Estudo de perifosina como agente único para tumores sólidos pediátricos recorrentes

Critério de inclusão:

• Qualquer tumor sólido que falhou na terapia padrão.
• O paciente deve ter evidências de tumor por TC, RM, PET, MIBG, marcadores séricos ou amostragem de tecido.
• Idade ≤ 21 anos.
• Performance status de Karnofsky/Lansky ≥ 50% (pontuação de Karnofsky para idade > 16 anos e pontuação de Lansky para idade ≤ 16 anos)
• ANC≥ 1000 pelo menos 24 horas fora do GCSF
• Plaquetas ≥ 75k pelo menos uma semana sem transfusões de plaquetas
• Hg≥ 8g/dL pelo menos uma semana sem transfusão de PRBC
• AST ≤ 3 x o limite superior do normal
• ALT ≤ 3 x o limite superior do normal
• Bilirrubina total ≤ 2,0 mg/dl
• creatinina sérica ≤ 1,5 x o limite superior do normal para a idade, ou depuração de creatinina calculada ou TFG nuclear ≥ 70 ml/min/1,73 m2.
• ≥ 3 semanas desde a última quimioterapia sem nitrosouréia
• ≥ 6 semanas desde as últimas nitrosouréias
• ≥ 4 semanas desde a última RT
• Os pacientes devem concordar em praticar métodos contraceptivos adequados. Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez B-HCG negativo documentado dentro de 14 dias antes do início do medicamento. As fêmeas não devem estar amamentando.
• Os pacientes devem ser capazes de engolir os comprimidos inteiros

Critério de exclusão:

• Gravidez
• Os pacientes não devem ter infecção ativa ou doença médica intercorrente grave.
• Pacientes HIV positivos recebendo terapia antirretroviral combinada são excluídos do estudo devido a possíveis interações medicamentosas retrovirais. O teste de HIV não é necessário.
• Os pacientes não devem estar tomando EIAEDs. Se os pacientes eram previamente EIAEDs que foram descontinuados, os pacientes devem ter estado sem o agente por pelo menos 2 semanas antes do registro.