TP53 돌연변이 골수성 악성종양에 대한 경구-ATO
2025년 6월 5일 업데이트: The University of Hong Kong
이전에 치료받지 않았거나 재발성/불응성 TP53 돌연변이 골수성 악성종양에 대한 경구 삼산화비소(Arsenol®) 기반 저강도 치료에 대한 제2상 연구
이는 이전에 치료받지 않았거나 재발/불응성인 TP53 변이 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 연구자가 선택한 저강도 치료법과 아스코르브산을 병용한 경구 삼산화비소(Arsenol®)에 대한 공개 라벨 제2상 연구입니다. 골수이형성종양(MDS), 만성골수단구성백혈병(CMML).
연구 개요
상세 설명
약 30명의 환자가 전향적으로 등록될 것입니다. 대략 15명의 환자는 이전에 치료받지 않았으며 15명의 환자는 1개 이상의 치료법에 재발하거나 불응성이었습니다.
경구용 삼산화비소(구강-ATO)(Arsenol ®)는 아스코르브산과 함께 사용되며 연구자는 베네토클락스 유무에 관계없이 저메틸화제(HMA)로 구성된 저강도 치료법을 선택할 것입니다. 저메틸화제의 선택에는 피하(s.c.)/정맥(i.v.) 아자시티딘, i.v. 데시타빈 또는 경구-데시타빈-세다주리딘. 환자는 28일 주기로 치료를 받게 됩니다.
조합에 대한 내약성, 혈액학적 반응 및 분자적 반응에 대한 연구 팀의 검토가 진행 중인 동안 향후 무작위 2상 효능 연구가 계획될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Harinder Gill, MD
- 전화번호: +852 2255 5859
- 이메일: gillhsh@hku.hk
연구 장소
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Hong Kong, 홍콩
- 모병
- Queen Mary Hospital, Hong Kong
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수석 연구원:
- Harinder Gill, MD
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연락하다:
- Harinder Gill, MD
- 전화번호: +852 2255 5859
- 이메일: gillhsh@hku.hk
-
연락하다:
- Harinder Gill
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 동의를 제공할 의지와 능력이 있음
- 연령 ≥18세
- 세계보건기구(WHO) 2022 기준에 따른 급성 골수성 백혈병(AML), 골수이형성종양(MDS) 또는 만성 골수성 백혈병(CMML) 진단(1, 3)
- TP53 돌연변이의 존재
- 코호트 A에 대해 이전에 치료받지 않은 환자(치료 경험이 없는) 또는 코호트 B에 대해 1차 이상의 이전 치료에 실패한 환자(재발성 및 불응성)
- 동부 종양학 그룹(ECOG) 성능 상태 0-2
- 가임기 여성과 가임 남성은 선별검사부터 경구 삼산화비소, 아스코르브산, 베네토클락스 및 아자시티딘/데시타빈/경구-데시타빈-세다주리딘의 마지막 투여 후 30일까지 승인된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
포함 기준
- 사전 동의를 제공할 의지와 능력이 있음
- 연령 ≥18세
- 세계보건기구(WHO) 2022 기준에 따른 급성 골수성 백혈병(AML), 골수이형성종양(MDS) 또는 만성 골수성 백혈병(CMML) 진단(1, 3)
- TP53 돌연변이의 존재
- 코호트 A에 대해 이전에 치료받지 않은 환자(치료 경험이 없는) 또는 코호트 B에 대해 1차 이상의 이전 치료에 실패한 환자(재발성 및 불응성)
- 동부 종양학 그룹(ECOG) 성능 상태 0-2
- 가임기 여성과 가임 남성은 선별검사부터 경구 삼산화비소, 아스코르브산, 베네토클락스 및 아자시티딘/데시타빈/경구-데시타빈-세다주리딘의 마지막 투여 후 30일까지 승인된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준
- 경구 삼산화비소의 첫 번째 투여 전 연구 치료 14일 이내(또는 해당 물질의 최소 7반감기 중 더 긴 쪽) 이내에 시험용 물질 사용
- 삼산화비소, 아스코르브산, 베네토클락스 또는 아자시티딘/데시타빈/경구-데시타빈-세다주리딘 또는 그 부형제에 대한 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 통제되지 않은 활동성 감염
- 시험약 투여 시작 후 4주 이내에 대수술을 받았거나 수술로 인한 부작용이 회복되지 않은 경우
- 연구자의 의견으로 연구 참여에 지장을 줄 수 있는 기타 심각한 의학적 상태
- 알려진 HIV 감염 또는 알려진 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 감염
- 동시 2차 활성 및 비안정성 악성종양(동시에 2차 활성이지만 안정적인 악성종양, 즉 비흑색종 피부암이 있는 환자는 자격이 있음)
- 긴 QT 증후군(LQTS)의 알려진 병력 또는 Fridericia 공식(QTcF)에 따른 교정된 QT 간격 ≥ 480ms
다음 현지 실험실 매개변수 중 하나로 정의된 중대한 신장 또는 간 부전(용혈로 인한 경우 제외)에 대한 스크리닝 당시의 증거:
- 계산된 사구체 여과율(GFR, Cockcroft-Gault 방정식 또는 eGFR 사용, CKD-EPI 사용) < 40mL/분
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) ≥ 3 x 국소 정상 상한치
- 임신 또는 수유 중인 여성, 또는 연구 기간 중 언제든지 임신할 계획이 있는 여성
- 연구 프로토콜을 준수할 의지가 없거나 준수할 수 없는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 구강 비소 트릭소 이드
환자는 28 일 주기로 치료됩니다. 각주기는 다음과 같습니다. 1-14 일부터 경구 ATO (10mg/일 또는 0.15mg/kg/day) 을 더한:
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환자는 28 일 주기로 치료됩니다. 각주기는 다음과 같습니다. 1-14 일부터 경구 비소 트릭소 이드 (10mg/일 또는 0.15mg/kg/일) 을 더한:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 24개월
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 기타 AE의 열거 및 설명
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답률
기간: 24개월
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ELN(European LeukemiaNet) 기준(AML의 경우) 및 IWG(International Working Group) 기준(MDS 및 CMML의 경우)에 따라 반응을 달성한 환자의 비율
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24개월
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분자 반응 속도
기간: 24개월
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치료 중 TP53 돌연변이 및 기타 공동 돌연변이의 돌연변이 대립 유전자 빈도의 변화
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Harinder Gill, MD, The University of Hong Kong
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 2월 7일
기본 완료 (추정된)
2027년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 1월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 1월 10일
처음 게시됨 (실제)
2025년 1월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 6월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ATO-IIS001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
개인 참가자 데이터는 기밀 문제로 인해 공유되지 않습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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