Badanie alendronianu w zapobieganiu i leczeniu osteoporozy u pacjentów z mukowiscydozą

Kryteria przyjęcia:

1. CF; potwierdzone dodatnim wynikiem testu potowego lub analizy DNA
2. wiek 18 lat lub starszy w momencie wyrażenia świadomej zgody
3. osteopenia (-2,5< wskaźnik t BMD <1,0) lub osteoporoza (BMD t-score <-2,5) t-score w LS (1-4) lub całe biodro
4. wyrażenie świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

1. potwierdzone endoskopowo zapalenie przełyku, zapalenie błony śluzowej żołądka, owrzodzenie lub nieprawidłowości przełyku, które opóźniają opróżnianie przełyku, takie jak zwężenie, achalazja lub żylaki przełyku
2. znacznie upośledzona czynność nerek; jest to zdefiniowane jako stężenie kreatyniny w surowicy >177 umol/l
3. obecne lub niedawne (w ciągu 1 roku przed randomizacją) spożywanie nadmiaru alkoholu lub nadużywanie narkotyków; nadmiar alkoholu definiuje się jako więcej niż cztery z poniższych dziennie lub kombinację więcej niż czterech z poniższych dziennie: 30 ml spirytusu destylowanego, 240 ml piwa lub 120 ml wina
4. historia wcześniejszych przeszczepów narządów
5. jakikolwiek stan, który może zakłócać ocenę LS BMD określoną na przesiewowym zdjęciu rentgenowskim wykonanym przez radiologa w placówce centralnej, np. zespolenie rdzenia kręgowego, zlewające się zwapnienia aorty, artefakt chirurgiczny, nadmierne osteofity lub inny trwały artefakt; protezy stawu biodrowego lub inne schorzenia, które mogą zakłócać ocenę BMD stawu biodrowego
6. udział w innym badaniu klinicznym na 30 dni przed włączeniem do badania lub w ciągu 6 okresów półtrwania badanego leku, jeśli dotyczy
7. ciąża, laktacja lub chęć zajścia w ciążę; należy stosować bezpieczną i skuteczną antykoncepcję
8. znasz nadwrażliwość lub nieprawidłową reakcję na badany lek lub inne bisfosfoniany
9. stosowanie leków, o których wiadomo, że wpływają na kości w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia próbnego (np. tiazydy, leki moczopędne, kalcytonina, kalcytriol, steroidy anaboliczne, estrogeny lub leki estrogenopodobne (np. tamoksyfen, raloksyfen, tibolon estrogen dopochwowy w dużych dawkach), progesteron, fluor: nie obejmuje to pigułek antykoncepcyjnych
10. pacjenci otrzymujący obecnie inny bisfosfonian, u których ustalono skuteczność leczenia; tylko pacjenci, którzy nie tolerują lub nie reagują na inny bisfosfonian, będą brani pod uwagę do włączenia; pacjenci muszą zaprzestać leczenia bisfosfonianami przez co najmniej 1 rok przed włączeniem do badania
11. stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów w dawce co najmniej 7,5 mg/dobę lub większej w ciągu ostatnich 6 miesięcy
12. jednoczesne stosowanie jakiegokolwiek badanego leku innego niż badany lek
13. obecne lub niedawno przebyte (w ciągu 1 roku przed randomizacją) metaboliczne zaburzenia kości inne niż wtórna osteoporoza, takie jak choroba Pageta, osteodystrofia nerek, osteomalacja (25-OHD<25nmol/l), niedoczynność przytarczyc, nadczynność przytarczyc; TSH poza normalnym zakresem laboratoryjnym, z wartościami ocenionymi przez badacza jako istotne klinicznie; w przypadku terapii zastępczej dawka powinna być stabilna, a TSH w granicach normy przez co najmniej 6 tygodni przed włączeniem do badania
14. hipokalcemia z jakiejkolwiek przyczyny, skorygowana o niski poziom albumin
15. jakakolwiek historia raka; w przypadku stosunkowo łagodnych nowotworów skóry, takich jak rak podstawnokomórkowy lub rak płaskonabłonkowy oraz pacjentek z pomyślnie leczonym rakiem szyjki macicy w wywiadzie, przed włączeniem do badania wymagana jest udokumentowana sześciomiesięczna remisja
16. niskie ryzyko medyczne lub psychiatryczne związane z leczeniem badanym lekiem