Bezpieczeństwo i skuteczność deferazyroksu (ICL670) u pacjentów z przeciążeniem żelazem wynikającym z dziedzicznej hemochromatozy
24 maja 2011 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Otwarta faza I/II próba zwiększania dawki i sześciomiesięczne przedłużenie w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności ICL670 u pacjentów z przeciążeniem żelazem wynikającym z dziedzicznej hemochromatozy.
Krótkie podsumowanie: To badanie zostało zaprojektowane w celu zbadania bezpiecznej dawki i scharakteryzowania wstępnego bezpieczeństwa i skuteczności ICL670 u dorosłych pacjentów z wcześniej udokumentowaną historią homozygotycznego C282Y.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
49
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brisbane, Australia
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Rennes Cedex, Francja
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Chemnitz, Niemcy
- Novartis Investigative Site
-
Heidelberg, Niemcy
- Novartis Investigative Site
-
Magdeburg, Niemcy
- Novartis Investigative Site
-
Oberhausen, Niemcy
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90822
- UC Irvine/Long Beach
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
- University of Connecticut Health Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- St. Louis University
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14625
- Rochester General Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Carolinas Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Ohio State University Medical Center
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
- Three Medical Park
-
-
-
-
-
Modena, Włochy
- Novartis Investigative Site
-
Monza, Włochy
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 18 lat lub więcej
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej homozygotyczni pod względem mutacji C282Y.
- Przeładowanie żelazem udokumentowane przez wysycenie ferrytyną i transferyną w surowicy
- Brak znanych alergii lub przeciwwskazań do podawania deferazyroksu
- Zdolność do przestrzegania wszystkich procedur związanych z badaniem, leków i ocen
- Skuteczne stosowanie środków antykoncepcyjnych.
Kryteria wyłączenia:
- Przeładowanie żelazem nie spowodowane dziedziczną hemochromatozą
- Mężczyźni z hemoglobiną <13 mg/dl, kobiety z hemoglobiną <12 mg/dl
- Leczenie Desferal w ciągu 1 miesiąca od wizyty przesiewowej
- Pacjenci obecnie lub wcześniej leczeni deferypronem lub deferazyroksem
- Poważny stan zdrowia uniemożliwiający udział w tym badaniu
- Obecność schorzenia chirurgicznego lub medycznego, które może znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie jakiegokolwiek badanego leku
- Dowody kliniczne aktywnego zapalenia wątroby typu B lub C
- Pozytywna serologia HIV
- Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią
- Pacjenci leczeni badanym lekiem o działaniu ogólnoustrojowym w ciągu 4 tygodni przed wizytą lub badanym lekiem o działaniu miejscowym w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: ICL670 (deferazyroks)
Kohorty z trzema dawkami: 5 mg/kg/dobę, 10 mg/kg/dobę, 15 mg/kg/dobę
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana stężenia ferrytyny w surowicy od wartości początkowej do końca przedłużenia, według kohorty dawki (populacja wydłużona zgodnie z protokołem)
Ramy czasowe: Od 0 do 48 tygodni
|
Średnia bezwzględna zmiana stężenia ferrytyny w surowicy od wartości początkowej do końca badania przedłużonego.
|
Od 0 do 48 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenia minimalne deferazyroksu (ICL670), według kohorty dawki (populacja według protokołu)
Ramy czasowe: 4, 8, 12, 16, 20 i 24 tygodni
|
Próbkę krwi pobrano tuż przed podaniem kolejnej dawki deferazyroksu (najniższe stężenie przed podaniem dawki) lub około 24 godziny po poprzedniej dawce w 4, 8, 12, 16, 20 i 24 tygodniu.
Obliczono średnie minimalne stężenie w każdym punkcie czasowym.
|
4, 8, 12, 16, 20 i 24 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, M.D., Novartis Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 sierpnia 2006
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 grudnia 2007
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 marca 2009
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 listopada 2006
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 listopada 2006
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
3 listopada 2006
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
30 maja 2011
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 maja 2011
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2011
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia metabolizmu żelaza
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Metabolizm metali, błędy wrodzone
- Przeciążenie żelazem
- Hemochromatoza
- Hemosyderoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki chelatujące
- Agenci sekwestrujący
- Środki chelatujące żelazo
- Deferazyroks
Inne numery identyfikacyjne badania
- CICL670A2202
- EudraCT no. 2006-002102-57 (REJESTR: EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .