Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sky-0515: n tutkimus turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakodynamiikan suhteen Huntingtonin taudin osallistujilla (Falcon-HD)

torstai 30. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Vaiheen 2/3 satunnaistettu, kaksoissokko, lumelääkekontrolloima, annos, joka kattaa tutkimuksen Sky-0515: n farmakodynamiikan, turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi Huntingtonin taudin osallistujilla

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on testata, voiko lääke Sky-0515, suun kautta annettava lääkitys, alentaa Huntingtonin tautiin (HD) liittyviä haitallisia proteiineja ja parantaa HD: n osallistujien oireita.

Tämä tutkimus sisältää 25 -vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet ja naiset, jotka ovat HD: n vahvistaneet geenitestaukset ja täyttävät tiettyjä fyysisten kykyjen ja itsenäisyyden vaatimuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida Sky-0515: n, uuden, suun kautta annetun pienimolekyylin mRNA-levittämismodulaattorin Huntingtonin taudin (HD) hoidon (HD) turvallisuus, farmakodynamiikka ja tehokkuus. HD on harvinainen, perinnöllinen neurodegeneratiivinen tila, joka aiheuttaa mutaatiota metsästyskinen (HTT) geenissä, mikä johtaa mutanttien huntingtiinin (MHTT) proteiinin liialliseen tuotantoon, joka vahingoittaa hermosoluja ja johtaa progressiiviseen motoriseen, kognitiiviseen ja psykiatriseen oireeseen.

Sky-0515 on suunniteltu vähentämään MHTT-proteiinitasoja laskemalla HTT-lähettiläs-RNA (mRNA) silmukointimekanismin avulla, mikä johtaa HTT-proteiinin sekä villityypin että mutanttisten muotojen vähentymiseen. Lisäksi lääke laskee postmeioottisen segregaation 1 (PMS1) proteiinia, jolla on rooli somaattisessa CAG-toistuvassa laajennuksessa-HD-etenemisen avaintekijä. Varhaisissa tutkimuksissa Sky-0515 on vähentänyt HTT- ja PMS1-mRNA-tasoja annoksesta riippuvalla tavalla, ja terveillä vapaaehtoisilla on suotuisa turvallisuus- ja siedettävyysprofiilit.

Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima, kokeilu, joka suoritetaan useissa paikoissa. Osallistujien on oltava 25 -vuotiaita tai sitä vanhempia, heillä on geneettisesti vahvistettu HD (CAG -toistopituus ≥ 40) ja täyttää erityiset funktionaaliset ja motoriset kriteerit. Ne jaetaan satunnaisesti yhdelle neljästä käsittelylaitoksesta (kolme annosta Sky-0515 ja yksi lumelääkeryhmä) suhteessa 1: 1: 1: 1.

Tutkimus koostuu kolmesta jaksosta:

  1. Seulontajakso (enintään 4 viikkoa): Osallistujille tehdään kelpoisuusarviointi.
  2. Kaksoissokkoutettu hoitoaika (12 kuukautta): Osallistujat vievät Sky-0515: n tai lumelääkkeen kerran päivässä ja käyvät säännöllisiä klinikkavierailuja seurantaa varten. Turvallisuus ja tehokkuus arvioidaan verikokeilla, kuvantamisella (MRI) ja kliinisillä arvioinnilla, mukaan lukien Unified Huntingtonin taudin luokitusasteikko (UHDRS).
  3. Seurantajakso (4 viikkoa): Hoidon suorittamisen jälkeen osallistujia seurataan jäljellä olevien vaikutusten vuoksi.

Riippumaton tietoturvavalvontalautakunta (DSMB) valvoo oikeudenkäyntiä osallistujien turvallisuuden varmistamiseksi.

Tässä tutkimuksessa arvioidaan:

  • HTT-proteiinien ja muiden HD-aiheisiin liittyvien biomarkkereiden tasojen muutokset.
  • Vaikutukset HD: hen liittyviin aivojen surkastumiseen ja kliinisiin piirteisiin.
  • Sky-0515: n pitkäaikainen turvallisuus.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

120

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • The University of Queensland
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Tasmania
      • Launceston, Tasmania, Australia, 7250
        • Launceston General Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perron Institute for Neurology and Translational Science (Perron Institute)
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Auckland, Uusi Seelanti, 0604
        • Huntington's Disease Association
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Christchurch Neurology Trials Limited
      • Wellington, Uusi Seelanti, 6021
        • Wellington Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinun on oltava vähintään 25 vuotta.
  • Sinun on oltava Huntingtonin tauti vahvistettu geenitestauksella, jolla on spesifinen geenimuutos (CAG -toisto vähintään 40).
  • Funktionaalinen kokonaiskapasiteetti (TFC) on vähintään 10).
  • Moottorin kokonaispistemäärä (TMS) vähintään 6).
  • Riippumattomuuspiste (IS) vähintään 70).
  • Naisilla, joilla voi olla lapsia
  • Miesten on suostuttava käyttämään ehkäisyvalvontaa tutkimuksen aikana ja 90 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen.
  • Sinun on suostuttava allekirjoittamaan suostumuslomake ja noudatettava tutkimuksen sääntöjä ja aikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

  • Sinulla on muita vakavia terveysongelmia tai aivo-/selkärangan ongelmia, jotka voivat häiritä tutkimusta tai tehdä menettelyistä vaarallisia.
  • Sinulla on tila, joka häiritsee protokollamäärittelemiä arviointeja, kuten implantoidun lääkinnällisen laitteen tai MRI: n hankkimisen vaikeuden.
  • Sinulla on syöpä, paitsi jonkin tyyppinen ihosyöpä tai syöpähistoria viimeisen viiden vuoden aikana.
  • Sinulla on vakavia allergioita tai olet reagoinut huonosti samanlaisiin lääkkeisiin aiemmin.
  • Käytät lääkkeitä tai hoitoja, jotka saattavat häiritä tutkimusta.
  • Olet ollut toisessa tutkimuksessa tai ottanut kokeellisia lääkkeitä kahden viime kuukauden aikana (tai pidempään joillekin lääkkeille).
  • Sinulla on ollut minkäänlaista geeniterapiaa.
  • Sinulla on ollut itsemurha -ajatuksia, vakavaa masennusta tai olet yrittänyt itsemurhaa viimeisen vuoden aikana.
  • Maksan toimintakokeet osoittavat merkittäviä poikkeavuuksia.
  • Olet testannut positiivista hepatiitti B: tä, hepatiitti C: tä tai HIV: tä.
  • Olet raskaana, imetys tai suunnittelet raskaaksi tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: 1 (aktiivinen)
Annostusaste (t): pieni annos kerran päivässä suun kautta
Lääke: Sky-0515

Tutkimuslääkkeiden nimi (Inn): Sky-0515 Tyyppi: Lääke (pieni molekyyli) Annostusaste (t): matala, keskimmäinen, korkea antamistie: Oraalinen annostaajuus: kerran päivittäin sokeahoito Kesto: 12 kuukautta

Käyttö: Kokeellinen hankinta: Sky-0515 tarjoaa keskitetysti sponsori tai tytäryhtiö tai nimittäjäpakkaukset ja merkinnät: Tutkimuslääke annetaan sokeissa pulloissa, jotka on merkitty tarpeen mukaan maalaisvaatimuksia kohti. Kaikki tutkimuslääkkeen pakkaus- ja merkintäoperaatiot suoritetaan lääketieteellisten tuotteiden nykyisen hyvän valmistuskäytännön ja asiaankuuluvien sääntelyvaatimusten mukaisesti.
Active Comparator: 2 (aktiivinen)
Annostusaste (t): Keskisannos kerran päivässä suun kautta
Lääke: Sky-0515

Tutkimuslääkkeiden nimi (Inn): Sky-0515 Tyyppi: Lääke (pieni molekyyli) Annostusaste (t): matala, keskimmäinen, korkea antamistie: Oraalinen annostaajuus: kerran päivittäin sokeahoito Kesto: 12 kuukautta

Käyttö: Kokeellinen hankinta: Sky-0515 tarjoaa keskitetysti sponsori tai tytäryhtiö tai nimittäjäpakkaukset ja merkinnät: Tutkimuslääke annetaan sokeissa pulloissa, jotka on merkitty tarpeen mukaan maalaisvaatimuksia kohti. Kaikki tutkimuslääkkeen pakkaus- ja merkintäoperaatiot suoritetaan lääketieteellisten tuotteiden nykyisen hyvän valmistuskäytännön ja asiaankuuluvien sääntelyvaatimusten mukaisesti.
Active Comparator: 3 (aktiivinen)
Annostusaste (t): Suuri annos kerran päivässä suun kautta
Lääke: Sky-0515

Tutkimuslääkkeiden nimi (Inn): Sky-0515 Tyyppi: Lääke (pieni molekyyli) Annostusaste (t): matala, keskimmäinen, korkea antamistie: Oraalinen annostaajuus: kerran päivittäin sokeahoito Kesto: 12 kuukautta

Käyttö: Kokeellinen hankinta: Sky-0515 tarjoaa keskitetysti sponsori tai tytäryhtiö tai nimittäjäpakkaukset ja merkinnät: Tutkimuslääke annetaan sokeissa pulloissa, jotka on merkitty tarpeen mukaan maalaisvaatimuksia kohti. Kaikki tutkimuslääkkeen pakkaus- ja merkintäoperaatiot suoritetaan lääketieteellisten tuotteiden nykyisen hyvän valmistuskäytännön ja asiaankuuluvien sääntelyvaatimusten mukaisesti.
Placebo Comparator: 4 (ohjaus)
Vastaava lumelääke kerran päivässä suun kautta
Lääke: Sky-0515 Plasebo

Hallintotapa: Suullinen annos

Taajuus: kerran päivässä

Sokattu hoidon kesto: 12 kuukautta

Käyttö: kokeellinen

Hankinta: Sky-0515 Plasebo toimittaa keskitetysti sponsori tai tytäryhtiö tai nimittäjä

Pakkaus ja merkinnät: Tutkimuslääke tarjotaan sokeissa pulloissa, jotka on merkitty tarpeen mukaan maalaisvaatimuksia kohti. Kaikki tutkimuslääkkeen pakkaus- ja merkintöoperaatiot suoritetaan lääketieteellisten tuotteiden nykyisen hyvän valmistuskäytännön ja asiaankuuluvien sääntelyvaatimusten mukaisesti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Veren MHTT -proteiinitasojen muutokset
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
MRI: n kautta mitatut aivojen tilavuuden muutokset
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutokset UHDRS: ssä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Masoud Mokhtarani, MD, Skyhawk Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. toukokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. toukokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 12. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SKY-0515-004-ANZ

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa