- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00403494
A Phase 2 Study of the Effects of Sapropterin Dihydrochloride on Symptomatic Peripheral Arterial Disease
14 grudnia 2020 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
A Phase 2, Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel Study of the Effects of Sapropterin Dihydrochloride on Symptomatic Peripheral Arterial Disease
The purpose of this study is to evaluate whether sapropterin dihydrochloride is safe and effective in the treatment of intermittent claudication (IC) caused by peripheral arterial disease (PAD).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
This was a Phase 2, multicenter, multinational, prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel study designed to assess the efficacy and safety of sapropterin dihydrochloride in subjects with intermittent claudication (IC) caused by peripheral arterial disease (PAD).
Subjects who met initial screening criteria were monitored criteria and that dosages of permitted concomitant medications were stable.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
190
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna
-
Corrientes, Argentyna
-
Santa Fe, Argentyna
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone
-
Santa Ana, California, Stany Zjednoczone
-
Santa Rosa, California, Stany Zjednoczone
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Stany Zjednoczone
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone
-
-
Georgia
-
Conyers, Georgia, Stany Zjednoczone
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
-
-
Maine
-
Auburn, Maine, Stany Zjednoczone
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
40 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Inclusion Criteria:
- At least 40 years and no more than 80 years old
- A 6-month (or longer) history of walking limitation because of IC, severity of which has not changed in the past 3 months
Diagnosis of PAD secondary to atherosclerosis, with PAD documented at Screening by one of the following criteria:
- Resting ankle-brachial index (ABI) < 0.9 in at least one leg
- If resting ABI is 0.9-1.0, minimum post-exercise drop in ABI of at least 25% in at least one leg
- If resting ABI is > 1.3 (indicating non-compressible vessels), vascular etiology documented by toe-brachial index (TBI) < 0.7 in at least one leg
- On Gardner graded treadmill protocol, peak walking time (PWT) of at least 1 minute, but no more than 12 minutes
- Variation in PWT between two consecutive screening treadmill tests less than or equal to 25%
- If currently receiving treatment with or taking any of the following, willing and able to discontinue for 30 days before Screening and throughout the entire study (including the follow-up period): phosphodiesterase (PDE) 5 inhibitor (eg, Viagra®, Cialis®, Levitra®, or Revatio™), any PDE 3 inhibitor (eg, cilostazol, milrinone, or vesnarinone), pentoxifylline (Trental®), nitrates, L-arginine, ginkgo biloba, or Heart Bar
- For the approximately 50% of subjects enrolled to receive vitamin C with study drug or placebo, subjects must be willing to discontinue taking vitamin C supplements or a multivitamin containing vitamin C during study.
- Antihypertensive therapy, cholesterol-lowering therapy (eg, statins), and diabetic therapy (if applicable) has been stable for 30 days prior to Screening.
- Has not changed smoking or exercise habits in 30 days prior to randomization and is unlikely to do so during the study period
- Willing and able to provide written, signed informed consent after the nature of the study has been explained and prior to any research-related procedures
- Willing and able to comply with all study-related procedures
- Sexually active subjects must be willing to use an acceptable method of contraception while participating in the study
- Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test at Screening and be willing to have additional pregnancy tests during the study
Exclusion Criteria:
- Critical leg ischemia, manifested by pain at rest, ulceration, gangrene, or leg amputation
- Surgical intervention to alleviate symptoms of claudication (eg, vascular reconstruction, sympathectomy) within 6 months or any endovascular interventions or cardiovascular surgery within 3 months
- Walking limited by reasons other than claudication (eg, arthritis, lung disease, exercise-limiting cardiac disease, or skin or foot lesions that limit walking)
- Clinically significant ECG change during or after exercise treadmill test at Screening or Baseline visit(s)
- Myocardial infarction, deep vein thrombosis, or cerebrovascular infarct within 3 months of Screening
- Body mass index > 40 (gross obesity)
- Hypertension at Screening, defined as seated mean resting BP value of > 160 mmHg systolic, > 110 mmHg diastolic, or both
- Hypotension at Screening, defined as seated mean resting BP values of < 100 mmHg systolic or < 55 mmHg diastolic, or as clinically significant symptomatic (orthostatic) hypotension
- Non-atherosclerotic vascular disease (eg, Buerger's disease or popliteal entrapment syndrome)
- Previous treatment with any formulation of BH4
- Known allergy or hypersensitivity to any excipient of 6R-BH4
- Concurrent disease or condition that would interfere with study participation or safety such as bleeding disorders, history of severe gastrointestinal reflux disease, arrhythmia, organ transplant, organ failure, current neoplasm, type 1 diabetes mellitus, or serious neurological disorders (including seizures)
- Previous treatment with gene therapy or other vascular endothelial growth factor (VEGF)-related treatment
- Any severe co-morbid condition that would limit life expectancy to less than 6 months
- Serum creatinine > 2.0 mg/dL or hepatic enzyme levels more than 2 times the upper limit of normal
- Concomitant treatment with levodopa
- Requirement for concomitant treatment with any drug known to inhibit folate metabolism (eg, methotrexate)
- Use of any investigational product or device within 30 days prior to Screening, or requirement for any investigational agent prior to completion of all scheduled study assessments
- Pregnant or breastfeeding at Screening or planning to become pregnant (subject or partner) at any time during the study
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Sapropterin dihydrochloride
Subjects receive 400 mg oral sapropterin dihydrochloride twice daily for 24 weeks.
|
Subjects receive 400 mg oral sapropterin dihydrochloride twice daily for 24 weeks.
|
Komparator placebo: Placebo
Subjects receive matching oral Placebo twice daily for 24 weeks.
|
Subjects receive matching oral Placebo twice daily for 24 weeks.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Change in Peak Walking Time (PWT) From Baseline
Ramy czasowe: Baseline and up to Week 24
|
This is to assess the effect of oral sapropterin dihydrochloride versus placebo on peak walking time (PWT) in subjects with intermittent claudication (IC) caused by peripheral arterial disease (PAD).
|
Baseline and up to Week 24
|
Number of Subjects With Adverse Events (AEs)
Ramy czasowe: Up to 24-weeks
|
Adverse events were described and summarized with focus on treatment- emergent events (TEAEs).
A TEAE was defined as any AE that presented , increased in frequency or worsened in severity following initiation of study drug administration.
If the onset of an AE was missing then the AE was considered treatment emergent.
Drug-related AEs are AEs classified by the investigator as possibly or probably related to study drug.
|
Up to 24-weeks
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Change in Claudication Onset Time (COT) From Baseline
Ramy czasowe: Baseline and up to Week 24
|
Time, in minutes, when the subject first begins to experience claudication symptoms, regardless of whether this is manifested as muscle pain, ache, cramp, numbness or fatigue.
|
Baseline and up to Week 24
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Change in Peak Walking Time From Baseline With and Without Vitamin C
Ramy czasowe: Baseline up to 24 weeks
|
The first 50% of subjects enrolled in the study were randomized to receive sapropterin dihydrochloride at 400 mg BID or oral placebo BID alone (without vitamin C).
When approximately 50% enrollment was met, 1000 mg/day vitamin C was added to the dose regimen of newly enrolled subjects in both sapropterin dihydrochloride and placebo treatment groups given orally in two divided doses of 500 mg with study drug.
|
Baseline up to 24 weeks
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2006
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 listopada 2008
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2009
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 listopada 2006
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 listopada 2006
Pierwszy wysłany (Oszacować)
23 listopada 2006
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 stycznia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 grudnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Arterioskleroza
- Choroby okluzyjne tętnic
- Miażdżyca tętnic
- Choroba tętnic obwodowych
- Choroby naczyń obwodowych
- Chromanie przestankowe
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki antyarytmiczne
- Środki rozszerzające naczynia krwionośne
- Modulatory transportu membranowego
- Hormony i środki regulujące wapń
- Blokery kanału wapniowego
- Werapamil
Inne numery identyfikacyjne badania
- PAD-001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .