Ensaio controlado aberto de eculizumabe em pacientes adultos com SHUa resistente à plasmaterapia (aHUS)

Critério de exclusão:

1. TTP, (definido como atividade de ADAMTS-13 <5%) de uma observação histórica (antes do início da terapia com plasma) ou conforme testado na visita de triagem pelo laboratório central
2. Malignidade dentro de 5 anos após a triagem
3. SHU típica (toxina Shiga +)
4. Infecção por HIV conhecida
5. SHU relacionada à exposição a drogas identificada.
6. SHU relacionada à infecção
7. SHU relacionada ao transplante de medula óssea
8. SHU relacionada à deficiência de vitamina B12
9. Estado da função renal que requer diálise crônica
10. Pacientes com diagnóstico confirmado de sepse
11. Presença ou suspeita de infecção bacteriana sistêmica ativa e não tratada que, na opinião do investigador, confunde um diagnóstico preciso de SHUa ou impede a capacidade de controlar a SHUa
12. Gravidez ou lactação
13. Doença meningocócica não resolvida
14. Lúpus eritematoso sistêmico conhecido (LES) ou positividade ou síndrome de anticorpos antifosfolípides
15. Qualquer condição médica ou psicológica que, na opinião do investigador, possa aumentar o risco do paciente ao participar do estudo ou confundir o resultado do estudo
16. Pacientes que receberam tratamento anterior com eculizumabe
17. Pacientes recebendo IVIG dentro de 8 semanas ou terapia com Rituximabe dentro de 12 semanas após a triagem.
18. Os pacientes que recebem outras terapias imunossupressoras, como esteróides, inibidores de mTOR ou tacrolimo, são excluídos, a menos que: [1] façam parte de um regime anti-rejeição pós-transplante estabelecido, [2] o paciente tenha confirmado anticorpo anti-CFH que requer terapia imunossupressora e [3] a dose desses medicamentos não foi alterada por pelo menos 4 semanas antes do período de triagem ou [4] o paciente está apresentando uma recaída aguda de SHUa imediatamente após o transplante
19. Pacientes recebendo Agentes Estimulantes de Eritrócitos (AEEs), a menos que já estejam em uma dose estável por pelo menos 4 semanas antes do período de triagem, ou um período de washout de pelo menos 2 semanas a partir da última dose da terapia com ESA.
20. Participação em qualquer outro teste de medicamento experimental ou exposição a outro agente, dispositivo ou procedimento experimental começando 4 semanas antes da triagem e durante todo o teste.
21. Hipersensibilidade ao eculizumabe, às proteínas murinas ou a um dos excipientes