Werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van ravulizumab bij Chinese volwassenen, deelnemers met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)
11 mei 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een fase 3, eenarmige, open-label, multicenter studie om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van ravulizumab bij behandeling met complementremmers te beoordelen. Naïeve volwassen deelnemers met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) in China
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van ravulizumab bij volwassen deelnemers met PNH.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China, CN-100730
- Research Site
-
Guangzhou, China, 510100
- Research Site
-
Hangzhou, China, 310003
- Research Site
-
Nantong, China, 226001
- Research Site
-
Shanghai, China, 200040
- Research Site
-
Tianjin, China, 300020
- Research Site
-
Tianjin, China, 300050
- Research Site
-
Wuhan, China, 430022
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen C5-remmer-naïeve PNH-patiënten (leeftijd>=18), wat wordt bevestigd door evaluatie van flowcytometrie.
- Moet worden gevaccineerd tegen N-meningitidis.
Uitsluitingscriteria
- Meningitidis-infectie of onopgeloste meningokokkenziekte
- Geschiedenis van beenmergtransplantatie
- Andere belangrijke systemische ziekten die van invloed kunnen zijn op de beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ravulizumab
Tijdens de primaire behandelingsperiode krijgen de deelnemers op dag 1 een op gewicht gebaseerde oplaaddosis ravulizumab, gevolgd door een op gewicht gebaseerde onderhoudsdosis ravulizumab op dag 15 en daarna eenmaal per 8 weken (q8w) gedurende een totaal van 26 weken.
Op dag 183 gaan alle deelnemers een verlengingsbehandelingsperiode van 32 weken in en krijgen ze ravulizumab.
Vanaf dag 183 krijgen de deelnemers gedurende nog eens 32 weken een onderhoudsdosis ravulizumab q8w.
|
Ravulizumab zal worden toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage Change in Lactate Dehydrogenase (LDH) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Tijdsspanne: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
The percent change in LDH was analyzed using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants Achieving LDH <1.5 * Upper Limit of Normal (ULN) at Day 183 (Week 26)
Tijdsspanne: Day 183 (Week 26)
|
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance Through Day 183 (Week 26)
Tijdsspanne: Day 183 (Week 26)
|
Transfusion avoidance was defined as the percentage of participants who remained transfusion free and did not require a transfusion per protocol-specified guidelines (hemoglobin value of ≤9 grams (g)/deciliter (dL) with signs or symptoms of sufficient severity to warrant a transfusion, or a hemoglobin value of ≤7 g/dL regardless of presence of clinical signs or symptoms) through Day 183.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Percentage of Participants Experiencing Breakthrough Hemolysis Through Day 183 (Week 26)
Tijdsspanne: Day 183 (Week 26)
|
Breakthrough hemolysis was defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin <10 g/dL], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times the ULN.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Change in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale (FACIT-Fatigue) Score From Baseline to Day 183 (Week 26)
Tijdsspanne: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores range from 0 to 52, with a higher score indicating better quality of life.
Analysis was using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the baseline value of FACIT-Fatigue score as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
|
Change in Hemoglobin (Hgb) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Tijdsspanne: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Analysis was performed using MMRM with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the Hgb baseline value as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 oktober 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 mei 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
22 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 augustus 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 augustus 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 augustus 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hematologische ziekten
- Beenmergziekten
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede
- Myelodysplastische syndromen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Hemoglobinurie, paroxismaal
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Complementeer inactiverende middelen
- ravulizumab
Andere studie-ID-nummers
- D9289C00008
- ALXN1210-PNH-323 (Andere identificatie: Alexion)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alexion heeft een publieke toezegging om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan en zal een protocol, CSR en samenvattingen in eenvoudige taal leveren.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .