Test bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie KH631 pro neovaskulární AMD
25. prosince 2025 aktualizováno: Chengdu Origen Biotechnology Co., Ltd.
Fáze I, otevřená, multicentrická studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie KH631 u účastníků s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací
VAN-2201 je klinická studie fáze I k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti KH631 u subjektů s neovaskulární AMD.
KH631 je genová terapie navržená tak, aby dodávala protein, který cílí a blokuje VEGF prostřednictvím adeno-asociovaného virového vektoru.
Standardem péče o pacienty s neovaskulární AMD je léčba anti-VEGF, která prokázala zlepšení vidění a snížení tekutin.
Jednorázové umístění produktu, který inhibuje VEGF, má potenciál snížit zátěž pacienta pravidelnými nitroočními injekcemi.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Klinická studie VAN-2201 je multicentrická, otevřená klinická studie s eskalací dávky.
Primárním cílem studie bude stanovit bezpečné a tolerovatelné rozmezí dávek u subjektů s neovaskulární AMD.
Do studie se plánuje zahrnutí pěti dávkových kohort, s přibližně pěti subjekty na kohortu.
Subjekty, které splňují kritéria způsobilosti (tj.
všechna kritéria pro zařazení a žádná kritéria vyloučení) budou zaregistrováni k získání KH631.
KH631 bude podáván v dávce podle kohorty intraokulární injekcí.
Subjekty budou sledovány měsíčně až do primárního měření výsledku ve 24. týdnu a do týdne 52.
Subjekty budou pokračovat v pravidelných návštěvách, dokud nedokončí 104týdenní návštěvu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
25
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Kanghong Investigative Site
-
-
Illinois
-
Lemont, Illinois, Spojené státy, 60439
- Kanghong Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Kanghong Investigative Site
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
- Kanghong Investigative Site
-
-
New Jersey
-
Cherry Hill, New Jersey, Spojené státy, 08034
- Kanghong Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
- Kanghong Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Kanghong Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
46 let až 81 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
1. Muži a ženy ve věku 50 až 85 let (včetně) se studijním okem, které splňuje následující kritéria:
A. Dříve dostávali IVT léčbu anti-VEGF pro neovaskulární AMD, s dokumentovanou odpovědí na léčbu anti-VEGF během prvních 2 týdnů screeningu b. aktivní makulární CNV léze sekundární k AMD doložená SD-OCT c. Mít ETDRS BCVA letter skóre 63 až 19 (přibližně 20/63 až 20/400 Snellenův ekvivalent) ve studijním oku při screeningu pro prvního subjektu v každé kohortě (sentinelový subjekt), po kterém následuje ETDRS BCVA letter skóre 73 až 19 (přibližně 20/40 až 20/400 Snellenův ekvivalent) pro zbytek subjektů v každé kohortě; d. Pseudofakie ve studovaném oku s očním médiem umožňujícím vysoce kvalitní zobrazení fundu při screeningu a umožňuje plánovanou vitrektomii a subretinální injekci; E. Jsou ochotni a schopni podepsat formulář studijního písemného informovaného souhlasu (ICF).
Kritéria vyloučení:
- podstoupil(a) jakoukoli předchozí oční nebo systémovou léčbu (zkoumanou nebo schválenou) nebo chirurgický zákrok pro léčbu neovaskulární AMD kromě IVT anti-VEGF
- Natržení nebo natržení pigmentového epitelu sítnice při screeningu
- Jakákoli anamnéza nebo přítomnost krvácení do sklivce;
- Máte jakýkoli stav bránící zlepšení zrakové ostrosti;
- Máte jakoukoli jinou příčinu CNV; předchozí pars plana vitrektomie nebo vyboulení skler nebo operace odchlípení sítnice; makulární díra, epiretinální membrána nebo vitreomakulární trakce; makulární díra v plné tloušťce;
- Anamnéza nitrooční nebo periokulární operace v předchozích 3 měsících;
- předchozí trabekulektomie nebo jiná filtrační operace;
- Jakékoli použití dlouhodobě působících nitroočních steroidů, včetně implantátů, během šesti měsíců předtím;
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: KH631 Dávka 1
KH631 Jednorázová nitrooční injekční dávka, úroveň 1
|
KH631: AAV vektor obsahující kódující sekvenci pro anti-VEGF protein
|
|
Experimentální: KH631 Dávka 2
KH631 Jednorázová nitrooční injekční dávka, úroveň 2
|
KH631: AAV vektor obsahující kódující sekvenci pro anti-VEGF protein
|
|
Experimentální: KH631 Dávka 3
KH631 Jednorázová nitrooční injekční dávka, úroveň 3
|
KH631: AAV vektor obsahující kódující sekvenci pro anti-VEGF protein
|
|
Experimentální: KH631 Dávka 4
KH631 Jednorázová nitrooční injekční dávka, úroveň 4
|
KH631: AAV vektor obsahující kódující sekvenci pro anti-VEGF protein
|
|
Experimentální: KH631 Dávka 5
KH631 Jednorázová nitrooční injekční dávka, úroveň 5
|
KH631: AAV vektor obsahující kódující sekvenci pro anti-VEGF protein
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost (typ, závažnost a výskyt očních a systémových AE a SAE)
Časové okno: 52 týdnů
|
typu, závažnosti a výskytu očních a systémových AE a SAE
|
52 týdnů
|
|
Nejlépe korigovaná zraková ostrost
Časové okno: 52 týdnů
|
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti
|
52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Záchranné injekce
Časové okno: 104 týdnů
|
Průměrný počet záchranných injekcí
|
104 týdnů
|
|
Bezpečnost (typ, závažnost a výskyt očních a systémových AE a SAE)
Časové okno: 104 týdnů
|
typu, závažnosti a výskytu očních a systémových AE a SAE
|
104 týdnů
|
|
Nejlépe korigovaná zraková ostrost
Časové okno: 104 týdnů
|
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti
|
104 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Avner Ingerman, MD, MSc, Vanotech Ltd.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. října 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. prosince 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
20. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VAN-2201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na KH631
-
Chengdu Origen Biotechnology Co., Ltd.NáborVěkem podmíněné makulární degeneraceČína