헌팅턴 병을 가진 참가자의 안전, 효능 및 약력학을위한 Sky-0515 연구 (Falcon-HD)
2/3 단계 헌팅턴 병을 앓고있는 참가자의 약력학, 안전성 및 효능을 평가하기위한 무작위, 이중 블라인드, 위약 대조, 용량 범위 연구
이 임상 시험의 목표는 경구 약물 인 약물 Sky-0515가 헌팅턴 병 (HD)과 관련된 유해한 단백질을 낮추고 HD와의 참가자의 증상을 향상시킬 수 있는지 테스트하는 것입니다.
이 연구에는 유전자 검사로 HD를 확인하고 신체 능력과 독립성에 대한 특정 요구 사항을 충족하는 25 세 이상의 남성과 여성이 포함됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 임상 시험은 헌팅턴 질환 (HD)을 치료하기위한 소설의 소규모 경구-관리 소분자 mRNA- 스플리닝 조절기 인 Sky-0515의 안전성, 약력학 및 효능을 평가하는 것을 목표로한다. HD는 헌팅 틴 (HTT) 유전자의 돌연변이로 인한 드문 상속 된 신경 퇴행성 조건으로, 돌연변이 체 헌팅 틴 (MHTT) 단백질의 과도한 생성을 초래하여 신경 세포를 손상시키고 진행성 운동,인지 및 정신과 증상을 유발한다.
Sky-0515는 스 플라이 싱 메커니즘을 통해 HTT 메신저 RNA (mRNA)를 낮추어 MHTT 단백질 수준을 감소 시키도록 설계되어 야생형 및 돌연변이 체 형태의 HTT 단백질을 감소시킨다. 또한, 약물은 체계 CAG 반복 팽창에서 HD 진행의 주요 원동력에서 역할을하는 석유 분리 후 1 (PMS1) 단백질을 낮추었다. 초기 연구에서 Sky-0515는 건강한 자원 봉사자에서 유리한 안전성 및 내약성 프로파일을 통해 용량 의존적 방식으로 HTT 및 PMS1 mRNA 수준을 감소시켰다.
이 연구는 여러 사이트에서 수행 된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다. 참가자는 25 세 이상이어야하고 유 전적으로 확인 된 HD (CAG 반복 길이 ≥ 40)가 있어야하며 특정 기능 및 운동 기준을 충족해야합니다. 그들은 1 : 1 : 1 : 1 비율로 4 개의 처리 암 중 하나 (Sky-0515의 3 회 및 1 개의 위약 그룹)에 무작위로 할당됩니다.
이 연구는 세 가지 기간으로 구성됩니다.
- 선별 기간 (최대 4 주) : 참가자는 자격 평가를받습니다.
- 이중 맹검 치료 기간 (12 개월) : 참가자는 매일 한 번 Sky-0515 또는 위약을 복용하고 정기적 인 클리닉 방문을 겪게됩니다. 안전성 및 효능은 혈액 검사, 이미징 (MRI) 및 UHDR (Unified Huntington 's Disease Scale)을 포함한 임상 평가를 통해 평가 될 것입니다.
- 후속 기간 (4 주) : 치료를 완료 한 후 참가자는 남은 효과에 대해 모니터링됩니다.
독립적 인 데이터 안전 모니터링위원회 (DSMB)는 참가자 안전을 보장하기 위해 시험을 감독합니다.
이 연구는 다음을 평가할 것입니다.
- HTT 단백질 및 기타 HD 관련 바이오 마커 수준의 변화.
- HD 관련 뇌 위축 및 임상 특징에 미치는 영향.
- Sky-0515의 장기 안전.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드, 1023
- Auckland City Hospital
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Auckland, 뉴질랜드, 0604
- Huntington's Disease Association
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Christchurch, 뉴질랜드, 8011
- Christchurch Neurology Trials Limited
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Wellington, 뉴질랜드, 6021
- Wellington Hospital
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New South Wales
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New Lambton Heights, New South Wales, 호주, 2305
- John Hunter Hospital
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, 호주, 4006
- The University of Queensland
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5042
- Flinders Medical Centre
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Tasmania
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Launceston, Tasmania, 호주, 7250
- Launceston General Hospital
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, 호주, 3162
- Calvary Health Care Bethlehem
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 25 세 이상이어야합니다.
- 특정 유전자 변화 (40 이상의 CAG 반복)와 함께 유전자 검사를 통해 헌팅턴 병을 확인해야합니다.
- 총 기능 용량 (TFC) 점수 10 이상).
- 6 이상의 총 모터 점수 (TMS).
- 독립 점수 (IS)는 70 이상입니다.
- 어린이를 가질 수있는 여성은 시작하기 전에 부정적인 임신 검사를 받아야하며 연구 중에 및 연구 약물의 마지막 복용량 후 30 일 동안 두 가지 유형의 피임법을 사용해야합니다.
- 남성은 연구 중 및 마지막 복용량 후 90 일 동안 피임법을 사용하는 데 동의해야합니다.
- 동의 양식에 서명하고 연구의 규칙 및 일정에 따라 동의해야합니다.
제외 기준 :
- 연구를 방해하거나 절차를 안전하지 않게 만들 수있는 다른 심각한 건강 문제 또는 뇌/척추 문제가 있습니다.
- 이식 된 의료 기기와 같은 프로토콜 지정 평가를 방해하는 조건이 있거나 MRI를 얻는 데 어려움이 있습니다.
- 당신은 일부 유형의 피부암 또는 지난 5 년 동안 암 병력을 제외하고 암이 있습니다.
- 당신은 심각한 알레르기가 있거나 과거에 유사한 약물에 심하게 반응했습니다.
- 연구를 방해 할 수있는 약물이나 치료법을 복용하고 있습니다.
- 지난 2 개월 동안 (또는 일부 약물의 경우) 다른 연구를 수행했거나 실험 약물을 복용했습니다.
- 당신은 어떤 종류의 유전자 요법을 가지고 있습니다.
- 당신은 자살 생각, 심한 우울증 또는 작년에 자살을 시도한 역사를 가지고 있습니다.
- 간 기능 검사는 상당한 이상을 보여줍니다.
- B 형 간염, C 형 간염 또는 HIV에 대해 양성 검사를 받았습니다.
- 당신은 임신, 모유 수유 또는 연구 중 임신을 계획하고 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 1 (활성)
복용량 수준 : 매일 한 번 저용량
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연구 약물 이름 (Inn) : Sky-0515 유형 : 약물 (소분자) 복용량 수준 : 낮음, 중간, 높은 투여 경로 : 경구 복용량 빈도 : 매일 맹검 치료 기간 : 12 개월 사용 : 실험 소싱 : Sky-0515는 스폰서 또는 자회사에 의해 중앙에서 제공됩니다. 또는 피지명인 포장 및 라벨링 : 연구 약물은 국가 요구 사항에 따라 필요한 것으로 표시된 맹인 병에 제공됩니다. 연구 약물에 대한 모든 포장 및 라벨링 작업은 의약품에 대한 현재 우수한 제조 실습 및 관련 규제 요구 사항에 따라 수행됩니다. |
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활성 비교기: 2 (활성)
복용량 수준 : 매일 한 번만 투여 량
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연구 약물 이름 (Inn) : Sky-0515 유형 : 약물 (소분자) 복용량 수준 : 낮음, 중간, 높은 투여 경로 : 경구 복용량 빈도 : 매일 맹검 치료 기간 : 12 개월 사용 : 실험 소싱 : Sky-0515는 스폰서 또는 자회사에 의해 중앙에서 제공됩니다. 또는 피지명인 포장 및 라벨링 : 연구 약물은 국가 요구 사항에 따라 필요한 것으로 표시된 맹인 병에 제공됩니다. 연구 약물에 대한 모든 포장 및 라벨링 작업은 의약품에 대한 현재 우수한 제조 실습 및 관련 규제 요구 사항에 따라 수행됩니다. |
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활성 비교기: 3 (활성)
복용량 수준 : 매일 한 번 고용량
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연구 약물 이름 (Inn) : Sky-0515 유형 : 약물 (소분자) 복용량 수준 : 낮음, 중간, 높은 투여 경로 : 경구 복용량 빈도 : 매일 맹검 치료 기간 : 12 개월 사용 : 실험 소싱 : Sky-0515는 스폰서 또는 자회사에 의해 중앙에서 제공됩니다. 또는 피지명인 포장 및 라벨링 : 연구 약물은 국가 요구 사항에 따라 필요한 것으로 표시된 맹인 병에 제공됩니다. 연구 약물에 대한 모든 포장 및 라벨링 작업은 의약품에 대한 현재 우수한 제조 실습 및 관련 규제 요구 사항에 따라 수행됩니다. |
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위약 비교기: 4 (제어)
매일 한 번의 위약을 일치시킵니다
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투여 경로 : 경구 복용량 빈도 : 매일 맹목적인 치료 기간 : 12 개월 사용 : 실험 소싱 : Sky-0515 위약은 스폰서 또는 자회사 또는 피지명자가 중앙에서 제공합니다. 포장 및 라벨링 : 연구 약물은 국가 요구 사항에 따라 필요한 것으로 표시된 블라인드 병으로 제공됩니다. 연구 약물의 모든 포장 및 라벨링 작업은 의약품에 대한 현재 우수한 제조 실습 및 관련 규제 요구 사항에 따라 수행됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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혈액 MHTT 단백질 수준의 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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MRI를 통해 측정 된 뇌 부피의 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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Uhdrs의 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Masoud Mokhtarani, MD, Skyhawk Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SKY-0515-004-ANZ
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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