Effekt, sikkerhet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og immunogenisitet av Ravulizumab hos kinesiske voksne deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)
11. mai 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En fase 3, enkeltarms, åpen, multisenterstudie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og immunogenisiteten til Ravulizumab i komplementhemmerbehandling Naive voksne deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) i Kina
Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av ravulizumab hos voksne deltakere med PNH.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, CN-100730
- Research Site
-
Guangzhou, Kina, 510100
- Research Site
-
Hangzhou, Kina, 310003
- Research Site
-
Nantong, Kina, 226001
- Research Site
-
Shanghai, Kina, 200040
- Research Site
-
Tianjin, Kina, 300020
- Research Site
-
Tianjin, Kina, 300050
- Research Site
-
Wuhan, Kina, 430022
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Voksne C5-hemmer-naive PNH-pasienter (alder>=18), som bekreftes av flowcytometri-evaluering.
- Må vaksineres mot N meningitidis.
Eksklusjonskriterier
- Meningitidisinfeksjon eller uløst meningokokksykdom
- Historie om benmargstransplantasjon
- Andre betydelige systemiske sykdommer som kan ha innvirkning på effekt- og sikkerhetsvurdering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ravulizumab
I løpet av den primære behandlingsperioden vil deltakerne motta en vektbasert startdose av ravulizumab på dag 1 etterfulgt av vektbasert vedlikeholdsdose av ravulizumab på dag 15 og en gang hver 8. uke (q8w) deretter i totalt 26 uker.
På dag 183 vil alle deltakere gå inn i en 32-ukers utvidet behandlingsperiode og motta ravulizumab.
Fra og med dag 183 vil deltakerne motta en vedlikeholdsdose av ravulizumab q8w i ytterligere 32 uker.
|
Ravulizumab vil bli administrert som intravenøs (IV) infusjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Percentage Change in Lactate Dehydrogenase (LDH) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
The percent change in LDH was analyzed using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the LDH baseline value as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants Achieving LDH <1.5 * Upper Limit of Normal (ULN) at Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Day 183 (Week 26)
|
LDH is an indicator of intravascular hemolysis that occurs in participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
A decrease in LDH indicated reduction (improvement) in hemolysis.
Baseline was defined as the average of all available on-study assessments prior to the first dose of study drug.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Percentage of Participants Achieving Transfusion Avoidance Through Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Day 183 (Week 26)
|
Transfusion avoidance was defined as the percentage of participants who remained transfusion free and did not require a transfusion per protocol-specified guidelines (hemoglobin value of ≤9 grams (g)/deciliter (dL) with signs or symptoms of sufficient severity to warrant a transfusion, or a hemoglobin value of ≤7 g/dL regardless of presence of clinical signs or symptoms) through Day 183.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Percentage of Participants Experiencing Breakthrough Hemolysis Through Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Day 183 (Week 26)
|
Breakthrough hemolysis was defined as at least one new or worsening symptom or sign of intravascular hemolysis (fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, dyspnea, anemia [hemoglobin <10 g/dL], major adverse vascular event [including thrombosis], dysphagia, or erectile dysfunction) in the presence of elevated LDH ≥2 times the ULN.
|
Day 183 (Week 26)
|
|
Change in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale (FACIT-Fatigue) Score From Baseline to Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
The FACIT-Fatigue is a 13-item questionnaire that assesses self-reported fatigue and its impact upon daily activities and function over the preceding 7 days.
Participants scored each item on a 5-point scale: 0 (Not at all) to 4 (Very much).
Total scores range from 0 to 52, with a higher score indicating better quality of life.
Analysis was using a mixed-effect model for repeated measures (MMRM) with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the baseline value of FACIT-Fatigue score as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
|
Change in Hemoglobin (Hgb) From Baseline to Day 183 (Week 26)
Tidsramme: Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Analysis was performed using MMRM with the fixed categorical effect of visit, fixed continuous effect of the Hgb baseline value as covariates, and participant as random effect.
|
Baseline, Day 183 (Week 26)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. oktober 2024
Primær fullføring (Faktiske)
15. mai 2025
Studiet fullført (Faktiske)
22. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. august 2024
Først lagt ut (Faktiske)
30. august 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- D9289C00008
- ALXN1210-PNH-323 (Annen identifikator: Alexion)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .