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Studie von Sky-0515 für Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (Falcon-HD)

30. April 2026 aktualisiert von: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, dosis-Bereiche-Studie zur Bewertung der Pharmakodynamik, Sicherheit und Wirksamkeit von Sky-0515 bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit

Ziel dieser klinischen Studie ist es, zu testen, ob das Medikament Sky-0515, ein orales Medikament, schädliche Proteine ​​senken kann, die mit der Huntington-Krankheit (HD) verbunden sind und die Symptome von Teilnehmern mit HD verbessern können.

Diese Studie umfasst Männer und Frauen ab 25 Jahren, die HD durch Gentests bestätigt haben und bestimmte Anforderungen an körperliche Fähigkeiten und Unabhängigkeit erfüllen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese klinische Studie zielt darauf ab, die Sicherheit, die Pharmakodynamik und die Wirksamkeit von Sky-0515, einem neuartigen, oral verabreichten kleinen molekulären mRNA-Spendungsmodulator für die Behandlung von Huntington-Krankheit (HD), zu bewerten. HD ist ein seltener, ererbter neurodegenerativer Zustand, der durch eine Mutation im Huntingtin (HTT) -Gen verursacht wird, was zu einer übermäßigen Produktion von mutiertem Huntingtin (MHTT) -Protein führt, das Nervenzellen schädigt und zu fortschreitenden motorischen, kognitiven und psychiatrischen Symptomen führt.

Sky-0515 wurde entwickelt, um die MHTT-Proteinspiegel durch Senkung der HTT-Messenger-RNA (mRNA) durch einen Spleißmechanismus zu senken, was zu einer Abnahme sowohl der Wildtyp- als auch der mutierten Formen von HTT-Protein führt. Darüber hinaus senkt das Medikament die postmeiotische Segregation 1 (PMS1) -Protein, das eine Rolle bei der somatischen CAG-Wiederholungserweiterung spielt-ein wichtiger Treiber des HD-Fortschreitens. In frühen Studien hat Sky-0515 die HTT- und PMS1-mRNA-Spiegel in dosisabhängiger Weise mit günstigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofilen bei gesunden Freiwilligen verringert.

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie an mehreren Stellen. Die Teilnehmer müssen ab 25 Jahren oder älter sein, gentechnisch bestätigtes HD (CAG -Wiederholungslänge ≥ 40) haben und spezifische funktionelle und motorische Kriterien erfüllen. Sie werden zufällig einem von vier Behandlungsarmen (drei Dosen von Sky-0515 und einer Placebo-Gruppe) in einem Verhältnis von 1: 1: 1: 1: 1 zugeordnet.

Die Studie besteht aus drei Perioden:

  1. Screening -Periode (bis zu 4 Wochen): Die Teilnehmer unterziehen sich für die Berechtigungsbewertungen.
  2. Doppelblind-Behandlungszeit (12 Monate): Die Teilnehmer nehmen einmal täglich Sky-0515 oder ein Placebo und werden regelmäßige Klinikbesuche zur Überwachung unterzogen. Sicherheit und Wirksamkeit werden durch Blutuntersuchungen, Bildgebung (MRT) und klinische Bewertungen, einschließlich der Unified Huntington -Krankheitsbewertungsskala (UHDRs), bewertet.
  3. Follow-up-Zeitraum (4 Wochen): Nach Abschluss der Behandlung werden die Teilnehmer auf verbleibende Effekte überwacht.

Eine unabhängige Datensicherheitsüberwachungsbehörde (DSMB) wird die Studie überwachen, um die Sicherheit der Teilnehmer zu gewährleisten.

Diese Studie wird bewerten:

  • Änderungen der HTT-Proteine ​​und anderer HD-bezogenen Biomarker.
  • Auswirkungen auf HD-verwandte Gehirnatrophie und klinische Merkmale.
  • Langzeitsicherheit von Sky-0515.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

120

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Tasmania
      • Launceston, Tasmania, Australien, 7250
        • Launceston General Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Auckland, Neuseeland, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Christchurch Neurology Trials Limited
      • Wellington, Neuseeland, 6021
        • Wellington Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Sie müssen 25 Jahre oder älter sein.
  • Sie müssen die Huntington -Krankheit durch Gentests mit einer spezifischen Genänderung (CAG -Wiederholung von 40 oder mehr) bestätigt haben.
  • TFC -Punktzahl (Gesamtfunktionskapazität) von 10 oder mehr).
  • Gesamtmotorbewertung (TMS) von 6 oder mehr).
  • Unabhängigkeitsbewertung (IS) von 70 oder mehr).
  • Frauen, die Kinder haben können, müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, bevor sie während der Studie zwei Arten von Geburtenkontrolle und nach der letzten Dosis des Studienmedikaments 30 Tage lang anfangen und verwenden.
  • Männer müssen sich einig sein, während des Studiums und 90 Tage nach der letzten Dosis Geburtenkontrolle zu verwenden.
  • Sie müssen zustimmen, ein Einverständnisformular zu unterzeichnen und die Regeln und den Zeitplan der Studie zu befolgen.

Ausschlusskriterien:

  • Sie haben andere schwerwiegende Gesundheitsprobleme oder Gehirn-/Wirbelsäulenprobleme, die die Studie beeinträchtigen oder die Verfahren unsicher machen können.
  • Sie haben eine Erkrankung, die die von Protokoll spezifizierten Bewertungen stört, wie ein implantiertes medizinisches Gerät oder Schwierigkeiten, eine MRT zu erhalten.
  • Sie haben Krebs, mit Ausnahme einiger Arten von Hautkrebs oder einer Krebsgeschichte in den letzten fünf Jahren.
  • Sie haben schwere Allergien oder haben in der Vergangenheit stark auf ähnliche Medikamente reagiert.
  • Sie nehmen Medikamente oder Behandlungen ein, die die Studie beeinträchtigen könnten.
  • Sie waren in einer anderen Studie oder in den letzten zwei Monaten experimentelle Medikamente eingenommen (oder länger für einige Medikamente).
  • Sie hatten irgendeine Gentherapie.
  • Sie haben eine Vorgeschichte von Selbstmordgedanken, schwere Depressionen oder haben im vergangenen Jahr Selbstmord versucht.
  • Ihre Leberfunktionstests zeigen signifikante Anomalien.
  • Sie haben positiv auf Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV getestet.
  • Sie sind schwanger, stillen oder planen, während der Studie schwanger zu werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: 1 (aktiv)
Dosierungspegel (en): Niedrige Dosis einmal täglich oral
Arzneimittel: Sky-0515

Studienmaschinenname (Inn): Sky-0515 Typ: Arzneimittel (kleines Molekül) Dosierungsniveau

Verwendung: Experimentelle Beschaffung: Sky-0515 wird zentral vom Sponsor oder der Tochtergesellschaft oder der Beauftragtenverpackung und Kennzeichnung zur Verfügung gestellt: Studienmedikamente werden in verblindeten Flaschen bereitgestellt, die gemäß den Anforderungen des Landes gekennzeichnet sind. Alle Verpackungs- und Kennzeichnungsoperationen für das Studienmedikament werden gemäß der aktuellen guten Fertigungspraxis für medizinische Produkte und den entsprechenden regulatorischen Anforderungen durchgeführt.
Aktiver Komparator: 2 (aktiv)
Dosierungspegel (en): Mitte der Dosis einmal täglich oral
Arzneimittel: Sky-0515

Studienmaschinenname (Inn): Sky-0515 Typ: Arzneimittel (kleines Molekül) Dosierungsniveau

Verwendung: Experimentelle Beschaffung: Sky-0515 wird zentral vom Sponsor oder der Tochtergesellschaft oder der Beauftragtenverpackung und Kennzeichnung zur Verfügung gestellt: Studienmedikamente werden in verblindeten Flaschen bereitgestellt, die gemäß den Anforderungen des Landes gekennzeichnet sind. Alle Verpackungs- und Kennzeichnungsoperationen für das Studienmedikament werden gemäß der aktuellen guten Fertigungspraxis für medizinische Produkte und den entsprechenden regulatorischen Anforderungen durchgeführt.
Aktiver Komparator: 3 (aktiv)
Dosierungspegel (en): Hochdosis einmal täglich oral
Arzneimittel: Sky-0515

Studienmaschinenname (Inn): Sky-0515 Typ: Arzneimittel (kleines Molekül) Dosierungsniveau

Verwendung: Experimentelle Beschaffung: Sky-0515 wird zentral vom Sponsor oder der Tochtergesellschaft oder der Beauftragtenverpackung und Kennzeichnung zur Verfügung gestellt: Studienmedikamente werden in verblindeten Flaschen bereitgestellt, die gemäß den Anforderungen des Landes gekennzeichnet sind. Alle Verpackungs- und Kennzeichnungsoperationen für das Studienmedikament werden gemäß der aktuellen guten Fertigungspraxis für medizinische Produkte und den entsprechenden regulatorischen Anforderungen durchgeführt.
Placebo-Komparator: 4 (Kontrolle)
Passendes Placebo einmal täglich mündlich
Arzneimittel: Sky-0515 Placebo

Verwaltungsweg: Munddosis

Frequenz: Einmal täglich

Blind Behandlungsdauer: 12 Monate

Verwendung: experimentell

Beschaffung: Sky-0515 Placebo wird zentral vom Sponsor oder der Tochtergesellschaft oder des Beauftragten zur Verfügung gestellt

Verpackung und Kennzeichnung: Das Studienmedikament wird in verblindeten Flaschen bereitgestellt, die gemäß den Bedarf an den Anforderungen des Landes gekennzeichnet sind. Alle Verpackungs- und Kennzeichnungsoperationen für das Studienmedikament werden gemäß der aktuellen guten Fertigungspraxis für medizinische Produkte und den relevanten regulatorischen Anforderungen durchgeführt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderungen des Blut -MHTT -Proteinspiegels
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderungen des Gehirnvolumens gemessen durch MRT
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Änderungen in UHDRs
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Masoud Mokhtarani, MD, Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SKY-0515-004-ANZ

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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