Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo DHEA w dystrofii miotonicznej

5 kwietnia 2010 zaktualizowane przez: University of Versailles

Faza 3 badania doustnego dehydroepiandrosteronu (DHEA) u dorosłych z dystrofią miotoniczną

Aby przetestować skuteczność i bezpieczeństwo dwóch dawek dehydroepiandrosteronu (DHEA) u dorosłych z dystrofią miotoniczną

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Dystrofia miotoniczna

Interwencja / Leczenie

Lek: dehydroepiandrosteron 100 i 400 mg

Szczegółowy opis

Dystrofia miotoniczna jest chorobą dziedziczną, która dotyka 1 na 8000 dorosłych. Choroba charakteryzuje się dystrofią mięśniową, miotonią, zaburzeniami pracy serca, upośledzeniem funkcji poznawczych, nadmierną sennością, wypadaniem włosów, zaburzeniami endokrynologicznymi. Ostatnie małe badania sugerują, że leczenie DHEA może poprawić siłę mięśni u dorosłych z dystrofią miotoniczną. Zatem obecne badanie ma na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności przedłużonego leczenia DHEA u dorosłych z dystrofią miotoniczną.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Faza

Faza 2
Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Francja
- - Angers, Francja
    - CHU
  - Bordeaux, Francja
    - CHU
  - Garches, Francja, 92380
    - Raymond Poincaré Hospital
  - Grenoble, Francja
    - CHU
  - Lyon, Francja
    - CHU
  - Marseilles, Francja
    - CHU Pouget
  - Nice, Francja
    - CHU
  - Paris, Francja
    - Institut de Myologie
  - Strasbourg, Francja
    - CHU
  - Toulouse, Francja
    - CHU

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Dystrofia miotoniczna (udowodniona genetycznie)
Wynik MDRS 3 lub 4

Kryteria wyłączenia:

Wiek <18 lat lub >70 lat
Ciąża lub karmienie piersią
Słabe przestrzeganie leczenia i obserwacji
Włączenie do jakiegokolwiek innego badania klinicznego
Ciężka choroba serca: ostry zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy, niestabilna niewydolność serca, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (ciśnienie skurczowe >180 mmHg lub rozkurczowe >100 mmHg po 10 minutach odpoczynku w pozycji leżącej), ciężkie zapalenie tętnic, jakikolwiek wywiad w wywiadzie zdarzenia zakrzepowego lub zatorowego, jakakolwiek przebyta objawowa arytmia)
Przewlekłą niewydolność nerek
Przewlekła choroba wątroby
Długotrwała wentylacja mechaniczna
Każdy trwający rak
Wszelkie podstawowe zaburzenia endokrynologiczne
Zaburzenia połykania
Wcześniejsze leczenie DHEA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Główny cel: Leczenie
Przydział: Randomizowane
Model interwencyjny: Przydział równoległy
Maskowanie: Podwójnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Ramy czasowe
Różnice w wyniku siły mięśni między randomizacją a 12. tygodniem badania Ramy czasowe: 3 miesiące	3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Ramy czasowe
ocena miotonii Ramy czasowe: 3 miesiące	3 miesiące
Wynik odwołania Ramy czasowe: 3 miesiące	3 miesiące
Wynik Epwortha Ramy czasowe: 3 miesiące	3 miesiące
Wymuszona pojemność życiowa Ramy czasowe: 3 miesiące	3 miesiące
gazometria krwi tętniczej Ramy czasowe: 3 miesiące	3 miesiące
zmiany w EKG i echokardiografii Ramy czasowe: 3 miesiące	3 miesiące
tolerancja Ramy czasowe: 3 miesiące	3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Versailles

Współpracownicy

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Śledczy

Dyrektor Studium: martine devillers, MD, AFM

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Penisson-Besnier I, Devillers M, Porcher R, Orlikowski D, Doppler V, Desnuelle C, Ferrer X, Bes MC, Bouhour F, Tranchant C, Lagrange E, Vershueren A, Uzenot D, Cintas P, Sole G, Hogrel JY, Laforet P, Vial C, Vila AL, Sacconi S, Pouget J, Eymard B, Chevret S, Annane D. Dehydroepiandrosterone for myotonic dystrophy type 1. Neurology. 2008 Aug 5;71(6):407-12. doi: 10.1212/01.wnl.0000324257.35759.40.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2004

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości