Исследование безопасности и переносимости генной терапии KH631 для лечения неоваскулярной ВМД
25 декабря 2025 г. обновлено: Chengdu Origen Biotechnology Co., Ltd.
Фаза I, открытое, многоцентровое исследование с увеличением дозы для оценки безопасности и переносимости генной терапии KH631 у участников с неоваскулярной возрастной дегенерацией желтого пятна
VAN-2201 — это клиническое исследование фазы I для оценки безопасности и переносимости KH631 у пациентов с неоваскулярной формой AMD.
KH631 представляет собой генную терапию, предназначенную для доставки белка, который нацеливается и блокирует VEGF через аденоассоциированный вирусный вектор.
Стандартом лечения пациентов с неоваскулярной формой ВМД является лечение анти-VEGF, которое продемонстрировало улучшение зрения и уменьшение количества жидкости.
Однократное введение продукта, который ингибирует VEGF, потенциально может снизить нагрузку на пациента, связанную с регулярными внутриглазными инъекциями.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Клиническое исследование VAN-2201 представляет собой многоцентровое открытое клиническое исследование с увеличением дозы.
Основной целью исследования будет установление безопасного и переносимого диапазона доз у пациентов с неоваскулярной формой ВМД.
В исследование планируется включить пять когорт доз, примерно по пять субъектов в каждой группе.
Субъекты, соответствующие критериям приемлемости (т.
все критерии включения и отсутствия исключений) будут зарегистрированы для получения KH631.
KH631 будет доставлен на уровне дозы в соответствии с когортой посредством внутриглазной инъекции.
Субъектов будут осматривать ежемесячно до измерения первичного результата на 24-й неделе и до 52-й недели.
Субъекты будут продолжать наблюдаться с регулярными визитами, пока они не завершат 104-недельный визит.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
25
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Kanghong Investigative Site
-
-
Illinois
-
Lemont, Illinois, Соединенные Штаты, 60439
- Kanghong Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Kanghong Investigative Site
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89502
- Kanghong Investigative Site
-
-
New Jersey
-
Cherry Hill, New Jersey, Соединенные Штаты, 08034
- Kanghong Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Соединенные Штаты, 38138
- Kanghong Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
- Kanghong Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 46 лет до 81 год (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
1. Мужчины и женщины в возрасте от 50 до 85 лет (включительно) с исследуемым глазом, отвечающим следующим критериям:
а. Ранее получавшие ВВТ лечение анти-VEGF по поводу неоваскулярной ВМД с подтвержденным ответом на терапию анти-VEGF в течение первых 2 недель скрининга b. активное макулярное поражение CNV, вторичное по отношению к AMD, подтвержденное SD-OCT c. Иметь буквенный балл ETDRS BCVA от 63 до 19 (приблизительно от 20/63 до 20/400 эквивалента Снеллена) в исследуемом глазу при скрининге для первого субъекта в каждой когорте (дозорный субъект), за которым следует буквенный балл ETDRS BCVA от 73 до 19 (примерно от 20/40 до 20/400 эквивалента Снеллена) для остальных субъектов каждой когорты; д. Псевдофакия в исследуемом глазу, с окулярными средами, чтобы обеспечить высококачественную визуализацию глазного дна при скрининге и позволить плановую витрэктомию и субретинальную инъекцию; е. Желают и могут подписать письменную форму информированного согласия на исследование (ICF).
Критерий исключения:
- Имели какое-либо предшествующее глазное или системное лечение (исследуемое или одобренное) или хирургическое вмешательство для лечения неоваскулярной ВМД, за исключением IVT анти-VEGF
- Разрывы или надрывы пигментного эпителия сетчатки при скрининге
- Любая история или наличие кровоизлияния в стекловидное тело;
- Наличие каких-либо состояний, препятствующих улучшению остроты зрения;
- Иметь любую другую причину CNV; предшествующая витрэктомия pars plana или операция по пломбированию склеры или отслоению сетчатки; макулярное отверстие, эпиретинальная мембрана или витреомакулярная тракция; полнослойное макулярное отверстие;
- История внутриглазных или периокулярных хирургических вмешательств в предшествующие 3 месяца;
- Предшествующая трабекулэктомия или другая фильтрующая операция;
- Любое использование внутриглазных стероидов длительного действия, включая имплантаты, в течение шести месяцев до этого;
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: KH631 Доза 1
KH631 Одноразовая внутриглазная инъекция, уровень 1
|
KH631: вектор AAV, содержащий кодирующую последовательность белка анти-VEGF.
|
|
Экспериментальный: KH631 Доза 2
KH631 Одноразовая внутриглазная инъекционная доза, уровень 2
|
KH631: вектор AAV, содержащий кодирующую последовательность белка анти-VEGF.
|
|
Экспериментальный: KH631 Доза 3
KH631 Одноразовая внутриглазная инъекционная доза, уровень 3
|
KH631: вектор AAV, содержащий кодирующую последовательность белка анти-VEGF.
|
|
Экспериментальный: KH631 Доза 4
KH631 Одноразовая внутриглазная инъекция, уровень 4
|
KH631: вектор AAV, содержащий кодирующую последовательность белка анти-VEGF.
|
|
Экспериментальный: KH631 Доза 5
KH631 Одноразовая внутриглазная инъекция, уровень 5
|
KH631: вектор AAV, содержащий кодирующую последовательность белка анти-VEGF.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность (тип, тяжесть и частота глазных и системных НЯ и СНЯ)
Временное ограничение: 52 недели
|
тип, тяжесть и частота глазных и системных НЯ и СНЯ
|
52 недели
|
|
Лучшая корригированная острота зрения
Временное ограничение: 52 недели
|
Изменение лучшей скорректированной остроты зрения
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Спасательные инъекции
Временное ограничение: 104 недели
|
Среднее количество спасательных инъекций
|
104 недели
|
|
Безопасность (тип, тяжесть и частота глазных и системных НЯ и СНЯ)
Временное ограничение: 104 недели
|
тип, тяжесть и частота глазных и системных НЯ и СНЯ
|
104 недели
|
|
Лучшая корригированная острота зрения
Временное ограничение: 104 недели
|
Изменение лучшей скорректированной остроты зрения
|
104 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Avner Ingerman, MD, MSc, Vanotech Ltd.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 октября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 декабря 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 декабря 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 декабря 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VAN-2201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .