Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Sky-0515 w zakresie bezpieczeństwa, skuteczności i farmakodynamiki u uczestników z chorobą Huntingtona (Falcon-HD)

30 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, dawki, w celu oceny farmakodynamiki, bezpieczeństwa i skuteczności Sky-0515 u uczestników z chorobą Huntingtona

Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy lek Sky-0515, lek doustny, może obniżyć szkodliwe białka związane z chorobą Huntingtona (HD) i poprawić objawy uczestników z HD.

Badanie to obejmuje mężczyzn i kobiet w wieku 25 lat i starszych, którzy potwierdzają HD potwierdzone przez testy genetyczne i spełniają pewne wymagania dotyczące zdolności fizycznych i niezależności.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie kliniczne ma na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakodynamiki i skuteczności Sky-0515, nowatorskiego, administrowanego doustnie małego mRNA modulatora mRNA do leczenia choroby Huntingtona (HD). HD jest rzadkim, odziedziczonym stanem neurodegeneracyjnym spowodowanym mutacją genu huntingtin (HTT), co powoduje nadmierne wytwarzanie objawów zmutowanej huntingtyny (MHTT), które uszkadza komórki nerwowe i prowadzi do postępowego objawów ruchowych, poznawczych i psychiatrycznych.

Sky-0515 jest zaprojektowany w celu zmniejszenia poziomu białka MHTT poprzez obniżenie RNA HTT Messenger RNA (mRNA) poprzez mechanizm splicingu, co prowadzi do zmniejszenia zarówno typu dzikiego, jak i zmutowanych białka HTT. Dodatkowo leku obniża białko segregacji postmeiotycznej 1 (PMS1), które odgrywa rolę w somatycznym powtórzeniu CAG-kluczowym kierowcy progresji HD. We wczesnych badaniach Sky-0515 obniżył poziom mRNA HTT i PMS1 w sposób zależny od dawki, z korzystnym profilem bezpieczeństwa i tolerancji u zdrowych ochotników.

To badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, badaniem przeprowadzonym w wielu miejscach. Uczestnicy muszą być w wieku 25 lub starsi, mają genetycznie potwierdzone HD (długość powtórka CAG ≥ 40) i spełniać określone kryteria funkcjonalne i motoryczne. Zostaną one przypisane losowo do jednego z czterech ramion leczenia (trzy dawki Sky-0515 i jedna grupa placebo) w stosunku 1: 1: 1: 1.

Badanie składa się z trzech okresów:

  1. Okres badań przesiewowych (do 4 tygodni): Uczestnicy przejdą oceny kwalifikowalności.
  2. Okres leczenia podwójnie ślepa (12 miesięcy): Uczestnicy przyjmą Sky-0515 lub placebo raz na dobę i przejdą regularne wizyty kliniczne w celu monitorowania. Bezpieczeństwo i skuteczność będą oceniane na podstawie badań krwi, obrazowania (MRI) i ocen klinicznych, w tym zjednoczonej skali oceny choroby Huntingtona (UHDRS).
  3. Okres obserwacji (4 tygodnie): Po zakończeniu leczenia uczestnicy będą monitorowani pod kątem pozostałych efektów.

Niezależna komisja monitorująca bezpieczeństwo danych (DSMB) będzie nadzorować badanie w celu zapewnienia bezpieczeństwa uczestnika.

To badanie oceni:

  • Zmiany poziomów białek HTT i innych biomarkerów związanych z HD.
  • Wpływ na zanik mózgu związany z HD i cechy kliniczne.
  • Długoterminowe bezpieczeństwo Sky-0515.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

120

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Tasmania
      • Launceston, Tasmania, Australia, 7250
        • Launceston General Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Auckland, Nowa Zelandia, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Christchurch Neurology Trials Limited
      • Wellington, Nowa Zelandia, 6021
        • Wellington Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Musisz mieć 25 lat lub starsze.
  • Musiałeś mieć potwierdzoną chorobę Huntingtona poprzez testy genetyczne, ze specyficzną zmianą genu (powtórzenie CAG 40 lub więcej).
  • Całkowita zdolność funkcjonalna (TFC) wynosząca 10 lub więcej).
  • Całkowity wynik silnika (TMS) 6 lub więcej).
  • Wynik niezależności (wynosi) 70 lub więcej).
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem i stosować dwa rodzaje kontroli urodzeń podczas badania oraz przez 30 dni po ostatniej dawce badania.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na kontrolę urodzeń podczas badania i przez 90 dni po ostatniej dawce.
  • Musisz zgodzić się na podpisanie formularza zgody i przestrzegać zasad i harmonogramu badania.

Kryteria wykluczenia:

  • Masz inne poważne problemy zdrowotne lub problemy z mózgiem/kręgosłupem, które mogłyby zakłócać badanie lub sprawić, że procedury są niebezpieczne.
  • Masz stan, który zakłóca oceny określone przez protokoły, takie jak wszczepione urządzenie medyczne lub trudności z uzyskaniem MRI.
  • Masz raka, z wyjątkiem niektórych rodzajów raka skóry lub historii raka w ciągu ostatnich pięciu lat.
  • Masz ciężkie alergie lub w przeszłości źle zareagowałeś na podobne leki.
  • Biorisz leki lub leczenie, które mogą zakłócać badanie.
  • Byłeś w innym badaniu lub wziąłeś leki eksperymentalne w ciągu ostatnich dwóch miesięcy (lub dłużej dla niektórych leków).
  • Miałeś jakąkolwiek terapię genową.
  • Masz historię myśli samobójczych, ciężkiej depresji lub próbowałeś samobójstwa w ubiegłym roku.
  • Twoje testy czynności wątroby wykazują znaczące nieprawidłowości.
  • Pozytywnie przetestowałeś zapalenie wątroby typu B, zapalenie wątroby typu C lub HIV.
  • Jesteś w ciąży, karmisz piersią lub planujesz zajść w ciążę podczas badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: 1 (aktywny)
Poziom (poziomy) dawkowania: Niska dawka raz dziennie doustna
Lek: Sky-0515

Badana nazwa leku (Inn): Sky-0515 Rodzaj: Lek (mała cząsteczka) Poziom dawki (S): Niski, Środek, Wysoka droga podawania: Częstotliwość dawki doustnej: Raz dziennie zaślepiony Czas trwania: 12 miesięcy

Zastosowanie: Eksperymentalne pozyskiwanie: Sky-0515 będzie centralnie dostarczany przez sponsora lub spółkę zależną lub wyznaczone opakowanie i etykietowanie: leek badawczy zostanie dostarczany w zaślepionych butelkach oznaczonych zgodnie z wymogami kraju. Wszystkie operacje opakowań i etykietowania leku badanego będą wykonywane zgodnie z obecną dobrą praktyką produkcyjną dla produktów leczniczych i odpowiednich wymagań regulacyjnych.
Aktywny komparator: 2 (aktywny)
Poziom (poziomy) dawkowania: dawka średnia raz dziennie doustna
Lek: Sky-0515

Badana nazwa leku (Inn): Sky-0515 Rodzaj: Lek (mała cząsteczka) Poziom dawki (S): Niski, Środek, Wysoka droga podawania: Częstotliwość dawki doustnej: Raz dziennie zaślepiony Czas trwania: 12 miesięcy

Zastosowanie: Eksperymentalne pozyskiwanie: Sky-0515 będzie centralnie dostarczany przez sponsora lub spółkę zależną lub wyznaczone opakowanie i etykietowanie: leek badawczy zostanie dostarczany w zaślepionych butelkach oznaczonych zgodnie z wymogami kraju. Wszystkie operacje opakowań i etykietowania leku badanego będą wykonywane zgodnie z obecną dobrą praktyką produkcyjną dla produktów leczniczych i odpowiednich wymagań regulacyjnych.
Aktywny komparator: 3 (aktywny)
Poziomy dawkowania: wysoka dawka raz dziennie doustna
Lek: Sky-0515

Badana nazwa leku (Inn): Sky-0515 Rodzaj: Lek (mała cząsteczka) Poziom dawki (S): Niski, Środek, Wysoka droga podawania: Częstotliwość dawki doustnej: Raz dziennie zaślepiony Czas trwania: 12 miesięcy

Zastosowanie: Eksperymentalne pozyskiwanie: Sky-0515 będzie centralnie dostarczany przez sponsora lub spółkę zależną lub wyznaczone opakowanie i etykietowanie: leek badawczy zostanie dostarczany w zaślepionych butelkach oznaczonych zgodnie z wymogami kraju. Wszystkie operacje opakowań i etykietowania leku badanego będą wykonywane zgodnie z obecną dobrą praktyką produkcyjną dla produktów leczniczych i odpowiednich wymagań regulacyjnych.
Komparator placebo: 4 (kontrola)
Dopasowanie placebo raz dziennie doustnie
Lek: Sky-0515 placebo

Droga podawania: dawka doustna

Częstotliwość: raz dziennie

Zaślepiony czas trwania: 12 miesięcy

Zastosowanie: eksperymentalne

Pozyskiwanie: Sky-0515 placebo zostanie dostarczone centralnie przez sponsora lub spółkę zależną lub wyznaczoną

Opakowanie i etykietowanie: Badania leku będzie dostarczany w zaślepionych butelkach oznaczonych zgodnie z wymogami kraju. Wszystkie operacje opakowań i etykietowania leku badanego będą wykonywane zgodnie z obecną dobrą praktyką produkcyjną dla produktów leczniczych i odpowiednich wymagań regulacyjnych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany poziomu białka MHTT we krwi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiany objętości mózgu mierzone przez MRI
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Zmiany w UHDRS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Masoud Mokhtarani, MD, Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SKY-0515-004-ANZ

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj