중증 난치성 전신홍반루푸스(SLE)에 대한 자가 CD19 자동차 T 세포 치료
중증 불응성 전신홍반루푸스 환자를 위한 자가 CD19 자동차 T세포 치료 - 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구는 말레이시아 환자의 중증 치료 불응성 전신홍반루푸스(SLE)를 치료하기 위한 CAR-T 세포 치료법의 잠재력을 조사하고자 합니다.
연구 목적
일반 목적: 중증 난치성 SLE 환자에서 자가 CD19 CAR T 세포 주입의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
구체적인 목표:
치료의 안전성과 내약성을 평가합니다. 반응률과 생존율로 측정하여 효능을 평가합니다. 검증된 건강 설문 도구를 사용하여 삶의 질을 평가합니다.
가설:
정맥 내 자가 CD19 CAR T 세포 치료법은 중증 난치성 SLE 환자에게 안전하고 효과적입니다.
연구의 예상 결과:
CD19 CAR T세포 치료는 다음과 같은 결과를 가져올 것으로 예상됩니다.
DORIS 관해로 평가한 임상적 관해)와 우수한 안전성 프로파일 3개월에 혈청학적 관해(음성 항dsDNA 및 정상적인 보체 C3 및 C4 수준으로 정의됨) 최소 12개월 동안 지속되는 DORIS 관해 장기 기능 개선 약물 투여 기간 연장 -완화 완화 삶의 질 개선 관리 가능한 부작용
연구 인구 이 예비 연구는 중증 치료 불응성 SLE로 진단받은 5명의 환자를 대상으로 2025년부터 2028년 사이에 실시될 예정입니다. 적격성 기준은 이전에 발표된 연구와 자가면역 질환 환자의 CAR 치료에 대한 국제 지침을 기반으로 했습니다(Boulougoura et al., 2023).
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: S Fadilah Abdul Wahid, PhD
- 전화번호: +60391456450
- 이메일: sfadilah@hctm.ukm.edu.my
연구 장소
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Wilayah Persekutuan Kuala Lumpur
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Bandar Tun Razak, Wilayah Persekutuan Kuala Lumpur, 말레이시아, 56000
- 모병
- University Kebangsaan Malaysia Medical Center
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연락하다:
- S Fadilah Abdul Wahid, PhD
- 전화번호: +60391456450
- 이메일: sfadilah@hctm.ukm.edu.my
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
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18세 이상 65세 이하 2019 유럽 류마티스 연맹/미국 류마티스 학회(EULAR/ACR) 분류 기준(Fanouriakis et al., 2019)에 따른 SLE의 임상 진단 양성 항핵 항체(ANA)(역가) ≥1:80), 항dsDNA(효소 결합 면역흡착 분석에서 ≥30 IU/mL) [ELISA]) 또는 스크리닝 시 또는 문서화된 병력에 따른 항스미스 활동성 질환(DORIS 기준에 따라 완화되지 않거나 낮은 질병 활성 상태[LLDAS]로 정의됨)(Franklyn et al., 2016, van Vollenhoven et al., 2021) 적어도 하나의 활성 기관계가 침범됨 글루코코르티코이드에 대한 반응이 불충분하고 다음 치료 중 최소 2가지를 각각 최소 3개월 동안 지속하는 지속적인 활성 질환: 사이클로포스파미드, 마이코페놀레이트 모페틸 또는 그 유도체, 벨리무맙, 아자티오프린, 아니프롤루맙, 메토트렉세이트, 리툭시맙, 오비누투주맙, 사이클로스포린, 타크로리무스 또는 보클로스포린.
혈청 ALT 정상 값의 5배 미만, 혈청 빌리루빈 정상 값의 3배 미만, 좌심실 박출률 >45% 기대 수명 3개월 이상 동부 종양 협력 종양 그룹(ECOG) 수행 상태 ≤2. 규정 준수를 방해하는 심리적, 사회학적 또는 지리적 조건 가임기 여성은 임신 테스트에서 음성이어야 하며 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용해야 함 남성은 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용해야 함
제외 기준:
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활성 암 또는 암 치료를 받고 있음 중증 폐, FVC <45% 및/또는 DLCO(Hb에 대해 보정됨) <30% 예측, 심장(NYHA 클래스 III/IV, 부정맥, AV 차단, 조절되지 않는 고혈압), 간부전 또는 중증의 증거 신경 장애.
기존의 비가역적 신장 손상 및 30ml/분 미만의 크레아티닌 청소율(검토용) 심각한 범혈구 감소증 HIV 양성. 활동성 B형, C형 간염. 패혈증. 임신/수유 중인 여성. 등록 후 12주 이내에 줄기세포 이식을 받고, 등록 후 8주 이내에 화학요법 또는 방사선요법을 받은 경우 활성 중추신경계 침범.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 자가 CD19 CAR T 세포
자가 CD19 CAR T-세포의 단일 주입
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연구 참가자에게는 림프구 고갈 화학요법 후 자가 CD19 CAR-T 세포를 1회 주입하게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 비율
기간: CAR-T 세포 주입 후 최대 24 개월까지 형태 일 0 일 시작
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CTCAE 버전 5.0에 따라 분류 된 부작용 (AE) 및 사이토 카인 방출 증후군 (CRS) 및 면역 이펙터 세포 관련 신경 독성 증후군 (ICANS)의 평가 및 분류의 발생률
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CAR-T 세포 주입 후 최대 24 개월까지 형태 일 0 일 시작
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슬레다이 완화율
기간: CAR-T 세포 주입 후 4, 8, 8, 12, 16, 20, 24,28 주
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완화는 슬레이 완화 기준의 이행에 의해 평가됩니다
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CAR-T 세포 주입 후 4, 8, 8, 12, 16, 20, 24,28 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 반응률
기간: CAR-T 세포 주입 후 4, 8, 8, 12, 16, 20, 24,28 주
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BILAG, PGA, SLICC/ACR에 의해 측정 됨
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CAR-T 세포 주입 후 4, 8, 8, 12, 16, 20, 24,28 주
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B 세포 방무율의 속도
기간: CAR-T 세포 주입 후 1, 3, 6, 9, 15, 18, 21, 24 개월
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유세포 분석에 의해 측정 된 말초 혈액에서 B 세포의 수
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CAR-T 세포 주입 후 1, 3, 6, 9, 15, 18, 21, 24 개월
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면역 학적 반응 속도
기간: CAR-T 세포 주입 후 1, 3, 6, 9, 15, 18, 21, 24 개월
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SLE 관련 혈청자가 항체 수준의 변화
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CAR-T 세포 주입 후 1, 3, 6, 9, 15, 18, 21, 24 개월
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삶의 질 평균 점수
기간: CAR-T 세포 주입 후 4, 8, 8, 12, 16, 20, 24,28 주
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Facit-F에 의해 평가 된 삶의 질
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CAR-T 세포 주입 후 4, 8, 8, 12, 16, 20, 24,28 주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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