Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prognostic and Predictive Factors in Childhood Soft Tissue Sarcomas (MAKI-France)

2 november 2026 bijgewerkt door: Institut Curie

The goal of this study is to better understand biological characteristics of non-rhabdomyosarcoma soft tissue sarcomas (NRSTS), a rare group of cancers that affect children, adolescents, and young adults. Researchers also aim to identify factors that could help predict how the disease will behave and respond to treatment.

The main questions it aims to answer are:

  • Can advanced molecular analyses improve the classification and diagnosis of NRSTS?
  • Can blood- and tumor-based biomarkers help predict outcomes and detect relapse earlier?
  • Can researchers identify biological features that may guide future personalized treatments?

Participants aged 0 to 25 years with a recent diagnosis of NRSTS will take part in the prospective study. Researchers will collect archived tumor samples and blood samples during routine follow-up (approximately every 3 to 4 months) and will analyze these samples using advanced laboratory techniques. Clinical information will also be collected over a follow-up period of up to 4 years.

150 participants will be enrolled in the prospective part from 28 investigating centers across France.

Tumor samples already collected as part of your care, together with blood samples taken during follow-up visits, will be stored for future researches.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

MAKI-France is an ambispective study. In addition to the 150 participants to include in the prospective part, 300 tumors collected as part of routine care will be analyzed.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

150

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk, 80054
        • Chu Amiens
        • Hoofdonderzoeker:
          • Antoine GOURMEL, MD
      • Angers, Frankrijk, 49033
        • Chu Angers
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stéphanie PROUST, MD
      • Besançon, Frankrijk, 25030
        • Chu Besancon
        • Hoofdonderzoeker:
          • Victor PEREIRA, MD
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Chu Pellegrin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jordane CHAIX, MD
      • Brest, Frankrijk, 29609
        • Chru Brest
        • Hoofdonderzoeker:
          • Liana CARAUSU, MD
      • Caen, Frankrijk, 14033
        • CHU CAEN
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marianna DEPARIS, MD
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63000
        • Chu Clermont Ferrand
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pauline GIRARD-MONIN, MD
      • Dijon, Frankrijk, 21000
        • Chu Dijon
        • Hoofdonderzoeker:
          • Florent NEUMANN, MD
      • Grenoble, Frankrijk, 38043
        • Chu Grenoble
        • Hoofdonderzoeker:
          • Séverine BOBILLIER-CHAUMONT, MD
      • Lille, Frankrijk, 59020
        • Centre Oscar Lambret
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne-Sophie DEFACHELLES-THOMASSIN, MD
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • Chu Limoges
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas LAUVRAY, MD
      • Lyon, Frankrijk, 69008
        • IHOPe - CENTRE LEON BERARD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nadège CORRADINI, MD
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • Chu La Timone - Hopital Enfants
        • Contact:
          • MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Angélique ROME, MD
      • Montpellier, Frankrijk, 34090
      • Nantes, Frankrijk, 44093
      • Nice, Frankrijk, 06200
        • CHU NICE
        • Hoofdonderzoeker:
          • Morgane PODROM, MD
      • Paris, Frankrijk, 75005
        • Institut Curie
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel ORBACH, MD
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Ap-Hp - Hopital Trousseau
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hélène BOUTROUX, MD
      • Poitiers, Frankrijk, 86021
        • CHU Poitiers
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chrystelle DUPRAZ, MD
      • Rennes, Frankrijk, 35203
        • Chu de Rennes - Hôpital Sud
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jamie PROBERT, MD
      • Rouen, Frankrijk, 76031
        • Chu Rouen
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aude MARIE-CARDINE, MD
      • Saint-Etienne, Frankrijk, 42055
        • Chu Saint Etienne
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marina GOUTTENOIRE, MD
      • Strasbourg, Frankrijk, 67000
        • Chu Strasbourg - Hôpital Hautepierre
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah JANNIER, MD
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Chu Toulouse
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marie-Pierre CASTEX, MD
      • Tours, Frankrijk, 37044
        • Chu Tours - Hôpital Clocheville
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jill SERRE, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrijk, 54500
        • CHU NANCY- Hôpital d'Enfants
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ludovic MANSUY, MD
      • Villejuif, Frankrijk, 94800
        • Gustave Roussy
        • Contact:
          • Telefoonnummer: +33 1 42 11 60 5
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lucy METAYER, MD
    • La Réunion
      • Saint-Denis, La Réunion, Frankrijk, 97400
        • Chr Felix Guyon
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yves REGUERRE, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Children and young adults (aged from 0 to 25 years) with a new diagnosis of NRSTS.

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. Patients with local diagnosis of intermediate or malignant NRSTS, at the time of initial diagnosis only.
  2. Localized or metastatic disease.
  3. Age: 0-25 years.
  4. Whatever strategy is decided (observation, surgery, chemotherapy, radiotherapy, other systemic therapies).
  5. Within the 3 months after initial diagnosis.
  6. Written informed consent from adult patients, or the 2 parents/legal representatives. Assent from minor patients should be verified.
  7. Availability of archived tissue samples. Adult participants or parents must be willing to provide archival tissue. A minimum of 1 FFPE block / 1 HE slide with IHC slides available is required.
  8. Patient affiliated to a health insurance system.

Exclusion Criteria:

  1. NRSTS at relapse.
  2. Any significant medical, psychological, social or geographic conditions that, in the opinion of the Investigator, would impair study participation or cooperation.
  3. Patients deprived of their liberty or under guardianship.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: CASE_ONLY
  • Tijdsperspectieven: OTHER

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
NRSTS group

Single arm for all patients. Tumor samples will be taken for histological and molecular profiling, at baseline (FFPE for routine care or tissue sample from surgery. Blood samples will be taken at baseline and every 3- months up to end of study post surgery.
Ander: Intervention

Tumor samples will be taken for histological and molecular characterization at baseline (routine care biopsy) or surgery. Blood samples (liquid biopsies) will be taken at baseline and every 3-4 months up to end of study for early relapse detection

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Histopathological profiling of NRSTS tumors
Tijdsspanne: Baseline

Histopathological description of NRSTS tumors based on analysis of tumor tissue in paraffin. Results will be reported as the number and percentage of tumors classified into each histological subtype.
Baseline
Molecular profiling of NRSTS tumors
Tijdsspanne: Baseline

Molecular profiling of NRSTS tumors combining DNA and RNA profiling, DNA methylation analysis, and clustering. Results will be reported as the number and percentage of tumors presenting identified molecular alterations.
Baseline

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage of patients with associated cfDNA and tumor tissue DNA methylation profiles in NRSTS
Tijdsspanne: Through study completion, an average of 4 years

Assessment of the association between DNA methylation profiles obtained from cell-free DNA (cfDNA) and matched tumor tissue DNA samples
Through study completion, an average of 4 years
Classification Accuracy of DNA Methylation-Based Classifiers for NRSTS Subtypes
Tijdsspanne: Baseline

Classification results for NRSTS subtypes obtained using the Institut Curie classifier based on DNA methylation and RNA profiling compared with those obtained using the Heidelberg classifier. Agreement in subtype classification and the distribution of classification results between the two classifiers will be reported.
Baseline
Percentage of patients with detectable cfDNA molecular changes associated with disease status or relapse.
Tijdsspanne: Through study completion, an average of 4 years

Detection and characterization of prognostic and epigenetic biomarkers using cell-free DNA (cfDNA) analysis at initial diagnosis and during follow-up assessments performed every 3-4 months. Changes in cfDNA methylation profiles over time and their association with disease status and relapse will be reported, including the detection of molecular changes potentially indicative of relapse.
Through study completion, an average of 4 years
Identification of prognostic and predictive biomarkers a in NRSTS
Tijdsspanne: Through study completion, an average of 4 years

Sensitivity and specificity of molecular biomarkers, including epigenetic alterations at diagnosis and relapse, such as fragmentomic profiles and nucleosome positioning, genomic index, CINCARC, and other prognostic molecular signatures, compared with conventional clinical assessment and imaging.
Through study completion, an average of 4 years
Percentage of synovial sarcoma organoids showing similar histological and molecular profiles to their parental tumors
Tijdsspanne: At the time of surgical resection, up to 4 years

Assessment of the similarity between synovial sarcoma organoids and their corresponding parental tumor tissues based on histological and molecular characterization.
At the time of surgical resection, up to 4 years
Impact of systematic national review on tumor diagnosis
Tijdsspanne: Baseline

Number and proportion of tumors with concordant diagnoses or diagnostic modifications following systematic pathological and molecular review at the National Reference Center in Lyon. Diagnostic modifications will be classified as minor, without significant clinical impact, or major, with clinical impact.
Baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institut Curie

Medewerkers

Cancer Research Center of Lyon

Onderzoekers

  • Studie stoel: Daniel ORBACH, MD, Institut Curie

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 december 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2034

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2034

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 oktober 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 november 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 november 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 november 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 november 2026

Laatst geverifieerd

1 november 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IC 2025-02
  • ID RCB : 2026-A00153-48 (Andere identificatie: ANSM)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Sponsor will share de-identified data sets. Documents generated under the project will be disseminated in accordance with Institut Curie policies.

IPD-tijdsbestek voor delen

Data requests can be submitted starting 9 months after last article publication and will be made accessible for up to 12 months.

IPD-toegangscriteria voor delen

Access to trial individual participant data can be requested by qualified researchers engaging in independent scientific research, and will be provided following review and approval of a research proposal and Statistical Analysis Plan (SAP) and execution of a data sharing agreement (DSA).

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren