Farmakokinetisk studie av SCT800 hos tidligere behandlede pasienter med hemofili A

Inklusjonskriterier:

• 12 til 65 år gammel;
• Aktiviteten til koagulasjonsfaktor VIII (FVIII:C) ≤2 %, og ble tidligere behandlet med FVIII-konsentrat(er) i minimum 50 eksponeringsdager (EDs) før studiestart
• Ikke-blødningstilstand (Ingen kliniske manifestasjoner av aktiv blødning);
• Negative analyser for FVIII-hemmere (
• Blodplateantallet er normalt;
• Normal protrombintid eller INR ≤1,5；
• Gitt informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Overfølsomhet overfor rekombinant koagulasjonsfaktor VIII-konsentrat eller noen av hjelpestoffene; allergisk mot heterologe proteiner (f. murin, storfe eller hamster opprinnelse);
• Familiehistorie eller historie med FVIII-hemmere (≥0,6 Bethesda-enheter [BU] mL-1);
• Mottok en infusjon av enhver FVIII for behandling eller profylakse etter behov innen 4 dager før studiestart (inkludert rFVIII, plasmaavledet faktor VIII [pdFVIII], kryopresipitat og fullblod);
• Betydelig nedsatt lever- eller nyrefunksjon (ALT og ASAT ≥2×ULN; BUN og Cr≥2×ULN);
• HIV seropositiv;
• Unormal hemostase fra andre årsaker enn hemofili A；
• Pasienter med alvorlig hjertesykdom, inkludert hjerteinfarkt, hjertesvikt (III eller høyere nivå);
• Pasienter som fikk antikoagulasjons- eller blodplatehemmende behandling innen én uke (inkludert NSAIDs) eller som trenger å motta antikoagulasjons- eller blodplatehemmende behandling i løpet av kliniske studier;
• Alkoholisme, rusmisbruk, psykiske lidelser og psykisk utviklingshemming;
• Elektiv kirurgi planlagt i løpet av studiet;
• Pasienter som tidligere deltok i de andre kliniske studiene før studiestart;
• Pasienten eller forelderen/vergen er ikke i stand til eller vil ikke signere et informert samtykkeskjema eller overholde kravene i klinisk protokoll;
• Andre forhold bekreftet av forskerne, som resulterer i at pasienter ikke kan dra nytte av klinisk observasjon;