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Offene kontrollierte Studie mit Eculizumab bei erwachsenen Patienten mit Plasmatherapie-resistentem aHUS (aHUS)

30. Juni 2015 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine offene, multizentrisch kontrollierte klinische Studie mit Eculizumab bei erwachsenen Patienten mit Plasmatherapie-resistentem atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob Eculizumab bei der Behandlung erwachsener Patienten mit Plasmatherapie-resistentem atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS) sicher und wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
      • Essen, Deutschland, 45147
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
      • Lyon, Frankreich, 69437
      • Nantes, Frankreich, 44093
      • Paris, Frankreich, 75743
      • Quimper, Frankreich, 29107
      • Saint Priest en Jarez, Frankreich, 42270
      • Tours, Frankreich, 37044
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Vereinigte Staaten, 46804
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
    • Texas
      • Grapevine, Texas, Vereinigte Staaten, 76051
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Ausschlusskriterien:

  1. TTP (definiert als ADAMTS-13-Aktivität <5 %) aus einer historischen Beobachtung (vor Beginn der Plasmatherapie) oder wie beim Screening-Besuch durch das Zentrallabor getestet
  2. Malignität innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening
  3. Typisches HUS (Shigatoxin +)
  4. Bekannte HIV-Infektion
  5. Identifiziertes HUS im Zusammenhang mit der Arzneimittelexposition.
  6. Infektionsbedingtes HUS
  7. HUS im Zusammenhang mit einer Knochenmarktransplantation
  8. HUS im Zusammenhang mit Vitamin-B12-Mangel
  9. Nierenfunktionsstatus, der eine chronische Dialyse erfordert
  10. Patienten mit einer bestätigten Sepsis-Diagnose
  11. Vorliegen oder Verdacht einer aktiven und unbehandelten systemischen bakteriellen Infektion, die nach Ansicht des Prüfarztes eine genaue Diagnose von aHUS erschwert oder die Fähigkeit zur Behandlung der aHUS-Krankheit beeinträchtigt
  12. Schwangerschaft oder Stillzeit
  13. Ungelöste Meningokokken-Erkrankung
  14. Bekannter systemischer Lupus erythematodes (SLE) oder Antiphospholipid-Antikörperpositivität oder -Syndrom
  15. Jeder medizinische oder psychologische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko des Patienten durch die Teilnahme an der Studie erhöhen oder das Ergebnis der Studie verfälschen könnte
  16. Patienten, die zuvor eine Behandlung mit Eculizumab erhalten haben
  17. Patienten, die innerhalb von 8 Wochen IVIG oder innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening eine Rituximab-Therapie erhalten.
  18. Patienten, die andere immunsuppressive Therapien wie Steroide, mTOR-Inhibitoren oder Tacrolimus erhalten, sind ausgeschlossen, es sei denn: [1] Teil eines etablierten Anti-Abstoßungs-Regimes nach der Transplantation, [2] der Patient hat bestätigt, dass ein Anti-CFH-Antikörper eine immunsuppressive Therapie erfordert, und [3] Die Dosis dieser Medikamente ist vor dem Screening-Zeitraum mindestens 4 Wochen lang unverändert geblieben oder [4] der Patient erleidet unmittelbar nach der Transplantation einen akuten aHUS-Rückfall
  19. Patienten, die Erythrozyten-stimulierende Mittel (ESAs) erhalten, es sei denn, sie haben bereits mindestens 4 Wochen vor dem Screening-Zeitraum eine stabile Dosis erhalten oder es liegt eine Auswaschphase von mindestens 2 Wochen nach der letzten Dosis der ESA-Therapie vor.
  20. Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Kontakt mit anderen Prüfmitteln, -geräten oder -verfahren ab 4 Wochen vor dem Screening und während der gesamten Studie.
  21. Überempfindlichkeit gegen Eculizumab, gegen Mausproteine ​​oder einen der sonstigen Bestandteile

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eculizumab
Arzneimittel: Eculizumab
Alle Patienten erhielten unverblindet Eculizumab intravenös verabreicht nach folgendem Dosierungsschema: Induktionsdosis – 900 mg pro Woche für vier Wochen und eine Dosis von 1200 mg eine Woche später; Erhaltungsdosis - 1200 mg alle zwei Wochen. Patienten, die während des Eculizumab-Behandlungszeitraums einen Plasmaaustausch oder eine Plasmainfusion erhielten, erhielten eine zusätzliche Dosis von 600 mg innerhalb einer Stunde vor der Plasmainfusion oder innerhalb einer Stunde nach Abschluss jedes Plasmaaustauschs

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit hämatologischer Normalisierung
Zeitfenster: Durch 26 Wochen
Hämatologische Normalisierung wurde als Normalisierung sowohl der Blutplättchenzahl als auch der Milchsäuredehydrogenase (LDH) definiert, die für mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen aufrechterhalten wurde.
Durch 26 Wochen
Änderung der Thrombozytenzahl vom Ausgangswert bis zur 26. Woche
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 26. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 26. Woche
Prozentsatz der Patienten mit Normalisierung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Bis 26 Wochen
Das Hauptziel der Studie (gemäß Protokoll) bestand darin, die Wirkung von Eculizumab auf die Reduzierung von TMA zu bewerten, gemessen anhand der Veränderung der Blutplättchenzahl gegenüber dem Ausgangswert (BL) während des Behandlungszeitraums (26 Wochen) bei Patienten mit Plasmatherapie (PT)-resistentem aHUS (Protokoll definiert), einschließlich der Bewertung des Anteils der Patienten, die vom Ausgangswert bis zur 26. Woche eine Normalisierung der Thrombozytenzahl erreichten. Die Normalisierung der Thrombozytenzahl wurde definiert als die Thrombozytenzahl, bei der bei mindestens zwei aufeinanderfolgenden Messungen, die sich über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen erstreckten, ein Wert von ≥ 150 x 10^9/L festgestellt wurde.
Bis 26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
TMA-Interventionsrate
Zeitfenster: Durch 26 Wochen
TMA-Interventionsrate (# PE/PI und # Dialyseereignisse/Patient/Tag) im Eculizumab-Behandlungszeitraum (von der Grundlinie bis 26 Wochen) für PE/PI und (vom fünfzehnten Tag nach der ersten Eculizumab-Dosis bis 26 Wochen) für neu Dialyseereignisse wurden mit der TMA-Interventionsrate während des Behandlungszeitraums vor Eculizumab verglichen.
Durch 26 Wochen
Änderung der Thrombozytenzahl vom Ausgangswert bis 156 Wochen
Zeitfenster: Von der Baseline bis 156 Wochen
Von der Baseline bis 156 Wochen
Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD); Minimale und maximale Blutkonzentration
Zeitfenster: Induktionsphase für 4 Wochen, gefolgt von einer Erhaltungsphase ab Woche 5 bis 26 Wochen oder länger.
Induktionsphase für 4 Wochen, gefolgt von einer Erhaltungsphase ab Woche 5 bis 26 Wochen oder länger.
Prozentsatz der Patienten mit Normalisierung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 100,29 Wochen
Die Normalisierung der Thrombozytenzahl wurde definiert als die Thrombozytenzahl, bei der bei mindestens zwei aufeinanderfolgenden Messungen, die sich über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen erstreckten, ein Wert von ≥ 150 x 10^9/L festgestellt wurde.
Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 100,29 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit hämatologischer Normalisierung
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 100,29 Wochen
Die hämatologische Normalisierung wurde als Normalisierung sowohl der Thrombozytenzahl als auch der Laktatdehydrogenase (LDH) definiert, die über mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen anhielt, die sich über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen erstreckten.
Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 100,29 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit vollständiger TMA-Reaktion
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 100,29 Wochen
Es wurde der Anteil der Patienten bestimmt, die vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie eine vollständige TMA-Reaktion erreichten. Die vollständige TMA-Reaktion wurde als hämatologische Normalisierung plus Verbesserung der Nierenfunktion (definiert als ≥25 % Reduktion des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert) definiert, die für zwei aufeinanderfolgende Messungen über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen anhielt.
Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 100,29 Wochen
TMA-Interventionsrate
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 100,29 Wochen
TMA-Interventionsrate (# PE/PI und # Dialyseereignisse/Patient/Tag) im Eculizumab-Behandlungszeitraum (vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie) für PE/PI und (vom fünfzehnten Tag nach der ersten Eculizumab-Dosis bis zum Ende der Studie). Studie) für neue Dialyseereignisse wurde mit der TMA-Interventionsrate während des Behandlungszeitraums vor Eculizumab verglichen.
Bis zum Ende des Studiums betrug die mittlere Exposition 100,29 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit vollständiger TMA-Reaktion
Zeitfenster: Bis 26 Wochen
Bestimmt wurde der Anteil der Patienten, die vom Ausgangswert bis zur 26-wöchigen Behandlung mit Eculizumab eine vollständige TMA-Reaktion erreichten. Die vollständige TMA-Reaktion wurde als hämatologische Normalisierung plus Verbesserung der Nierenfunktion (definiert als ≥ 25 %ige Reduktion des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert) definiert, die für zwei aufeinanderfolgende Messungen über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen anhielt.
Bis 26 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Februar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

23. Juli 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2015

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C08-002A
  • BB-IND-11075
  • EudraCT Number 2008-006952-23

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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