Sub-rejestr ciąż Pompe
4 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company
Podrejestr do obserwacji wpływu leczenia myozymem (alglukozydazą alfa) na ciążę i wzrost niemowlęcia u kobiet z chorobą Pompego
Ten rejestr podrzędny to wieloośrodkowy, międzynarodowy, podłużny, obserwacyjny i dobrowolny program przeznaczony do śledzenia wyników ciąży każdej kobiety w ciąży zarejestrowanej w Rejestrze Pompego, niezależnie od tego, czy otrzymuje ona terapię specyficzną dla danej choroby (taką jak ERT z alglukozydazą alfa) i niezależnie od produktu handlowego, którym może być leczona. Nie podano żadnej eksperymentalnej interwencji; w związku z tym pacjent zostanie poddany ocenie klinicznej i otrzyma standardowe leczenie określone przez lekarza pacjenta.
Głównym celem tego rejestru cząstkowego jest śledzenie wyników ciąży, w tym powikłań i rozwoju dziecka, u wszystkich kobiet z chorobą Pompego w czasie ciąży, niezależnie od tego, czy otrzymują one terapię specyficzną dla choroby, taką jak ERT z alglukozydazą alfa.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Szczegółowy opis
Perspektywa czasowa projektowania badania: retrospektywna i prospektywna
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
20
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Pompe Registry HelpLine
- Numer telefonu: 617-591-5500
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- Numer telefonu: option 6 800-633-1610
- E-mail: Contact-US@sanofi.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 056001
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorwacja, 10000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1910001
-
Zagreb, Chorwacja, 10000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1910002
-
-
-
-
-
Praha, Czechy, 12808
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 2030001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Rekrutacyjny
- Barrow Neurol Group Site Number : 840087
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Rekrutacyjny
- Emory University School Of Medicine Site Number : 840060
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Rekrutacyjny
- Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Rekrutacyjny
- Spectrum for Health Site Number : 840019
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Rekrutacyjny
- New York University School Of Medicine Site Number : 840040
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Rekrutacyjny
- Mt. Sinai School of Medicine Site Number : 840005
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Rekrutacyjny
- Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
-
-
Ohio
-
Dublin, Ohio, Stany Zjednoczone, 43017
- Rekrutacyjny
- LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Zakończony
- Oregon Health and Science University Site Number : 840095
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
- Rekrutacyjny
- O&O Alpan, LLC Site Number : 840025
-
-
-
-
-
Brescia, Włochy, 25123
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380008
-
Cagliari, Włochy, 09126
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380006
-
Firenze, Włochy, 50141
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380005
-
Genova, Włochy, 16147
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380004
-
Messina, Włochy, 98125
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380013
-
Milano, Włochy, 20133
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380007
-
Monza, Włochy
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380009
-
Padova, Włochy, 35128
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380002
-
Padova, Włochy
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380011
-
Pavia, Włochy, 27100
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380003
-
Roma, Włochy, 00165
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380015
-
Roma, Włochy
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 380012
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Kobiety w ciąży z chorobą Pompego i/lub niemowlęta urodzone przez kobiety z chorobą Pompego.
Uczestnicy mogą być leczeni lub nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Kwalifikujące się kobiety muszą:
- być wpisanym do rejestru pompy (NCT00231400)
- być w ciąży lub być w ciąży z dostępną odpowiednią dokumentacją medyczną.
- dostarczyć podpisaną świadomą zgodę i formularz(e) upoważnienia do uczestnictwa w Rejestrze Podrzędnym przed przystąpieniem do gromadzenia danych związanych z Rejestrem Podrzędnym.
Uwaga: Zaleca się, aby dane dotyczące ciąży były gromadzone u kwalifikujących się kobiet, niezależnie od włączenia niemowlęcia. W przypadku pacjentek z ciążami mnogimi zachęca się do udziału w tym podrejestrze dla każdej indywidualnej ciąży.
Kryteria wyłączenia:
Nie ma kryteriów wykluczenia dla tego Rejestru podrzędnego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Kobiety w ciąży z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompego
Nie stosuje się żadnej interwencji eksperymentalnej.
Kobiety w ciąży z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompego, które uczestniczą w Rejestrze Pompego (NCT00231400) i wyraziły zgodę na udział w rejestrze podrzędnym Ciąży Pompego, niezależnie od tego, czy otrzymuje terapię swoistą dla choroby (taką jak ERT z algluzydazą alfa lub awalglukozydazą alfa ) i niezależnie od produktu handlowego, którym może być leczona.
|
|
Kobiety w ciąży nie leczone na chorobę Pompego
Kobiety w ciąży chore na chorobę Pompego zarejestrowane w rejestrze choroby Pompego (NCT00231400), które nie są leczone
|
|
Niemowlęta urodzone przez matki leczone na chorobę Pompego
Niemowlęta matek z chorobą Pompego wpisane do rejestru choroby Pompego (NCT00231400), w którym matki otrzymują leczenie alglukozydazą alfa (Myozyme/Lumizyme) lub awalglukozydazą alfa (Nexviadyme/Nexviazyme)
|
|
Niemowlęta urodzone przez matki nieleczone z powodu choroby Pompego
Niemowlęta matek cierpiących na chorobę Pompego zarejestrowane w Rejestrze Choroby Pompego (NCT00231400), gdzie matki nie są leczone
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Obserwacja niemowląt urodzonych przez kobiety z chorobą Pompego przez 3 lata po porodzie
Ramy czasowe: 3 lata
|
3 lata
|
|
Wyniki ciąży, w tym powikłania i rozwój dziecka, u wszystkich kobiet z chorobą Pompego w czasie ciąży, niezależnie od tego, czy otrzymują leczenie specyficzne dla choroby, takie jak ERT z alglukozydazą alfa lub awalglukozydazą alfa
Ramy czasowe: 10 miesięcy
|
10 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, Genzyme, a Sanofi Company
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 czerwca 2007
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 stycznia 2034
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 stycznia 2034
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 grudnia 2007
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 grudnia 2007
Pierwszy wysłany (Szacowany)
4 grudnia 2007
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 kwietnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroba
- Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II
- Choroba spichrzeniowa glikogenu
Inne numery identyfikacyjne badania
- AGLU03506
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .