Studio dell'alendronato per prevenire e curare l'osteoporosi nei pazienti con fibrosi cistica

Criterio di inclusione:

1. CF; confermato da un test del sudore positivo o da un'analisi del DNA
2. età pari o superiore a 18 anni al momento del consenso informato
3. osteopenia (-2,5< Punteggio t della BMD <1,0) o osteoporosi (punteggio t BMD <-2,5) punteggio t al LS (1-4) o totale dell'anca
4. fornitura del consenso informato

Criteri di esclusione:

1. esofagite, gastrite, ulcerazione o anomalie dell'esofago comprovate dall'endoscopia che ritardano lo svuotamento esofageo come stenosi, acalasia o varici esofagee
2. funzionalità renale significativamente compromessa; questo è definito come creatinina sierica >177 umol/L
3. consumo attuale o recente (entro 1 anno prima della randomizzazione) di un eccesso di alcol o abuso di droghe; un eccesso di alcol è definito come più di quattro dei seguenti al giorno o una combinazione di più di quattro dei seguenti al giorno: 30 ml di alcolici distillati, 240 ml di birra o 120 ml di vino
4. storia di precedente trapianto di organi
5. qualsiasi condizione che possa interferire con la valutazione della LS BMD determinata in una radiografia di screening da parte di un radiologo presso la struttura centrale, ad es. fusione spinale, calcificazioni aortiche confluenti, artefatti chirurgici, osteofiti eccessivi o altri artefatti permanenti; protesi dell'anca o qualsiasi altra condizione che possa interferire con la valutazione della densità minerale ossea dell'anca
6. partecipazione a un'altra sperimentazione clinica 30 giorni prima dell'arruolamento o entro 6 emivite del farmaco in studio, se applicabile
7. gravidanza, allattamento o desiderio di rimanere incinta; deve essere utilizzato un controllo delle nascite sicuro ed efficace
8. conoscere ipersensibilità o reazione anormale al farmaco oggetto dello studio o ad altri bifosfonati
9. uso di farmaci noti per avere effetti sull'osso entro 6 mesi dall'inizio del farmaco di prova (ad es. tiazidici, diuretici, calcitonina, calcitriolo, steroidi anabolizzanti, estrogeni o farmaci correlati agli estrogeni (ad es. tamoxifene, raloxifene, tibolone estrogeni vaginali ad alto dosaggio), progesterone, fluoruro: questo non include la pillola anticoncezionale
10. pazienti attualmente in trattamento con un altro bifosfonato per i quali è stata stabilita l'efficacia del trattamento; saranno presi in considerazione per l'inclusione solo i pazienti che sono intolleranti o che non hanno risposto a un altro bisfosfonato; i pazienti devono aver interrotto il trattamento con qualsiasi bifosfonato per almeno 1 anno prima dell'arruolamento
11. uso di corticosteroidi sistemici a una dose di almeno 7,5 mg/die o superiore negli ultimi 6 mesi
12. uso concomitante di qualsiasi farmaco sperimentale diverso dal farmaco in studio
13. disturbi metabolici ossei in corso o recenti (entro 1 anno prima della randomizzazione) diversi dall'osteoporosi secondaria, come morbo di Paget, osteodistrofia renale, osteomalacia (25-OHD<25nmol/L), ipoparatiroidismo, iperparatiroidismo; TSH al di fuori del normale intervallo di laboratorio, con valori valutati come clinicamente significativi dallo sperimentatore; se in terapia sostitutiva, la dose deve essere stabile e il TSH entro il range normale per un minimo di 6 settimane prima dell'arruolamento nello studio
14. ipocalcemia da qualsiasi causa, corretta per bassa albumina
15. qualsiasi storia di cancro; per tumori maligni della pelle relativamente benigni, come carcinoma a cellule basali o carcinoma a cellule squamose e pazienti con una storia di carcinoma cervicale trattato con successo in istu, è richiesta una remissione documentata di sei mesi prima dell'ingresso nello studio
16. scarso rischio medico o psichiatrico per il trattamento con un farmaco sperimentale