Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое контролируемое исследование экулизумаба у взрослых пациентов с резистентным к плазмотерапии аГУС (aHUS)

30 июня 2015 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Открытое многоцентровое контролируемое клиническое исследование экулизумаба у взрослых пациентов с резистентным к плазмотерапии атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС)

Целью данного исследования является определение безопасности и эффективности экулизумаба при лечении взрослых пациентов с резистентным к плазменной терапии атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 6020
  • Германия
      • Aachen, Германия, 52074
      • Essen, Германия, 45147
  • Соединенное Королевство
      • Newcastle, Соединенное Королевство, NE7 7DN
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Соединенные Штаты, 46804
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
    • Texas
      • Grapevine, Texas, Соединенные Штаты, 76051
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33076
      • Lyon, Франция, 69437
      • Nantes, Франция, 44093
      • Paris, Франция, 75743
      • Quimper, Франция, 29107
      • Saint Priest en Jarez, Франция, 42270
      • Tours, Франция, 37044

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерий исключения:

  1. ТТП (определяемая как активность ADAMTS-13 <5%) по результатам исторического наблюдения (до начала плазмотерапии) или по данным тестирования во время скринингового визита в центральной лаборатории
  2. Злокачественное новообразование в течение 5 лет после скрининга
  3. Типичный ГУС (шигатоксин +)
  4. Известная ВИЧ-инфекция
  5. Выявлен ГУС, связанный с воздействием наркотиков.
  6. Инфекционный ГУС
  7. ГУС, связанный с трансплантацией костного мозга
  8. ГУС, связанный с дефицитом витамина B12
  9. Состояние функции почек, требующее постоянного диализа
  10. Пациенты с подтвержденным диагнозом сепсис
  11. Наличие или подозрение на активную и нелеченную системную бактериальную инфекцию, которая, по мнению исследователя, затрудняет постановку точного диагноза аГУС или затрудняет лечение аГУС.
  12. Беременность или лактация
  13. Неразрешившаяся менингококковая инфекция
  14. Известная системная красная волчанка (СКВ) или положительный результат на антитела к фосфолипидам или синдром
  15. Любое медицинское или психологическое состояние, которое, по мнению исследователя, может увеличить риск для пациента при участии в исследовании или исказить результаты исследования.
  16. Пациенты, ранее получавшие лечение экулизумабом
  17. Пациенты, получающие ВВИГ в течение 8 недель или терапию ритуксимабом в течение 12 недель после скрининга.
  18. Пациенты, получающие другие виды иммуносупрессивной терапии, такие как стероиды, ингибиторы mTOR или такролимус, исключаются, за исключением случаев, когда: [1] часть установленного посттрансплантационного режима против отторжения, [2] пациент имеет подтвержденные антитела к CFH, требующие иммуносупрессивной терапии, и [3] доза таких препаратов не менялась в течение по крайней мере 4 недель до периода скрининга или [4] пациент испытывает острый рецидив аГУС сразу после трансплантации
  19. Пациенты, получающие стимуляторы эритроцитов (ESA), за исключением случаев, когда они уже принимают стабильную дозу в течение как минимум 4 недель до периода скрининга, или период вымывания не менее 2 недель после последней дозы терапии ESA.
  20. Участие в любом другом испытании исследуемого препарата или воздействие другого исследуемого агента, устройства или процедур, начавшееся за 4 недели до скрининга и на протяжении всего испытания.
  21. Повышенная чувствительность к экулизумабу, мышиным белкам или одному из вспомогательных веществ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экулизумаб
Лекарство: Экулизумаб
Всем пациентам открыто вводили экулизумаб внутривенно по следующей схеме дозирования: индукционная доза - 900 мг в неделю в течение четырех недель и доза 1200 мг через неделю; Поддерживающая доза - 1200 мг каждые две недели. Пациенты, которые получали плазмаферез или инфузию в период лечения экулизумабом, получали дополнительную дозу 600 мг в течение одного часа до инфузии плазмы или в течение одного часа после завершения каждого плазмафереза.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов с гематологической нормализацией
Временное ограничение: Через 26 недель
Гематологическую нормализацию определяли как нормализацию как количества тромбоцитов, так и лактатдегидрогеназы (ЛДГ), сохранявшуюся как минимум в течение двух последовательных измерений, охватывающих период не менее четырех недель.
Через 26 недель
Изменение количества тромбоцитов от исходного уровня до 26 недель
Временное ограничение: От исходного уровня до 26 недель
От исходного уровня до 26 недель
Процент пациентов с нормализацией числа тромбоцитов
Временное ограничение: Через 26 недель
Основная цель исследования (по протоколу) состояла в том, чтобы оценить эффект экулизумаба на снижение ТМА, измеряемый изменением количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем (BL) в течение периода лечения (26 недель) у пациентов с резистентным к плазменной терапии (ПТ) аГУС. (определено протоколом), включая оценку доли пациентов, достигших нормализации числа тромбоцитов от исходного уровня до 26 недель. Нормализация числа тромбоцитов определялась как число тромбоцитов, составляющее ≥150 x 10^9/л по крайней мере в двух последовательных измерениях, охватывающих период не менее четырех недель.
Через 26 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота вмешательства ТМА
Временное ограничение: Через 26 недель
Частота вмешательств ТМА (количество случаев ПЭ/ИП и количество случаев диализа/пациент/день) в период лечения экулизумабом (от исходного уровня до 26 недель) для ПЭ/ИП и (с пятнадцатого дня после введения первой дозы экулизумаба до 26 недель) для новых События диализа сравнивали с частотой вмешательства ТМА в течение периода лечения до экулизумаба.
Через 26 недель
Изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем до 156 недель
Временное ограничение: От исходного уровня до 156 недель
От исходного уровня до 156 недель
Фармакокинетика (ФК) и фармакодинамика (ФД); Минимальная и максимальная концентрация в крови
Временное ограничение: Индукционная фаза в течение 4 недель, за которой следует поддерживающая фаза, начинающаяся с 5-й недели до 26 недель или дольше.
Индукционная фаза в течение 4 недель, за которой следует поддерживающая фаза, начинающаяся с 5-й недели до 26 недель или дольше.
Процент пациентов с нормализацией числа тромбоцитов
Временное ограничение: До конца исследования, медиана воздействия 100,29 недель
Нормализация числа тромбоцитов определялась как число тромбоцитов, составляющее ≥150 x 10^9/л по крайней мере в двух последовательных измерениях, охватывающих период не менее четырех недель.
До конца исследования, медиана воздействия 100,29 недель
Процент пациентов с гематологической нормализацией
Временное ограничение: До конца исследования, медиана воздействия 100,29 недель
Гематологическую нормализацию определяли как нормализацию как количества тромбоцитов, так и лактатдегидрогеназы (ЛДГ), сохранявшуюся как минимум в течение двух последовательных измерений, охватывающих период не менее четырех недель.
До конца исследования, медиана воздействия 100,29 недель
Процент пациентов с полным ответом ТМА
Временное ограничение: До конца исследования, медиана воздействия 100,29 недель
Определяли долю пациентов, достигших полного ответа ТМА от исходного уровня до конца исследования. Полный ответ ТМА определяли как гематологическую нормализацию плюс улучшение почечной функции (определяемое как снижение креатинина сыворотки на ≥25% от исходного уровня), которое сохранялось в течение двух последовательных измерений в течение как минимум четырех недель.
До конца исследования, медиана воздействия 100,29 недель
Частота вмешательства ТМА
Временное ограничение: До конца исследования, медиана воздействия 100,29 недель
Частота вмешательств ТМА (количество PE/PI и # случаев диализа/пациент/день) в период лечения экулизумабом (от исходного уровня до конца исследования) для PE/PI и (с пятнадцатого дня после введения первой дозы экулизумаба до конца исследования) исследование) для новых случаев диализа сравнивали с частотой вмешательства ТМА в течение периода лечения до экулизумаба.
До конца исследования, медиана воздействия 100,29 недель
Процент пациентов с полным ответом ТМА
Временное ограничение: Через 26 недель
Определяли долю пациентов, достигших полного ответа ТМА от исходного уровня до 26 недель лечения экулизумабом. Полный ответ ТМА определяли как гематологическую нормализацию плюс улучшение почечной функции (определяемое как снижение креатинина сыворотки на ≥25% от исходного уровня), которое сохранялось в течение двух последовательных измерений в течение периода не менее четырех недель.
Через 26 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 февраля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 февраля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 февраля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

23 июля 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июня 2015 г.

Последняя проверка

1 июня 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C08-002A
  • BB-IND-11075
  • EudraCT Number 2008-006952-23

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Armenia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться