Eficácia, segurança, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade de ravulizumabe em participantes adultos chineses com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)
11 de maio de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo multicêntrico de fase 3, de braço único, aberto, para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade de ravulizumabe no tratamento com inibidor de complemento, participantes adultos virgens de tratamento com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) na China
O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia do ravulizumabe em participantes adultos com HPN.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
18
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing, China, CN-100730
- Research Site
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Guangzhou, China, 510100
- Research Site
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Hangzhou, China, 310003
- Research Site
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Nantong, China, 226001
- Research Site
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Shanghai, China, 200040
- Research Site
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Tianjin, China, 300020
- Research Site
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Tianjin, China, 300050
- Research Site
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Wuhan, China, 430022
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Pacientes adultos com HPN sem uso de inibidor de C5 (idade> = 18), o que é confirmado pela avaliação por citometria de fluxo.
- Deve ser vacinado contra N meningitidis.
Critérios de exclusão
- Infecção por meningitidis ou doença meningocócica não resolvida
- História de transplante de medula óssea
- Outras doenças sistémicas significativas que podem ter impacto na avaliação da eficácia e segurança
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Ravulizumabe
Durante o período de tratamento primário, os participantes receberão uma dose de ataque de ravulizumabe com base no peso no Dia 1 seguida por uma dose de manutenção de ravulizumabe com base no peso no Dia 15 e uma vez a cada 8 semanas (q8w) a partir de então por um total de 26 semanas.
No Dia 183, todos os participantes entrarão em um período de tratamento de extensão de 32 semanas e receberão ravulizumabe.
A partir do dia 183, os participantes receberão uma dose de manutenção de ravulizumabe a cada 8 semanas por mais 32 semanas.
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Ravulizumabe será administrado por infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Percentage Change in Lactate Dehydrogenase (LDH) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Prazo: Baseline, Day 183 (Week 26)
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LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
The percent change in LDH was analyzed using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Percentage of Participants Achieving LDH <1.5 * Upper Limit of Normal (ULN) at Day 183 (Week 26)
Prazo: Day 183 (Week 26)
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LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
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Day 183 (Week 26)
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Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance Through Day 183 (Week 26)
Prazo: Day 183 (Week 26)
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Transfusion avoidance was defined as the percentage of participants who remained transfusion free and did not require a transfusion per protocol-specified guidelines (hemoglobin value of ≤9 grams (g)/deciliter (dL) with signs or symptoms of sufficient severity to warrant a transfusion, or a hemoglobin value of ≤7 g/dL regardless of presence of clinical signs or symptoms) through Day 183.
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Day 183 (Week 26)
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Percentage of Participants Experiencing Breakthrough Hemolysis Through Day 183 (Week 26)
Prazo: Day 183 (Week 26)
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Breakthrough hemolysis was defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin <10 g/dL], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times the ULN.
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Day 183 (Week 26)
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Change in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale (FACIT-Fatigue) Score From Baseline to Day 183 (Week 26)
Prazo: Baseline, Day 183 (Week 26)
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The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores range from 0 to 52, with a higher score indicating better quality of life.
Analysis was using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the baseline value of FACIT-Fatigue score as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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Change in Hemoglobin (Hgb) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Prazo: Baseline, Day 183 (Week 26)
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Analysis was performed using MMRM with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the Hgb baseline value as covariates, and participant as random effect.
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Baseline, Day 183 (Week 26)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Real)
15 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Real)
22 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
30 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D9289C00008
- ALXN1210-PNH-323 (Outro identificador: Alexion)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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