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依库珠单抗在血浆治疗耐药 aHUS 成年患者中的开放标签对照试验 (aHUS)

2015年6月30日 更新者：Alexion Pharmaceuticals

Eculizumab 在血浆治疗耐药的非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 成年患者中的开放标签、多中心对照临床试验

本研究的目的是确定 eculizumab 是否安全有效地治疗患有血浆疗法耐药的非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 的成年患者。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

16

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 奥地利
      • Innsbruck、奥地利、6020
  • 德国
      • Aachen、德国、52074
      • Essen、德国、45147
  • 法国
      • Bordeaux、法国、33076
      • Lyon、法国、69437
      • Nantes、法国、44093
      • Paris、法国、75743
      • Quimper、法国、29107
      • Saint Priest en Jarez、法国、42270
      • Tours、法国、37044
  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
    • Indiana
      • Fort Wayne、Indiana、美国、46804
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
      • New York、New York、美国、10065
    • Texas
      • Grapevine、Texas、美国、76051
      • Houston、Texas、美国、77030
  • 英国
      • Newcastle、英国、NE7 7DN

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

排除标准：

  1. TTP，（定义为 ADAMTS-13 活性 <5%）来自历史观察（在开始血浆治疗之前）或由中心实验室在筛选访视时测试
  2. 筛选后 5 年内的恶性肿瘤
  3. 典型的 HUS（志贺毒素 +）
  4. 已知的 HIV 感染
  5. 确定与药物暴露相关的 HUS。
  6. 感染相关的 HUS
  7. HUS 与骨髓移植有关
  8. HUS 与维生素 B12 缺乏有关
  9. 需要长期透析的肾功能状况
  10. 确诊为败血症的患者
  11. 存在或怀疑存在或怀疑存在活动性和未经治疗的全身性细菌感染，研究者认为这种感染会混淆 aHUS 的准确诊断或妨碍管理 aHUS 疾病的能力
  12. 怀孕或哺乳
  13. 未解决的脑膜炎球菌病
  14. 已知的系统性红斑狼疮 (SLE) 或抗磷脂抗体阳性或综合征
  15. 研究者认为可能增加患者参与研究的风险或混淆研究结果的任何医学或心理状况
  16. 既往接受过依库珠单抗治疗的患者
  17. 在筛选后 8 周内接受 IVIG 或在筛选后 12 周内接受利妥昔单抗治疗的患者。
  18. 接受其他免疫抑制疗法（如类固醇、mTOR 抑制剂或他克莫司）的患者被排除在外，除非：[1] 部分已建立的移植后抗排斥机制，[2] 患者已确认需要免疫抑制疗法的抗 CFH 抗体，以及 [3]此类药物的剂量在筛选期之前至少 4 周没有变化，或者 [4] 患者在移植后立即出现急性 aHUS 复发
  19. 接受红细胞刺激剂 (ESAs) 治疗的患者，除非在筛选期之前已经服用稳定剂量至少 4 周，或者从最后一次 ESA 治疗开始至少 2 周的清除期。
  20. 从筛选前 4 周开始并贯穿整个试验，参与任何其他研究药物试验或接触其他研究药物、设备或程序。
  21. 对依库珠单抗、鼠类蛋白质或其中一种赋形剂过敏

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依库珠单抗
药品：依库珠单抗
所有患者都接受了开放标签依库珠单抗，按照以下剂量方案静脉内给药：诱导剂量——每周 900 毫克，持续 4 周，一周后剂量为 1200 毫克；维持剂量 - 每两周 1200 毫克。 在 eculizumab 治疗期间接受血浆置换或输注的患者在血浆输注前一小时内或每次血浆置换完成后一小时内接受 600 mg 的补充剂量

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血液学正常化的患者百分比
大体时间：通过 26 周
血液学正常化被定义为血小板计数和乳酸脱氢酶 (LDH) 的正常化持续至少两次连续测量，其跨越至少四个星期的时间段。
通过 26 周
血小板计数从基线到 26 周的变化
大体时间：从基线到 26 周
从基线到 26 周
血小板计数正常化的患者百分比
大体时间：通过 26 周
该研究（根据方案）的主要目的是评估 eculizumab 在治疗期间（26 周）抗血浆治疗 (PT) 的 aHUS 患者中通过血小板计数相对于基线 (BL) 的变化来衡量减少 TMA 的效果（协议定义），包括评估从基线到 26 周达到血小板计数正常化的患者比例。 血小板计数正常化定义为在至少两次连续测量中观察到的血小板计数≥150 x 10^9/L，时间跨度至少为四个星期。
通过 26 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
TMA 干预率
大体时间：通过 26 周
TMA 干预率（# PE/PI 和 # 透析事件/患者/天）在依库丽单抗治疗期间（从基线到 26 周）PE/PI 和（从第一个依库丽单抗给药后第 15 天到 26 周）新将透析事件与 eculizumab 前治疗期间的 TMA 干预率进行比较。
通过 26 周
血小板计数从基线到 156 周的变化
大体时间：从基线到 156 周
从基线到 156 周
药代动力学（PK）和药效学（PD）；最小和最大血液浓度
大体时间：4 周的诱导阶段，然后是从第 5 周开始到 26 周或更长时间的维护阶段。
4 周的诱导阶段，然后是从第 5 周开始到 26 周或更长时间的维护阶段。
血小板计数正常化的患者百分比
大体时间：到研究结束时，平均暴露时间为 100.29 周
血小板计数正常化定义为在至少两次连续测量中观察到的血小板计数≥150 x 10^9/L，时间跨度至少为四个星期。
到研究结束时，平均暴露时间为 100.29 周
血液学正常化的患者百分比
大体时间：到研究结束时，平均暴露时间为 100.29 周
血液学正常化被定义为血小板计数和乳酸脱氢酶 (LDH) 的正常化持续至少两次连续测量，其跨越至少四个星期的时间段。
到研究结束时，平均暴露时间为 100.29 周
完全 TMA 反应患者的百分比
大体时间：到研究结束时，平均暴露时间为 100.29 周
确定从基线到研究结束达到完全 TMA 反应的患者比例。 完全 TMA 反应被定义为血液学正常化加上肾功能改善（定义为血清肌酐从基线减少≥25%），这在至少四个星期的时间内持续两次连续测量。
到研究结束时，平均暴露时间为 100.29 周
TMA 干预率
大体时间：到研究结束时，平均暴露时间为 100.29 周
TMA 干预率（# PE/PI 和 # 透析事件/患者/天）在 PE/PI 的依库珠单抗治疗期（从基线到研究结束）和（从第一次依库珠单抗给药后的第十五天到研究结束）研究）对新的透析事件与依库珠单抗前治疗期间的 TMA 干预率进行了比较。
到研究结束时，平均暴露时间为 100.29 周
完全 TMA 反应的患者百分比
大体时间：通过 26 周
确定了从基线到 eculizumab 治疗 26 周达到完全 TMA 反应的患者比例。 完全 TMA 反应被定义为血液学正常化加上肾功能改善（定义为血清肌酐从基线减少≥25%），在至少四个星期的时间内持续两次连续测量。
通过 26 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年5月1日

初级完成 (实际的)

2010年9月1日

研究完成 (实际的)

2013年7月1日

研究注册日期

首次提交

2009年2月13日

首先提交符合 QC 标准的

2009年2月13日

首次发布 (估计)

2009年2月16日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年7月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年6月30日

最后验证

2015年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • C08-002A
  • BB-IND-11075
  • EudraCT Number 2008-006952-23

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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