Efficacia, sicurezza, farmacocinetica, farmacodinamica e immunogenicità di ravulizumab in partecipanti adulti cinesi con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
11 maggio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio multicentrico di fase 3, a braccio singolo, in aperto, per valutare l’efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’immunogenicità di Ravulizumab in partecipanti adulti naïve al trattamento con inibitori del complemento affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in Cina
L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia di ravulizumab nei partecipanti adulti affetti da EPN.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Beijing, Cina, CN-100730
- Research Site
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Guangzhou, Cina, 510100
- Research Site
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Hangzhou, Cina, 310003
- Research Site
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Nantong, Cina, 226001
- Research Site
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Shanghai, Cina, 200040
- Research Site
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Tianjin, Cina, 300020
- Research Site
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Tianjin, Cina, 300050
- Research Site
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Wuhan, Cina, 430022
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti adulti affetti da EPN naive agli inibitori C5 (età>=18), confermato dalla valutazione della citometria a flusso.
- Deve essere vaccinato contro la N meningitidis.
Criteri di esclusione
- Infezione da meningitidis o malattia meningococcica non risolta
- Storia del trapianto di midollo osseo
- Altre malattie sistemiche significative che potrebbero avere un impatto sulla valutazione dell’efficacia e della sicurezza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Ravulizumab
Durante il periodo di trattamento primario, i partecipanti riceveranno una dose di carico di ravulizumab basata sul peso il giorno 1 seguita da una dose di mantenimento di ravulizumab basata sul peso il giorno 15 e successivamente una volta ogni 8 settimane (q8w) per un totale di 26 settimane.
Il giorno 183, tutti i partecipanti entreranno in un periodo di trattamento di estensione di 32 settimane e riceveranno ravulizumab.
A partire dal giorno 183, i partecipanti riceveranno una dose di mantenimento di ravulizumab ogni 8 settimane per altre 32 settimane.
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Ravulizumab sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentage Change in Lactate Dehydrogenase (LDH) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Lasso di tempo: Baseline, Day 183 (Week 26)
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LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
The percent change in LDH was analyzed using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentage of Participants Achieving LDH <1.5 * Upper Limit of Normal (ULN) at Day 183 (Week 26)
Lasso di tempo: Day 183 (Week 26)
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LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
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Day 183 (Week 26)
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Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance Through Day 183 (Week 26)
Lasso di tempo: Day 183 (Week 26)
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Transfusion avoidance was defined as the percentage of participants who remained transfusion free and did not require a transfusion per protocol-specified guidelines (hemoglobin value of ≤9 grams (g)/deciliter (dL) with signs or symptoms of sufficient severity to warrant a transfusion, or a hemoglobin value of ≤7 g/dL regardless of presence of clinical signs or symptoms) through Day 183.
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Day 183 (Week 26)
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Percentage of Participants Experiencing Breakthrough Hemolysis Through Day 183 (Week 26)
Lasso di tempo: Day 183 (Week 26)
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Breakthrough hemolysis was defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin <10 g/dL], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times the ULN.
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Day 183 (Week 26)
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Change in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale (FACIT-Fatigue) Score From Baseline to Day 183 (Week 26)
Lasso di tempo: Baseline, Day 183 (Week 26)
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The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores range from 0 to 52, with a higher score indicating better quality of life.
Analysis was using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the baseline value of FACIT-Fatigue score as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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Change in Hemoglobin (Hgb) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Lasso di tempo: Baseline, Day 183 (Week 26)
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Analysis was performed using MMRM with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the Hgb baseline value as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 ottobre 2024
Completamento primario (Effettivo)
15 maggio 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
22 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 agosto 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 agosto 2024
Primo Inserito (Effettivo)
30 agosto 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- D9289C00008
- ALXN1210-PNH-323 (Altro identificatore: Alexion)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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