Dosisbepalingsonderzoek van Vadadustat bij Japanse proefpersonen met bloedarmoede secundair aan dialyse-afhankelijke chronische nierziekte (DD-CKD)
15 maart 2021 bijgewerkt door: Akebia Therapeutics
Fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisbepalende studie om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Vadadustat te beoordelen bij Japanse proefpersonen met anemie secundair aan dialyse-afhankelijke chronische nierziekte (DD-CKD)
Dit is een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisbepalende studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van oraal toegediend vadadustat te beoordelen bij Japanse deelnemers met anemie secundair aan Dialyse-afhankelijke chronische nierziekte (DD-CKD).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
60
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Aichi, Japan
-
Ehime, Japan
-
Fukui, Japan
-
Hiroshima, Japan
-
Hokkaido, Japan
-
Hyogo, Japan
-
Ibaraki, Japan
-
Kagoshima, Japan
-
Kochi, Japan
-
Miyagi, Japan
-
Nagano, Japan
-
Nagasaki, Japan
-
Niigata, Japan
-
Oita, Japan
-
Okinawa, Japan
-
Osaka, Japan
-
Saitama, Japan
-
Shizuoka, Japan
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
20 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke Japanse deelnemers ≥20 jaar
- Het ontvangen van chronische onderhoudshemodialyse voor nierziekte in het eindstadium
- Hemoglobine (Hb) <10,0 gram per deciliter (g/dL)
Uitsluitingscriteria:
- Bloedarmoede door een andere oorzaak dan chronische nierziekte (CKD) of aanwezigheid van actieve bloeding of recent bloedverlies
- Sikkelcelziekte, myelodysplastische syndromen, beenmergfibrose, hematologische maligniteit, myeloom, hemolytische anemie, thalassemie of pure red cell aplasia
- Rode bloedceltransfusie binnen 4 weken voor of tijdens de screening
- Naar verwachting voldoende nierfunctie herstellen om hemodialyse niet langer nodig te hebben tijdens deelname aan de studie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Vadadustat, dosis 1
Dagelijkse orale dosis
|
Dagelijkse orale dosis
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Vadadustat, dosis 2
Dagelijkse orale dosis
|
Dagelijkse orale dosis
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Vadadustat, dosis 3
Dagelijkse orale dosis
|
Dagelijkse orale dosis
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Dagelijkse orale dosis
|
Dagelijkse orale dosis
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde verandering in hemoglobinegehalte (Hb) vanaf de voorbehandeling tot het einde van de primaire werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Voorbehandeling; Week 6
|
De gemiddelde Hb-waarde voor de behandeling werd gedefinieerd als het gemiddelde van 3 waarden verkregen voorafgaand aan de behandeling, d.w.z. de kwalificerende screeningwaarde en de baselinewaarde.
Verandering ten opzichte van voorbehandeling werd berekend als de waarde van week 6 minus de waarde voor voorbehandeling.
|
Voorbehandeling; Week 6
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd om het beoogde Hb-niveau van 10,0 tot 12,0 g/dl te bereiken vanaf baseline tot week 16
Tijdsspanne: vanaf baseline tot week 16
|
De tijd voor deze analyse werd gemeten vanaf dag 1 (baseline) tot en met het tijdstip tijdens de primaire werkzaamheidsperiode of de dosisaanpassings- en onderhoudsperiode waarop het Hb-niveau van een deelnemer het streefbereik van 10,0 tot 12,0 g/dl bereikte.
|
vanaf baseline tot week 16
|
|
Gemiddelde Hb-waarden aan het einde van de primaire werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: tot week 6
|
Gegevens worden gerapporteerd als gemiddelde van de werkelijke waarden van week 6.
|
tot week 6
|
|
Gemiddelde Hb-waarden aan het einde van de dosisaanpassings- en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: tot week 16
|
Gegevens worden gerapporteerd als gemiddelde van de werkelijke waarden van week 16.
|
tot week 16
|
|
Aantal deelnemers dat het beoogde Hb-niveau van 10,0 tot 12,0 g/dl heeft bereikt aan het einde van de dosisaanpassings- en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: tot week 16
|
tot week 16
|
|
|
Gemiddelde verandering in Hb tussen de voorbehandeling en het einde van de dosisaanpassings- en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Voorbehandeling; Week 16
|
Een gemiddelde Hb-waarde voor de behandeling werd gedefinieerd als het gemiddelde van 3 waarden verkregen voorafgaand aan de dosering, d.w.z. de 2 kwalificerende screeningwaarden en de basislijnwaarde.
De verandering ten opzichte van de voorbehandeling werd berekend als de waarde van week 16 min de waarde voor de behandeling.
|
Voorbehandeling; Week 16
|
|
Gemiddelde verandering in aantal rode bloedcellen (RBC) en absoluut aantal reticulocyten vanaf baseline tot het einde van de primaire werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 6
|
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 6
|
|
Gemiddelde verandering in het aantal rode bloedcellen en het absolute aantal reticulocyten vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de dosisaanpassings- en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 16
|
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 16
|
|
Gemiddelde verandering in hematocriet en reticulocyten vanaf baseline tot het einde van de primaire werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 6
|
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 6
|
|
Gemiddelde verandering in hematocriet en reticulocyten vanaf baseline tot het einde van de dosisaanpassing en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 16
|
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 16
|
|
Gemiddelde verandering in ijzer en totale ijzerbindingscapaciteit (TIBC) vanaf baseline tot het einde van de primaire werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 6
|
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 6
|
|
Gemiddelde verandering in ijzer en TIBC vanaf baseline tot het einde van de dosisaanpassing en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 16
|
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 16
|
|
Gemiddelde verandering in transferrineverzadiging (TSAT) vanaf baseline tot het einde van de primaire werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 6
|
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 6
|
|
Gemiddelde verandering in TSAT vanaf baseline tot het einde van de dosisaanpassing en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 16
|
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 16
|
|
Gemiddelde verandering in ferritine en hepcidine vanaf baseline tot het einde van de primaire werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 6
|
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 6
|
|
Gemiddelde verandering in ferritine en hepcidine vanaf baseline tot het einde van de dosisaanpassing en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 16
|
De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn; Week 16
|
|
Aantal deelnemers dat redding nodig had met een RBC-transfusie vanaf baseline tot het einde van de primaire werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 6
|
Deelnemers die reddingstherapie startten (inclusief RBC-transfusie) moesten stoppen met de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel en werden uit het onderzoek gestaakt.
|
Basislijn; Week 6
|
|
Aantal deelnemers dat redding nodig had met RBC-transfusie vanaf baseline tot het einde van de dosisaanpassing en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 16
|
Deelnemers die reddingstherapie startten (inclusief RBC-transfusie) moesten stoppen met de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel en werden uit het onderzoek gestaakt.
|
Basislijn; Week 16
|
|
Aantal deelnemers dat redding nodig had met erytropoëse-stimulerende middelen (ESA's) vanaf baseline tot het einde van de primaire werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 6
|
ESA-redding wordt gedefinieerd als deelnemers met ESA-toediening en 1) de deelnemer ervoer een klinisch significante verslechtering van hun bloedarmoede of symptomen van bloedarmoede, 2) het Hb-niveau van de deelnemer is <9,0 g/dL, en 3) reden voor vroegtijdige stopzetting van de studie vanwege verslechtering van bloedarmoede waarvoor ESA-redding of bloedtransfusie nodig is.
Deelnemers die met reddingstherapie (inclusief ESA's) waren begonnen, moesten stoppen met de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel en werden uit het onderzoek gestaakt.
|
Basislijn; Week 6
|
|
Aantal deelnemers dat redding nodig had met ESA's vanaf baseline tot het einde van de dosisaanpassing en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Week 16
|
ESA-redding wordt gedefinieerd als deelnemers met ESA-toediening en 1) de deelnemer ervoer een klinisch significante verslechtering van hun bloedarmoede of symptomen van bloedarmoede, 2) het Hb-niveau van de deelnemer is <9,0 g/dL, en 3) reden voor vroegtijdige stopzetting van de studie vanwege verslechtering van bloedarmoede waarvoor ESA-redding of bloedtransfusie nodig is.
Deelnemers die met reddingstherapie (inclusief ESA's) waren begonnen, moesten stoppen met de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel en werden uit het onderzoek gestaakt.
|
Basislijn; Week 16
|
|
Aantal deelnemers met het aangegeven aantal dosisaanpassingen vanaf baseline tot het einde van de dosisaanpassing en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: tot week 16
|
Dosisverhogingen waren niet toegestaan tijdens de primaire werkzaamheidsperiode van 6 weken.
|
tot week 16
|
|
Plasmaconcentratieprofiel van Vadadustat en zijn metabolieten met behulp van een pre-dosismonster vanaf week 4
Tijdsspanne: Week 4, pre-dosis
|
Bloedmonsters werden verzameld voor analyse.
|
Week 4, pre-dosis
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) in de periode van primaire werkzaamheid
Tijdsspanne: tot week 6
|
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval (inclusief een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding) dat optrad tijdens de in het protocol gespecificeerde AE-rapportageperiode.
Een AE omvatte medische aandoeningen, tekenen en symptomen die niet eerder bij de deelnemer waren waargenomen en die opdoken tijdens de door het protocol gespecificeerde AE-rapportageperiode, inclusief tekenen of symptomen die verband houden met reeds bestaande onderliggende aandoeningen die niet aanwezig waren voorafgaand aan de AE-rapportageperiode.
Een AE die aan een of meer van de volgende criteria of uitkomsten voldeed, werd geclassificeerd als ernstig: overlijden; levensbedreigend; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking/geboorteafwijking; werd beschouwd als een medisch belangrijke gebeurtenis die niet aan de bovenstaande criteria voldeed, maar die een deelnemer in gevaar zou kunnen brengen, of medische of chirurgische interventie zou kunnen vereisen om een van de in deze definitie opgesomde criteria te voorkomen.
|
tot week 6
|
|
Aantal deelnemers met TEAE's en tijdens de behandeling optredende SAE's in de dosisaanpassings- en onderhoudsperiode
Tijdsspanne: tot week 16
|
Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval (inclusief een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding) dat optrad tijdens de in het protocol gespecificeerde AE-rapportageperiode.
Een AE omvatte medische aandoeningen, tekenen en symptomen die niet eerder bij de deelnemer waren waargenomen en die opdoken tijdens de door het protocol gespecificeerde AE-rapportageperiode, inclusief tekenen of symptomen die verband houden met reeds bestaande onderliggende aandoeningen die niet aanwezig waren voorafgaand aan de AE-rapportageperiode.
Een AE die aan een of meer van de volgende criteria of uitkomsten voldeed, werd geclassificeerd als ernstig: overlijden; levensbedreigend; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking/geboorteafwijking; werd beschouwd als een medisch belangrijke gebeurtenis die niet aan de bovenstaande criteria voldeed, maar die een deelnemer in gevaar zou kunnen brengen, of medische of chirurgische interventie zou kunnen vereisen om een van de in deze definitie opgesomde criteria te voorkomen.
|
tot week 16
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 oktober 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
24 januari 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 februari 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 februari 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 februari 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 april 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 maart 2021
Laatst geverifieerd
1 maart 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AKB-6548-CI-0022
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Onbeslist
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .