Studio di efficacia e sicurezza di Dasatinib in pazienti con leucemia mieloide cronica (Dasatinib)

Obiettivo primario:

1. Valutare l'efficacia della terapia con Dasatinib nei pazienti con LMC in fase cronica e accelerata BCR-ABL (+) (Ph + e Ph -) che vanno incontro a recidiva molecolare, citogenetica o ematologica a seguito di SCT.

Obiettivo/i secondario/i:

1. Valutare l'impatto della terapia con Dasatinib sulla sopravvivenza del paziente dopo recidiva post-SCT e l'incidenza di qualsiasi successiva necessità di DLI di "salvataggio".
2. Valutare la sicurezza di Dasatinib in questo contesto clinico utilizzando questo specifico regime posologico

La leucemia mieloide cronica (LMC) è una forma di cancro che inizia nelle cellule all'interno del midollo osseo chiamate cellule staminali ematopoietiche. Le cellule staminali sono cellule immature che possono dividersi molte volte e alla fine produrre tutti i linfociti e le cellule mieloidi presenti nel sangue. Sono prodotti nel midollo osseo, il tessuto spugnoso che si trova nelle grandi ossa, tra cui il bacino, lo sterno, le ossa degli arti e le costole.

La leucemia è un cancro dei globuli bianchi. Nella LMC vengono prodotte troppe cellule mieloidi (uno dei principali tipi di globuli bianchi che difendono il corpo dalle malattie infettive). Le cellule mieloidi vengono rilasciate nel sangue quando sono immature e incapaci di funzionare correttamente. Questi globuli bianchi immaturi sono noti come blasti.

Le cellule immature riempiono il midollo osseo e gli impediscono di produrre correttamente le cellule del sangue. Poiché le cellule leucemiche non maturano, non possono svolgere il lavoro dei normali globuli bianchi, il che comporta un aumento del rischio di infezione. Poiché il midollo osseo è sovraffollato di globuli bianchi immaturi, non può nemmeno produrre abbastanza globuli rossi e piastrine sani.

La LMC di solito si sviluppa molto lentamente, motivo per cui viene chiamata leucemia mieloide "cronica".

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia (indica la capacità di cambiamento benefico o effetto terapeutico) di un trattamento per la leucemia chiamato dasatinib (sprycel) in pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC) recidivante dopo un trapianto di cellule staminali (SCT) e che non stanno beneficiando di altri trattamenti, come la terapia con imatinib.

Una ricaduta è quando una malattia che sembrava migliorare o essere stata curata, ritorna o peggiora di nuovo.

Dasatinib agisce bloccando (inibendo) i segnali all'interno delle cellule tumorali che ne provocano la crescita e la divisione.

La crescita delle cellule nel nostro corpo è controllata da segnali che si accendono e si spengono all'interno delle cellule. Quando i segnali per la crescita vengono attivati, le cellule vengono attivate per crescere e moltiplicarsi. Le persone con LMC hanno una proteina di segnalazione anormale all'interno delle loro cellule leucemiche. Questa proteina anormale invia segnali di crescita e divisione alle cellule in ogni momento e non si spegne mai.

Dasatinib trova la proteina difettosa e la blocca. Questo impedisce alla proteina di stimolare le cellule a crescere. Dasatinib è noto come inibitore della trasduzione del segnale, perché blocca il segnale di "crescita". La sostanza chimica che blocca si chiama tirosina chinasi, quindi dasatinib è anche noto come inibitore della tirosina chinasi.