Pompe graviditetsunderregister
4. april 2024 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company
Et underregister for å observere effekten av myozym (Alglucosidase Alfa)-behandling på graviditet og spedbarnsvekst hos kvinner med Pompe-sykdom
Dette underregisteret er et multisenter, internasjonalt, langsgående, observasjons- og frivillig program utviklet for å spore graviditetsutfall for enhver gravid kvinne som er registrert i Pompe-registeret, uavhengig av om hun mottar sykdomsspesifikk terapi (som ERT med alglukosidase alfa) og uavhengig av det kommersielle produktet hun kan bli behandlet med. Ingen eksperimentell intervensjon er gitt; Dermed vil en pasient gjennomgå kliniske vurderinger og motta standardbehandling som bestemt av pasientens lege.
Hovedmålet med dette underregisteret er å spore graviditetsutfall, inkludert komplikasjoner og spedbarnsvekst, hos alle kvinner med Pompes sykdom under graviditet, uavhengig av om de mottar sykdomsspesifikk behandling, slik som ERT med alglukosidase alfa.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Detaljert beskrivelse
Study Design Time Perspective: Retrospective and Prospective
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
20
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Pompe Registry HelpLine
- Telefonnummer: 617-591-5500
Studer Kontakt Backup
- Navn: Trial transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: contact-us@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 056001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Rekruttering
- Barrow Neurol Group Site Number : 840087
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Rekruttering
- Emory University School Of Medicine Site Number : 840060
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
- Rekruttering
- Spectrum for Health Site Number : 840019
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- New York University School Of Medicine Site Number : 840040
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Rekruttering
- Mt. Sinai School of Medicine Site Number : 840005
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Rekruttering
- Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
-
-
Ohio
-
Dublin, Ohio, Forente stater, 43017
- Rekruttering
- LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Fullført
- Oregon Health and Science University Site Number : 840095
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
- Rekruttering
- O&O Alpan, LLC Site Number : 840025
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380008
-
Cagliari, Italia, 09126
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380006
-
Firenze, Italia, 50141
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380005
-
Genova, Italia, 16147
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380004
-
Messina, Italia, 98125
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380013
-
Milano, Italia, 20133
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380007
-
Monza, Italia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380009
-
Padova, Italia, 35128
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380002
-
Padova, Italia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380011
-
Pavia, Italia, 27100
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380003
-
Roma, Italia, 00165
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380015
-
Roma, Italia
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 380012
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1910002
-
-
-
-
-
Praha, Tsjekkia, 12808
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2030001
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Gravide kvinner med Pompes sykdom og/eller spedbarn født av kvinner med Pompes sykdom.
Deltakere kan eller ikke mottar terapi
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Kvalifiserte kvinner må:
- være registrert i pompe-registeret (NCT00231400)
- være gravid, eller har vært gravid med passende medisinsk dokumentasjon tilgjengelig.
- gi et signert informert samtykke og autorisasjonsskjema(er) for å delta i underregisteret før noen underregisterrelatert datainnsamling utføres.
Merk: Det anbefales at graviditetsdata samles inn for kvalifiserte kvinner uavhengig av spedbarnsregistrering. Ved flergangsgraviditet oppfordres det til deltakelse i dette underregisteret for hvert enkelt svangerskap.
Ekskluderingskriterier:
Det er ingen eksklusjonskriterier for dette underregisteret
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Gravide kvinner med bekreftet diagnose av Pompes sykdom
Ingen eksperimentell intervensjon er gitt.
Gravide kvinner med bekreftet diagnose av Pompes sykdom som deltar i Pompe-registeret (NCT00231400) og har samtykket til å delta i Pompe Pregnancy Sub-register, uavhengig av om hun får sykdomsspesifikk behandling (som ERT med alglusidase alfa eller avalglucosidase alfa ) og uavhengig av det kommersielle produktet hun kan bli behandlet med.
|
|
Gravide kvinner som ikke får behandling for Pompes sykdom
Gravide kvinner med Pompes sykdom registrert i Pompes sykdomsregister (NCT00231400) som ikke får behandling
|
|
Spedbarn født av mødre som får behandling for Pompes sykdom
Spedbarn til mødre med Pompes sykdom registrert i Pompes sykdomsregister (NCT00231400) der mødrene får behandling av alglukosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) eller avalglucosidase alfa (Nexviadyme/Nexviazyme)
|
|
Spedbarn født av mødre som ikke får behandling for Pompes sykdom
Spedbarn til mødre med Pompes sykdom registrert i Pompe Disease Registry (NCT00231400) der mødrene ikke mottar behandling
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Oppfølging av spedbarn født av kvinner med Pompes sykdom i 3 år etter fødsel
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
Graviditetsutfall, inkludert komplikasjoner og spedbarnsvekst, hos alle kvinner med Pompes sykdom under graviditet, uavhengig av om de får sykdomsspesifikk behandling som ERT med alglukosidase alfa eller avalglucosidase alfa
Tidsramme: 10 måneder
|
10 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. juni 2007
Primær fullføring (Antatt)
31. januar 2034
Studiet fullført (Antatt)
31. januar 2034
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. desember 2007
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. desember 2007
Først lagt ut (Antatt)
4. desember 2007
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Sykdom
- Glykogenlagringssykdom Type II
- Glykogenlagringssykdom
Andre studie-ID-numre
- AGLU03506
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .