Sikkerhets- og tolerabilitetsutprøving av KH631-genterapi for neovaskulær AMD
25. desember 2025 oppdatert av: Chengdu Origen Biotechnology Co., Ltd.
En fase I, åpen, multisenter, dose-eskalerende studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til KH631 genterapi hos deltakere med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon
VAN-2201 er en fase I klinisk studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til KH631 hos personer med neovaskulær AMD.
KH631 er genterapi designet for å levere et protein som retter seg mot og blokkerer VEGF via en adeno-assosiert viral vektor.
Standarden for omsorg for pasienter med neovaskulær AMD er anti-VEGF-behandlinger, som har vist forbedring i syn og reduksjon i væske.
En engangsplassering av et produkt som hemmer VEGF har potensial til å redusere pasientbyrden ved vanlige intraokulære injeksjoner.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den kliniske studien VAN-2201 er en multisenter, åpen, doseeskalerende klinisk studie.
Hovedmålet med studien vil være å etablere et trygt og tolerabelt doseområde hos pasienter med neovaskulær AMD.
Fem dosekohorter er planlagt inkludert i studien, med omtrent fem forsøkspersoner per kohort.
Emner som oppfyller kvalifikasjonskriteriene (dvs.
alle inkluderings- og ingen eksklusjonskriterier) vil bli registrert for å motta KH631.
KH631 vil bli levert på dosenivået i henhold til kohorten via intraokulær injeksjon.
Forsøkspersonene vil bli sett månedlig frem til den primære utfallsmålingen ved 24 uker og gjennom uke 52.
Forsøkspersonene vil fortsette å følges med regelmessige besøk til de fullfører det 104 uker lange besøket.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
25
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Kanghong Investigative Site
-
-
Illinois
-
Lemont, Illinois, Forente stater, 60439
- Kanghong Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Kanghong Investigative Site
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Forente stater, 89502
- Kanghong Investigative Site
-
-
New Jersey
-
Cherry Hill, New Jersey, Forente stater, 08034
- Kanghong Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Forente stater, 38138
- Kanghong Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Kanghong Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
46 år til 81 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
1. Menn og kvinner i alderen 50 til 85 år (inklusive) med et studieøye som oppfyller følgende kriterier:
en. Tidligere mottatt IVT-behandling av anti-VEGF for neovaskulær AMD, med dokumentert respons på anti-VEGF-behandling i løpet av de første 2 ukene av screening. aktiv makulær CNV-lesjon sekundær til AMD påvist av SD-OCT c. Ha en ETDRS BCVA-brevscore på 63 til 19 (omtrent 20/63 til 20/400 Snellen-ekvivalent) i studieøyet ved Screening for det første emnet i hver kohort (sentinel-emne), etterfulgt av ETDRS BCVA-brevscore på 73 til 19 (omtrent 20/40 til 20/400 Snellen-ekvivalent) for resten av fagene hvert årskull; d. Pseudofaki i studieøyet, med okulære medier for å tillate høykvalitets fundusavbildning ved screening og tillate planlagt vitrektomi og subretinal injeksjon; e. Er villig og i stand til å signere studiens skriftlige informerte samtykkeskjema (ICF).
Ekskluderingskriterier:
- Har hatt noen tidligere okulær eller systemisk behandling (undersøkende eller godkjent) eller kirurgi for behandling av neovaskulær AMD unntatt IVT anti-VEGF
- Pigmentepitel i netthinnen river eller river ved screening
- Eventuell historie eller tilstedeværelse av glasslegemeblødning;
- Har en tilstand som forhindrer forbedring av synsskarphet;
- Har andre årsaker til CNV; tidligere pars plana vitrektomi eller skleral knekking eller netthinneavløsningskirurgi; makulært hull, epiretinal membran eller vitreo-makulær trekkraft; full tykkelse makulært hull;
- Anamnese med intraokulær eller periokulær kirurgi de siste 3 månedene;
- Tidligere trabekulektomi eller annen filtrasjonskirurgi;
- All bruk av langtidsvirkende intraokulære steroider, inkludert implantater, innen seks måneder før;
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: KH631 Dose 1
KH631 Engangs intraokulær injeksjonsdose nivå 1
|
KH631: AAV-vektor som inneholder en kodende sekvens for et anti-VEGF-protein
|
|
Eksperimentell: KH631 Dose 2
KH631 Engangs intraokulær injeksjonsdose nivå 2
|
KH631: AAV-vektor som inneholder en kodende sekvens for et anti-VEGF-protein
|
|
Eksperimentell: KH631 Dose 3
KH631 Engangs intraokulær injeksjonsdose nivå 3
|
KH631: AAV-vektor som inneholder en kodende sekvens for et anti-VEGF-protein
|
|
Eksperimentell: KH631 Dose 4
KH631 Engangs intraokulær injeksjonsdose nivå 4
|
KH631: AAV-vektor som inneholder en kodende sekvens for et anti-VEGF-protein
|
|
Eksperimentell: KH631 Dose 5
KH631 Engangs intraokulær injeksjonsdose nivå 5
|
KH631: AAV-vektor som inneholder en kodende sekvens for et anti-VEGF-protein
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet (type, alvorlighetsgrad og forekomst av okulære og systemiske bivirkninger og SAE)
Tidsramme: 52 uker
|
type, alvorlighetsgrad og forekomst av okulære og systemiske AE og SAE
|
52 uker
|
|
Beste korrigerte synsskarphet
Tidsramme: 52 uker
|
Endring i beste korrigerte synsskarphet
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Redningsinjeksjoner
Tidsramme: 104 uker
|
Gjennomsnittlig antall redningsinjeksjoner
|
104 uker
|
|
Sikkerhet (type, alvorlighetsgrad og forekomst av okulære og systemiske AE og SAE)
Tidsramme: 104 uker
|
type, alvorlighetsgrad og forekomst av okulære og systemiske AE og SAE
|
104 uker
|
|
Beste korrigerte synsskarphet
Tidsramme: 104 uker
|
Endring i beste korrigerte synsskarphet
|
104 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Avner Ingerman, MD, MSc, Vanotech Ltd.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. oktober 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. desember 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. desember 2022
Først lagt ut (Faktiske)
20. desember 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VAN-2201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .