Sikkerheds- og tolerabilitetsforsøg med KH631-genterapi til neovaskulær AMD
25. december 2025 opdateret af: Chengdu Origen Biotechnology Co., Ltd.
En fase I, åben-label, multicenter, dosis-eskalerende undersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af KH631-genterapi hos deltagere med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration
VAN-2201 er et fase I klinisk forsøg for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af KH631 hos forsøgspersoner med neovaskulær AMD.
KH631 er genterapi designet til at levere et protein, som målretter og blokerer VEGF via en adeno-associeret viral vektor.
Standardbehandlingen for patienter med neovaskulær AMD er anti-VEGF-behandlinger, som har vist forbedring i synet og reduktion af væske.
En engangsplacering af et produkt, som hæmmer VEGF, har potentialet til at reducere patientbyrden ved regelmæssige intraokulære injektioner.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
VAN-2201 kliniske forsøg er et multicenter, åbent, dosis-eskalerende klinisk studie.
Det primære formål med undersøgelsen vil være at etablere et sikkert og tolerabelt dosisområde hos forsøgspersoner med neovaskulær AMD.
Fem dosiskohorter er planlagt inkluderet i undersøgelsen med cirka fem forsøgspersoner pr. kohorte.
Emner, der opfylder berettigelseskriterierne (dvs.
alle inklusions- og ingen eksklusionskriterier) vil blive tilmeldt til at modtage KH631.
KH631 vil blive leveret på dosisniveauet i henhold til kohorten via intraokulær injektion.
Forsøgspersoner vil blive set månedligt indtil den primære resultatmåling ved 24 uger og til og med uge 52.
Forsøgspersonerne vil fortsat blive fulgt med regelmæssige besøg, indtil de afslutter det 104 ugers besøg.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
25
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Kanghong Investigative Site
-
-
Illinois
-
Lemont, Illinois, Forenede Stater, 60439
- Kanghong Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Kanghong Investigative Site
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
- Kanghong Investigative Site
-
-
New Jersey
-
Cherry Hill, New Jersey, Forenede Stater, 08034
- Kanghong Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Forenede Stater, 38138
- Kanghong Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
- Kanghong Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
46 år til 81 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
1. Mænd og kvinder i alderen 50 til 85 (inklusive) med et studieøje, der opfylder følgende kriterier:
en. Har tidligere modtaget IVT-behandling af anti-VEGF for neovaskulær AMD, med dokumenteret respons på anti-VEGF-behandling i løbet af de første 2 ugers screening. aktiv makulær CNV-læsion sekundær til AMD påvist af SD-OCT c. Har en ETDRS BCVA bogstavscore på 63 til 19 (ca. 20/63 til 20/400 Snellen ækvivalent) i undersøgelsesøjet ved Screening for det første emne i hver kohorte (vagtpostemne), efterfulgt af ETDRS BCVA bogstavscore på 73 til 19 (ca. 20/40 til 20/400 Snellen-ækvivalent) for resten af fagene hver kohorte; d. Pseudofaki i undersøgelsesøjet, med okulære medier for at tillade fundus-billeddannelse af høj kvalitet ved screening og tillade planlagt vitrektomi og subretinal injektion; e. Er villige og i stand til at underskrive undersøgelsens skriftlige informerede samtykkeformular (ICF).
Ekskluderingskriterier:
- Har haft nogen tidligere okulær eller systemisk behandling (undersøgelsesmæssig eller godkendt) eller kirurgi til behandling af neovaskulær AMD undtagen IVT anti-VEGF
- Retinal pigmentepitel river eller revner ved screening
- Enhver historie eller tilstedeværelse af glaslegemeblødning;
- Har en tilstand, der forhindrer forbedring af synsstyrken;
- Har nogen anden årsag til CNV; tidligere pars plana vitrektomi eller skleral buckling eller nethindeløsningskirurgi; makulært hul, epiretinal membran eller vitreo-makulær trækkraft; fuld tykkelse makulært hul;
- Anamnese med intraokulær eller periokulær kirurgi inden for de foregående 3 måneder;
- Forudgående trabekulektomi eller anden filtrationskirurgi;
- Enhver brug af langtidsvirkende intraokulære steroider, inklusive implantater, inden for seks måneder før;
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: KH631 Dosis 1
KH631 engangs intraokulær injektionsdosis niveau 1
|
KH631: AAV-vektor indeholdende en kodende sekvens for et anti-VEGF-protein
|
|
Eksperimentel: KH631 Dosis 2
KH631 engangs intraokulær injektionsdosis niveau 2
|
KH631: AAV-vektor indeholdende en kodende sekvens for et anti-VEGF-protein
|
|
Eksperimentel: KH631 Dosis 3
KH631 engangs intraokulær injektionsdosis niveau 3
|
KH631: AAV-vektor indeholdende en kodende sekvens for et anti-VEGF-protein
|
|
Eksperimentel: KH631 Dosis 4
KH631 engangs intraokulær injektionsdosis niveau 4
|
KH631: AAV-vektor indeholdende en kodende sekvens for et anti-VEGF-protein
|
|
Eksperimentel: KH631 Dosis 5
KH631 engangs intraokulær injektionsdosis niveau 5
|
KH631: AAV-vektor indeholdende en kodende sekvens for et anti-VEGF-protein
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed (type, sværhedsgrad og forekomst af okulære og systemiske AE'er og SAE'er)
Tidsramme: 52 uger
|
type, sværhedsgrad og forekomst af okulære og systemiske AE'er og SAE'er
|
52 uger
|
|
Bedste korrigerede synsstyrke
Tidsramme: 52 uger
|
Ændring i bedste korrigerede synsstyrke
|
52 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Redningsinjektioner
Tidsramme: 104 uger
|
Gennemsnitligt antal redningsinjektioner
|
104 uger
|
|
Sikkerhed (type, sværhedsgrad og forekomst af okulære og systemiske AE'er og SAE'er)
Tidsramme: 104 uger
|
type, sværhedsgrad og forekomst af okulære og systemiske AE'er og SAE'er
|
104 uger
|
|
Bedste korrigerede synsstyrke
Tidsramme: 104 uger
|
Ændring i bedste korrigerede synsstyrke
|
104 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studieleder: Avner Ingerman, MD, MSc, Vanotech Ltd.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. oktober 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. september 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. december 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. december 2022
Først opslået (Faktiske)
20. december 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
31. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VAN-2201
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med KH631
-
Chengdu Origen Biotechnology Co., Ltd.RekrutteringAldersrelateret makuladegenerationKina