Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania dazatynibu u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (Dasatinib)

Podstawowy cel:

1. Ocena skuteczności leczenia dasatynibem u pacjentów z CML w fazie przewlekłej i akceleracji BCR-ABL (+) (Ph + i Ph -), u których wystąpił nawrót molekularny, cytogenetyczny lub hematologiczny po SCT.

Cel drugorzędny:

1. Ocena wpływu terapii dasatynibem na przeżycie pacjenta po nawrocie po SCT i częstość występowania jakiejkolwiek późniejszej potrzeby „ratunkowej” DLI.
2. Ocena bezpieczeństwa dazatynibu w tym kontekście klinicznym przy użyciu tego konkretnego schematu dawkowania

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) jest rodzajem raka, który rozpoczyna się w komórkach szpiku kostnego zwanych krwiotwórczymi komórkami macierzystymi. Komórki macierzyste to niedojrzałe komórki, które mogą dzielić się wiele razy i ostatecznie wytworzyć wszystkie limfocyty i komórki szpikowe obecne we krwi. Są wytwarzane w szpiku kostnym – gąbczastej tkance znajdującej się w dużych kościach, w tym miednicy, mostku, kościach kończyn i żebrach.

Białaczka jest rakiem białych krwinek. W CML wytwarzanych jest zbyt wiele komórek szpiku (jednego z głównych rodzajów białych krwinek, które chronią organizm przed chorobami zakaźnymi). Komórki szpikowe są uwalniane do krwi, gdy są niedojrzałe i niezdolne do prawidłowej pracy. Te niedojrzałe krwinki białe są znane jako blasty.

Niedojrzałe komórki wypełniają szpik kostny i uniemożliwiają prawidłowe wytwarzanie komórek krwi. Ponieważ komórki białaczkowe nie dojrzewają, nie mogą wykonywać pracy normalnych białych krwinek, co prowadzi do zwiększonego ryzyka infekcji. Ponieważ szpik kostny jest przepełniony niedojrzałymi krwinkami białymi, nie może również wytworzyć wystarczającej ilości zdrowych krwinek czerwonych i płytek krwi.

CML zwykle rozwija się bardzo powoli, dlatego nazywana jest „przewlekłą” białaczką szpikową.

Celem tego badania jest ocena skuteczności (wskazuje na zdolność do korzystnej zmiany lub efektu terapeutycznego) leczenia białaczki o nazwie dasatinib (sprycel) u pacjentów z nawrotową przewlekłą białaczką szpikową (CML) po przeszczepieniu komórek macierzystych (SCT), którzy nie odnoszą korzyści z innego leczenia, takiego jak terapia imatynibem.

Nawrót ma miejsce, gdy choroba, która wydawała się poprawiać lub została wyleczona, powraca lub ponownie się pogarsza.

Dazatynib działa poprzez blokowanie (hamowanie) sygnałów w komórkach nowotworowych, które powodują wzrost i podział komórki.

Wzrost komórek w naszych ciałach jest kontrolowany przez sygnały, które włączają się i wyłączają w komórkach. Kiedy sygnały wzrostu są włączone, komórki zostają pobudzone do wzrostu i namnażania się. Ludzie z CML mają nieprawidłowe białko sygnalizacyjne w swoich komórkach białaczkowych. To nieprawidłowe białko wysyła do komórek sygnały wzrostu i podziału przez cały czas i nigdy się nie wyłącza.

Dasatinib znajduje wadliwe białko i blokuje się na nim. Zapobiega to stymulowaniu przez białko komórek do wzrostu. Dazatynib jest znany jako inhibitor transdukcji sygnału, ponieważ blokuje sygnał wzrostu. Substancja chemiczna, którą blokuje, nazywa się kinazą tyrozynową, więc dazatynib jest również znany jako inhibitor kinazy tyrozynowej.