WDR45의 병원성 변이체를 보유하는 BPAN이 있는 어린이 및 성인에 대한 임상 시험
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Hospices Civils de Lyon모병
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M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)모병재발성 호지킨 림프종 | 만성골수단구성백혈병 | 이전에 치료받은 골수형성이상증후군 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 급성 림프구성 백혈병 | 속발성 급성 골수성 백혈병 | 골수 형성 이상 증후군 | 재발성 급성 골수성 백혈병 | 과도한 모세포를 동반한 골수이형성 증후군 | 난치성 성인 급성 림프구성 백혈병 | 재발성 비호지킨 림프종 | 난치성 급성 림프구성 백혈병 | 골수이형성/골수증식성 신생물 | 치료 관련 골수이형성 증후군 | 만성기 만성 골수성 백혈병, BCR-ABL1 양성 | 급성 양성 표현형 백혈병 | B 급성 림프구성 백혈병 t(9;22)(q34.1;q11.2); BCR-ABL1 | 골수이형성 관련 변화가 있는 급성 골수성 백혈병 그리고 다른 조건미국
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation 그리고 다른 협력자들모병미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건미국, 호주