clinical signs or symptoms) through Day 183.
Day 183 (Week 26)
Percentage of Participants Experiencing Breakthrough Hemolysis Through Day 183 (Week 26)
Zeitfenster: Day 183 (Week 26)
Breakthrough hemolysis was defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin <10 g/dL], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times the ULN.
Day 183 (Week 26)
Change in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale (FACIT-Fatigue) Score From Baseline to Day 183 (Week 26)
Zeitfenster: Baseline, Day 183 (Week 26)
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days. Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much). Total scores range from 0 to 52, with a higher score indicating better quality of life. Analysis was using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the baseline value of FACIT-Fatigue score as covariates, and participant as random effect.
Baseline, Day 183 (Week 26)
Change in Hemoglobin (Hgb) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Zeitfenster: Baseline, Day 183 (Week 26)
Analysis was performed using MMRM with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the Hgb baseline value as covariates, and participant as random effect.
Baseline, Day 183 (Week 26)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Mai 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D9289C00008
  • ALXN1210-PNH-323 (Andere Kennung: Alexion)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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