Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Sky-0515 for sikkerhed, effektivitet og farmakodynamik hos deltagere med Huntingtons sygdom (Falcon-HD)

30. april 2026 opdateret af: Skyhawk Therapeutics, Inc.

En fase 2/3 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, dosis i området for at evaluere farmakodynamikken, sikkerhed og effektivitet af Sky-0515 hos deltagere med Huntingtons sygdom

Målet med dette kliniske forsøg er at teste, om lægemidlet Sky-0515, en oral medicin, kan sænke skadelige proteiner, der er knyttet til Huntingtons sygdom (HD) og forbedre symptomerne på deltagere med HD.

Denne undersøgelse inkluderer mænd og kvinder i alderen 25 år og ældre, der har HD bekræftet ved genetisk test og opfylder visse krav til fysisk evne og uafhængighed.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske forsøg sigter mod at evaluere sikkerheden, farmakodynamikken og effektiviteten af ​​Sky-0515, en ny, oralt administreret lille molekyle mRNA-splejsningsmodulator til behandling af Huntingtons sygdom (HD). HD er en sjælden, arvelig neurodegenerativ tilstand forårsaget af en mutation i jagtin (HTT) -genet, hvilket resulterer i overdreven produktion af mutant jagtin (MHTT) protein, som skader nerveceller og fører til progressiv motorisk, kognitive og psykiatriske symptomer.

Sky-0515 er designet til at reducere MHTT-proteinniveauer ved at sænke HTT messenger-RNA (mRNA) gennem en splejsningsmekanisme, hvilket fører til et fald i både vildtype og mutante former for HTT-protein. Derudover sænker lægemidlet postmeiotisk segregering 1 (PMS1) protein, der spiller en rolle i somatisk CAG-gentagelsesudvidelsesudvidelse-en vigtig drivkraft for HD-progression. I tidlige undersøgelser har Sky-0515 reduceret HTT- og PMS1-mRNA-niveauer på en dosisafhængig måde med gunstige sikkerheds- og tolerabilitetsprofiler hos raske frivillige.

Denne undersøgelse er en randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, prøve udført på flere steder. Deltagerne skal være 25 år eller ældre, har genetisk bekræftet HD (CAG -gentagelseslængde ≥ 40) og opfylder specifikke funktionelle og motoriske kriterier. De tildeles tilfældigt til en af ​​fire behandlingsarme (tre doser af Sky-0515 og en placebogruppe) i et forhold på 1: 1: 1: 1.

Undersøgelsen er sammensat af tre perioder:

  1. Screeningsperiode (op til 4 uger): Deltagerne gennemgår støtteberettigelsesvurderinger.
  2. Dobbeltblind behandlingsperiode (12 måneder): Deltagerne tager Sky-0515 eller en placebo en gang dagligt og gennemgår regelmæssige klinikbesøg til overvågning. Sikkerhed og effektivitet vil blive evalueret gennem blodprøver, billeddannelse (MRI) og kliniske vurderinger, herunder Unified Huntingtons sygdomsvurderingsskala (UHDRS).
  3. Opfølgningsperiode (4 uger): Efter at have afsluttet behandlingen overvåges deltagerne for eventuelle resterende effekter.

En uafhængig datasikkerhedsovervågning (DSMB) vil føre tilsyn med forsøget for at sikre deltagernes sikkerhed.

Denne undersøgelse vil vurdere:

  • Ændringer i niveauer af HTT-proteiner og andre HD-relaterede biomarkører.
  • Effekter på HD-relateret hjerneatrofi og kliniske træk.
  • Langsigtet sikkerhed for Sky-0515.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

120

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Tasmania
      • Launceston, Tasmania, Australien, 7250
        • Launceston General Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Auckland, New Zealand, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Christchurch Neurology Trials Limited
      • Wellington, New Zealand, 6021
        • Wellington Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Du skal være 25 år eller ældre.
  • Du skal have Huntingtons sygdom bekræftet gennem genetisk testning med en specifik genændring (CAG -gentagelse af 40 eller mere).
  • Total funktionel kapacitet (TFC) score på 10 eller mere).
  • Total motorisk score (TMS) på 6 eller mere).
  • Uafhængighedsresultat (IS) på 70 eller mere).
  • Kvinder, der kan få børn, skal have en negativ graviditetstest, før de starter og bruger to typer prævention under undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen.
  • Mænd skal blive enige om at bruge prævention under undersøgelsen og i 90 dage efter den sidste dosis.
  • Du skal acceptere at underskrive en samtykkeformular og følge undersøgelsens regler og tidsplan.

Ekskluderingskriterier:

  • Du har andre alvorlige sundhedsmæssige problemer eller hjerne/rygmarvsproblemer, der kan forstyrre undersøgelsen eller gøre procedurer usikre.
  • Du har en betingelse, der forstyrrer protokolspecificerede vurderinger, som et implanteret medicinsk udstyr eller vanskeligheder med at få en MRI.
  • Du har kræft, undtagen for nogle typer hudkræft eller en kræfthistorie i de sidste fem år.
  • Du har alvorlige allergier eller har reageret dårligt på lignende stoffer i fortiden.
  • Du tager medicin eller behandlinger, der kan forstyrre undersøgelsen.
  • Du har været i en anden undersøgelse eller taget eksperimentelle lægemidler i de sidste to måneder (eller længere for nogle lægemidler).
  • Du har haft nogen form for genterapi.
  • Du har en historie med selvmordstanker, svær depression eller har forsøgt selvmord i det forløbne år.
  • Dine leverfunktionstest viser betydelige abnormiteter.
  • Du har testet positivt for hepatitis B, hepatitis C eller HIV.
  • Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: 1 (aktiv)
Doseringsniveau (er): Lav dosis en gang daglig mundtlig oral
Medicin: Sky-0515

Undersøgelse af lægemiddelnavn (kro): Sky-0515 Type: Lægemiddel (lille molekyle) Doseringsniveau (r): Lav, midt, høj administrationsvej: Oral doseringsfrekvens: En gang daglig blindet behandlingsvarighed: 12 måneder

Brug: Eksperimentel sourcing: Sky-0515 leveres centralt af sponsoren eller datterselskabet eller udpeget emballage og mærkning: Undersøgelsesmedicin vil blive leveret i blinde flasker mærket som krævet pr. Landskrav. Alle emballage- og mærkningsoperationer til undersøgelsesmedicinen udføres i henhold til den nuværende god fremstillingspraksis for medicinske produkter og de relevante lovgivningsmæssige krav.
Aktiv komparator: 2 (aktiv)
Doseringsniveau (er): Midtdosis en gang daglig mundtlig mundtlig
Medicin: Sky-0515

Undersøgelse af lægemiddelnavn (kro): Sky-0515 Type: Lægemiddel (lille molekyle) Doseringsniveau (r): Lav, midt, høj administrationsvej: Oral doseringsfrekvens: En gang daglig blindet behandlingsvarighed: 12 måneder

Brug: Eksperimentel sourcing: Sky-0515 leveres centralt af sponsoren eller datterselskabet eller udpeget emballage og mærkning: Undersøgelsesmedicin vil blive leveret i blinde flasker mærket som krævet pr. Landskrav. Alle emballage- og mærkningsoperationer til undersøgelsesmedicinen udføres i henhold til den nuværende god fremstillingspraksis for medicinske produkter og de relevante lovgivningsmæssige krav.
Aktiv komparator: 3 (aktiv)
Doseringsniveau (er): Høj dosis en gang daglig mundtlig oral
Medicin: Sky-0515

Undersøgelse af lægemiddelnavn (kro): Sky-0515 Type: Lægemiddel (lille molekyle) Doseringsniveau (r): Lav, midt, høj administrationsvej: Oral doseringsfrekvens: En gang daglig blindet behandlingsvarighed: 12 måneder

Brug: Eksperimentel sourcing: Sky-0515 leveres centralt af sponsoren eller datterselskabet eller udpeget emballage og mærkning: Undersøgelsesmedicin vil blive leveret i blinde flasker mærket som krævet pr. Landskrav. Alle emballage- og mærkningsoperationer til undersøgelsesmedicinen udføres i henhold til den nuværende god fremstillingspraksis for medicinske produkter og de relevante lovgivningsmæssige krav.
Placebo komparator: 4 (kontrol)
Matchende placebo en gang daglig mundtlig mundtlig
Medicin: Sky-0515 Placebo

Administrationsvej: Oral dosering

Frekvens: en gang dagligt

Blindet behandlingsvarighed: 12 måneder

Brug: Eksperimentel

Sourcing: Sky-0515 Placebo leveres centralt af sponsoren eller datterselskabet eller den udpegede

Emballage og mærkning: Undersøgelsesmedicin leveres i blinde flasker mærket som krævet pr. Landskrav. Alle emballage- og mærkningsoperationer til undersøgelsesmedicin udføres i henhold til den nuværende god fremstillingspraksis for medicinske produkter og de relevante lovgivningsmæssige krav

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i blod MHTT -proteinniveauer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændringer i hjernevolumen målt gennem MR
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændringer i Uhdrs
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Masoud Mokhtarani, MD, Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SKY-0515-004-ANZ

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner