Badanie pojedynczego agenta peryfozyny w przypadku nawracających guzów litych u dzieci
31 lipca 2017 zaktualizowane przez: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Badanie fazy I pojedynczego środka peryfozyny w leczeniu nawracających guzów litych u dzieci
Celem tego badania jest sprawdzenie, czy peryfozyna – lek hamujący białko AKT, który odniósł pewien sukces w leczeniu nowotworów dorosłych – jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu raka.
Badacze chcą dowiedzieć się, jakie skutki, dobre i/lub złe, ma na pacjenta i raka.
Badacze testują różne schematy dawkowania peryfozyny, a pacjent zostanie poproszony o przyjęcie jednego ze schematów dawkowania.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
38
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Każdy guz lity, u którego nie powiodła się standardowa terapia.
- Pacjent musi mieć dowody guza za pomocą tomografii komputerowej, rezonansu magnetycznego, skanu PET, skanu MIBG, markerów surowicy lub pobierania próbek tkanek.
- Wiek ≤ 21 lat.
- Stan sprawności Karnofsky'ego/Lansky'ego ≥ 50% (wskaźnik Karnofsky'ego dla wieku > 16 lat i wynik Lansky'ego dla wieku ≤ 16 lat)
- ANC≥ 1000 co najmniej 24 godziny poza GCSF
- Płytki krwi ≥ 75 tys. co najmniej tydzień po transfuzji płytek krwi
- Hg ≥ 8 g/dl co najmniej tydzień po transfuzji PRBC
- AspAT ≤ 3 x górna granica normy
- ALT ≤ 3 x górna granica normy
- Bilirubina całkowita ≤ 2,0 mg/dl
- kreatynina w surowicy ≤ 1,5 x górna granica normy dla wieku lub obliczony klirens kreatyniny lub jądrowy GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2.
- ≥ 3 tygodnie od ostatniej chemioterapii bez nitrozomocznika
- ≥ 6 tygodni od ostatniej nitrozomocznika
- ≥ 4 tygodnie od ostatniej RT
- Pacjenci muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć udokumentowany ujemny wynik testu ciążowego B-HCG w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leczenia. Kobiety nie mogą karmić piersią.
- Pacjenci muszą być w stanie połykać tabletki w całości
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża
- Pacjenci nie mogą mieć aktywnej infekcji ani poważnej choroby współistniejącej.
- Pacjenci zakażeni wirusem HIV otrzymujący skojarzoną terapię przeciwretrowirusową są wykluczeni z badania ze względu na możliwe interakcje retrowirusowe z innymi lekami. Test na HIV nie jest wymagany.
- Pacjenci nie mogą przyjmować EIAED. Jeśli pacjenci byli wcześniej lekami EIAED, które zostały przerwane, pacjenci muszą być odstawieni od środka przez co najmniej 2 tygodnie przed rejestracją.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: peryfozyna
Będzie to badanie eskalacji dawki w celu określenia maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) samej peryfozyny w nawracających/postępujących nowotworach u dzieci.
Standardowy schemat eskalacji dawki 3+3 zostanie zastosowany z 3-6 pacjentami na każdym poziomie dawki.
|
Otwarte badanie fazy I doustnej peryfozyny w nawracających/postępujących guzach litych u dzieci.
Będzie to badanie eskalacji dawki w celu określenia maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) samej peryfozyny w nawracających/postępujących nowotworach u dzieci.
Standardowy schemat eskalacji dawki 3+3 zostanie zastosowany z 3-6 pacjentami na każdym poziomie dawki.
Wszyscy pacjenci otrzymają peryfozynę w dawce nasycającej pierwszego dnia, a następnie dawkę podtrzymującą rozpoczynającą się drugiego dnia, aż do wystąpienia progresji, każdy pacjent zostanie przydzielony do grupy dawkowania na podstawie powierzchni ciała (BSA).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) peryfozyny w monoterapii u dzieci z chorobą nowotworową
Ramy czasowe: zakończenie badania
|
zakończenie badania
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Aby określić, czy poziomy farmakokinetyczne w surowicy korelują z toksycznością
Ramy czasowe: zakończenie badania
|
zakończenie badania
|
|
Jeśli dostępna jest wcześniej wycięta tkanka, należy określić, czy cechy molekularne przewidują odpowiedź, w tym podwyższoną sygnalizację PI3K/AKT/mTOR, podwyższoną sygnalizację RAS/MAPK, markery cyklu komórkowego
Ramy czasowe: zakończenie badania
|
zakończenie badania
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Kushner BH, Cheung NV, Modak S, Becher OJ, Basu EM, Roberts SS, Kramer K, Dunkel IJ. A phase I/Ib trial targeting the Pi3k/Akt pathway using perifosine: Long-term progression-free survival of patients with resistant neuroblastoma. Int J Cancer. 2017 Jan 15;140(2):480-484. doi: 10.1002/ijc.30440. Epub 2016 Sep 30.
- Sun W, Modak S. Emerging treatment options for the treatment of neuroblastoma: potential role of perifosine. Onco Targets Ther. 2012;5:21-9. doi: 10.2147/OTT.S14578. Epub 2012 Mar 2.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 października 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 października 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 października 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
21 października 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 lipca 2017
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 08-091
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .