Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label kontrollert utprøving av Eculizumab hos voksne pasienter med plasmaterapi-resistent aHUS (aHUS)

30. juni 2015 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En åpen, multisenterkontrollert klinisk studie av Eculizumab hos voksne pasienter med plasmaterapiresistent atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS)

Hensikten med denne studien er å finne ut om eculizumab er trygt og effektivt i behandlingen av voksne pasienter med plasmaterapi-resistent atypisk hemolytisk-uremisk syndrom (aHUS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forente stater, 46804
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
      • New York, New York, Forente stater, 10065
    • Texas
      • Grapevine, Texas, Forente stater, 76051
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
      • Lyon, Frankrike, 69437
      • Nantes, Frankrike, 44093
      • Paris, Frankrike, 75743
      • Quimper, Frankrike, 29107
      • Saint Priest en Jarez, Frankrike, 42270
      • Tours, Frankrike, 37044
  • Storbritannia
      • Newcastle, Storbritannia, NE7 7DN
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
      • Essen, Tyskland, 45147
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Ekskluderingskriterier:

  1. TTP, (definert som ADAMTS-13-aktivitet <5%) fra en historisk observasjon (før oppstart av plasmaterapi) eller som testet ved screeningbesøket av sentrallaboratoriet
  2. Malignitet innen 5 år etter screening
  3. Typisk HUS (Shiga-toksin +)
  4. Kjent HIV-infeksjon
  5. Identifisert legemiddeleksponeringsrelatert HUS.
  6. Infeksjonsrelatert HUS
  7. HUS relatert til benmargstransplantasjon
  8. HUS relatert til vitamin B12-mangel
  9. Nyrefunksjonsstatus som krever kronisk dialyse
  10. Pasienter med bekreftet diagnose av sepsis
  11. Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv og ubehandlet systemisk bakteriell infeksjon som etter etterforskerens oppfatning forvirrer en nøyaktig diagnose av aHUS eller hindrer evnen til å håndtere aHUS-sykdommen
  12. Graviditet eller amming
  13. Uløst meningokokksykdom
  14. Kjent systemisk lupus erythematosus (SLE) eller antifosfolipid antistoff positivitet eller syndrom
  15. Enhver medisinsk eller psykologisk tilstand som etter etterforskerens mening kan øke pasientens risiko ved å delta i studien eller forvirre resultatet av studien
  16. Pasienter som har fått tidligere behandling med eculizumab
  17. Pasienter som får IVIG innen 8 uker eller Rituximab-behandling innen 12 uker etter screening.
  18. Pasienter som mottar andre immunsuppressive terapier som steroider, mTOR-hemmere eller takrolimus er ekskludert med mindre: [1] del av et etablert anti-avstøtingsregime etter transplantasjon, [2] pasient har bekreftet anti-CFH-antistoff som krever immunsuppressiv terapi, og [3] dose av slike medisiner har vært uendret i minst 4 uker før screeningsperioden eller [4] pasienten opplever et akutt aHUS-tilbakefall umiddelbart etter transplantasjon
  19. Pasienter som får erytrocyttstimulerende midler (ESA) med mindre de allerede har hatt en stabil dose i minst 4 uker før screeningsperioden, eller en utvaskingsperiode på minst 2 uker fra siste dose med ESA-behandling.
  20. Deltakelse i andre undersøkelsesstudier eller eksponering for andre undersøkelsesmidler, enheter eller prosedyrer som begynner 4 uker før screening og gjennom hele studien.
  21. Overfølsomhet overfor eculizumab, overfor murine proteiner eller overfor ett av hjelpestoffene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eculizumab
Legemiddel: Eculizumab
Alle pasienter fikk åpen eculizumab administrert intravenøst ​​etter følgende doseplan: Induksjonsdose - 900 mg per uke i fire uker og en dose på 1200 mg en uke senere; Vedlikeholdsdose - 1200 mg annenhver uke. Pasienter som mottok plasmautveksling eller infusjon i løpet av eculizumab-behandlingsperioden, fikk en tilleggsdose på 600 mg innen én time før plasmainfusjon eller innen én time etter fullføring av hver plasmautveksling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av pasienter med hematologisk normalisering
Tidsramme: Gjennom 26 uker
Hematologisk normalisering ble definert som normalisering av både antall blodplater og melkesyredehydrogenase (LDH) vedvart i minst to påfølgende målinger som strakte seg over en periode på minst fire uker.
Gjennom 26 uker
Blodplate-endring fra baseline til 26 uker
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
Fra baseline til 26 uker
Prosentandel av pasienter med normalisering av blodplater
Tidsramme: Gjennom 26 uker
Hovedmålet med studien (per protokoll) var å vurdere effekten av eculizumab for å redusere TMA målt ved blodplateangrep fra baseline (BL) i løpet av behandlingsperioden (26 uker) hos pasienter med plasmaterapi (PT)-resistent aHUS (definert protokoll), inkludert vurdering av andelen pasienter som oppnådde blodplatenormalisering fra baseline til 26 uker. Normalisering av blodplater ble definert som blodplateantallet observert å være ≥150 x 10^9/L på minst to påfølgende målinger som spenner over en periode på minst fire uker.
Gjennom 26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
TMA intervensjonsrate
Tidsramme: Gjennom 26 uker
TMA intervensjonsfrekvens (# PE/PI og # dialysehendelser/pasient/dag) i eculizumab-behandlingsperioden (fra baseline til 26 uker) for PE/PI og (fra den femtende dagen etter den første eculizumab-dosen til og med 26 uker) for nye dialysehendelser ble sammenlignet med TMA-intervensjonsfrekvensen under pre-eculizumab-behandlingsperioden.
Gjennom 26 uker
Blodplateendring fra baseline til 156 uker
Tidsramme: Fra baseline til 156 uker
Fra baseline til 156 uker
Farmakokinetikk (PK) og Farmakodynamikk (PD); Minimum og maksimal blodkonsentrasjon
Tidsramme: Induksjonsfasen i 4 uker etterfulgt av vedlikeholdsfasen fra uke 5 til og med 26 uker eller lenger.
Induksjonsfasen i 4 uker etterfulgt av vedlikeholdsfasen fra uke 5 til og med 26 uker eller lenger.
Prosentandel av pasienter med normalisering av blodplater
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Normalisering av blodplater ble definert som blodplateantallet observert å være ≥150 x 10^9/L på minst to påfølgende målinger som spenner over en periode på minst fire uker.
Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Prosentandel av pasienter med hematologisk normalisering
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Hematologisk normalisering ble definert som normalisering av både antall blodplater og melkesyredehydrogenase (LDH) vedvart i minst to påfølgende målinger som strakte seg over en periode på minst fire uker.
Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Prosentandel av pasienter med fullstendig TMA-respons
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Andelen pasienter som oppnådde en komplett TMA-respons fra baseline til slutten av studien ble bestemt. Fullstendig TMA-respons ble definert som hematologisk normalisering pluss forbedring i nyrefunksjon (definert som ≥25 % reduksjon fra baseline i serumkreatinin), som ble opprettholdt i to påfølgende målinger over en periode på minst fire uker.
Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
TMA intervensjonsrate
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
TMA intervensjonsfrekvens (# PE/PI og # dialysehendelser/pasient/dag) i eculizumab-behandlingsperioden (fra baseline til slutten av studien) for PE/PI og (fra den femtende dagen etter den første eculizumab-dosen til slutten av studie) for nye dialysehendelser ble sammenlignet med TMA-intervensjonsraten under pre-eculizumab-behandlingsperioden.
Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Prosentandel av pasienter med fullstendig TMA-respons
Tidsramme: Gjennom 26 uker
Andelen pasienter som oppnådde en komplett TMA-respons fra baseline til og med 26 ukers behandling med eculizumab ble bestemt. Fullstendig TMA-respons ble definert som hematologisk normalisering pluss forbedring i nyrefunksjon (definert som ≥25 % reduksjon fra baseline i serumkreatinin), som ble opprettholdt i to påfølgende målinger over en periode på minst fire uker.
Gjennom 26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. februar 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2009

Først lagt ut (Anslag)

16. februar 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

23. juli 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2015

Sist bekreftet

1. juni 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C08-002A
  • BB-IND-11075
  • EudraCT Number 2008-006952-23

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere