Pharmakokinetische Studie von SCT800 bei vorbehandelten Patienten mit Hämophilie A

Einschlusskriterien:

• 12 bis 65 Jahre alt;
• Die Aktivität des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII:C) ≤ 2 % und wurde vor Beginn der Studie mindestens 50 Expositionstage (EDs) lang mit FVIII-Konzentrat(en) behandelt
• Nicht blutender Zustand (keine klinischen Manifestationen einer aktiven Blutung);
• Negative Assays für FVIII-Inhibitoren (
• Die Blutplättchenzahl ist normal;
• Normale Prothrombinzeit oder INR ≤1,5;
• Einwilligung nach Aufklärung gegeben

Ausschlusskriterien:

• Überempfindlichkeit gegen rekombinantes Gerinnungsfaktor-VIII-Konzentrat oder einen der sonstigen Bestandteile; allergisch gegen heterologe Proteine ​​(z. Herkunft von Mäusen, Rindern oder Hamstern);
• Familienanamnese oder Vorgeschichte von FVIII-Inhibitoren (≥0,6 Bethesda-Einheiten [BE] ml-1);
• innerhalb von 4 Tagen vor Studieneintritt eine Infusion mit einem beliebigen FVIII zur Bedarfstherapie oder Prophylaxe erhalten hat (einschließlich rFVIII, aus Plasma gewonnener Faktor VIII [pdFVIII], Kryopräzipitat und Vollblut);
• Signifikante Leber- oder Nierenfunktionsstörung (ALT und AST ≥2×ULN; BUN und Cr≥2×ULN);
• HIV-seropositiv;
• Anormale Hämostase aus anderen Ursachen als Hämophilie A;
• Patienten mit schwerer Herzerkrankung, einschließlich Myokardinfarkt, Herzinsuffizienz (Level III oder höher);
• Patienten, die innerhalb einer Woche eine gerinnungshemmende oder gerinnungshemmende Therapie (einschließlich NSAIDs) erhalten haben oder während der Dauer der klinischen Studien eine gerinnungshemmende oder gerinnungshemmende Therapie erhalten müssen;
• Alkoholismus, Drogenmissbrauch, psychische Störungen und geistige Behinderung;
• Während des Studiums geplante elektive Operation;
• Patienten, die vor Studieneintritt bereits an anderen klinischen Studien teilgenommen haben;
• Der Patient oder Elternteil/Erziehungsberechtigte ist nicht in der Lage oder nicht bereit, eine Einverständniserklärung zu unterschreiben oder die Anforderungen des klinischen Protokolls zu erfüllen;
• Andere von den Forschern bestätigte Zustände, die dazu führen, dass Patienten nicht von einer klinischen Beobachtung profitieren können;