Farmacokinetische studie van SCT800 bij eerder behandelde patiënten met hemofilie A

Inclusiecriteria:

• 12 tot 65 jaar;
• De activiteit van stollingsfactor VIII (FVIII:C) ≤2%, en was eerder behandeld met FVIII-concentraat(s) gedurende minimaal 50 blootstellingsdagen (ED's) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
• Niet-bloedende toestand (geen klinische manifestaties van actieve bloeding);
• Negatieve assays voor FVIII-remmers (
• Het aantal bloedplaatjes is normaal;
• Normale protrombinetijd of INR ≤1,5;
• Geïnformeerde toestemming gegeven

Uitsluitingscriteria:

• Overgevoeligheid voor recombinant stollingsfactor VIII-concentraat of voor één van de hulpstoffen; allergisch voor heterologe eiwitten (bijv. oorsprong van muizen, runderen of hamsters);
• Familiegeschiedenis of geschiedenis van FVIII-remmers (≥0,6 Bethesda-eenheden [BU] ml-1);
• Een infuus ontvangen van een factor VIII voor on-demand therapie of profylaxe binnen 4 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie (inclusief rFVIII, plasma-afgeleide factor VIII [pdFVIII], cryoprecipitaat en volbloed);
• Significante lever- of nierfunctiestoornis (ALAT en ASAT ≥2×ULN; BUN en Cr≥2×ULN);
• HIV-seropositief;
• Abnormale hemostase door andere oorzaken dan hemofilie A;
• Patiënten met een ernstige hartaandoening, waaronder een hartinfarct, hartfalen (niveau III of hoger);
• Patiënten die binnen een week een antistollingsmiddel of plaatjesaggregatieremmers hebben gekregen (inclusief NSAID's) of een antistollingsmiddel of plaatjesremmers moeten krijgen tijdens de periode van klinische onderzoeken;
• Alcoholisme, drugsmisbruik, psychische stoornissen en mentale retardatie;
• Electieve chirurgie gepland tijdens het studieproces;
• Patiënten die eerder deelnamen aan de andere klinische onderzoeken voorafgaand aan deelname aan de studie;
• De patiënt of ouder/wettelijke voogd kan of wil geen toestemmingsformulier ondertekenen of voldoen aan de vereisten van het klinisch protocol;
• Andere aandoeningen bevestigd door de onderzoekers, waardoor patiënten niet kunnen profiteren van klinische observatie;