Studie účinnosti a bezpečnosti dasatinibu u pacientů s chronickou myeloidní leukémií (Dasatinib)

Primární cíl:

1. Posoudit účinnost léčby dasatinibem u pacientů s chronickou a akcelerovanou fází BCR-ABL (+) (Ph + a Ph -) CML, kteří podstoupí molekulární, cytogenetický nebo hematologický relaps po SCT.

Sekundární cíle:

1. Zhodnotit dopad léčby dasatinibem na přežití pacientů po relapsu po SCT a výskyt jakékoli následné potřeby „záchranné“ DLI.
2. K posouzení bezpečnosti dasatinibu v tomto klinickém kontextu za použití tohoto specifického dávkovacího režimu

Chronická myeloidní leukémie (CML) je forma rakoviny, která začíná v buňkách v kostní dřeni nazývaných hematopoetické kmenové buňky. Kmenové buňky jsou nezralé buňky, které se mohou mnohokrát dělit a nakonec produkovat všechny lymfocyty a myeloidní buňky přítomné v krvi. Jsou produkovány v kostní dřeni - houbovité tkáni nacházející se ve velkých kostech, včetně pánve, hrudní kosti, kostí končetin a žeber.

Leukémie je rakovina bílých krvinek. Při CML vzniká příliš mnoho myeloidních buněk (jeden z hlavních typů bílých krvinek, které chrání tělo před infekčními chorobami). Myeloidní buňky se uvolňují do krve, když jsou nezralé a nemohou správně fungovat. Tyto nezralé bílé krvinky jsou známé jako blasty.

Nezralé buňky zaplňují kostní dřeň a brání jí ve správné tvorbě krevních buněk. Protože leukemické buňky nedozrávají, nemohou vykonávat práci normálních bílých krvinek, což vede ke zvýšenému riziku infekce. Protože je kostní dřeň přeplněná nezralými bílými krvinkami, nemůže také vytvářet dostatek zdravých červených krvinek a krevních destiček.

CML se obvykle vyvíjí velmi pomalu, a proto se nazývá „chronická“ myeloidní leukémie.

Cílem této studie je zhodnotit účinnost (označuje schopnost prospěšné změny nebo terapeutického účinku) léčby leukémie nazývané dasatinib (sprycel) u pacientů s relapsem chronické myeloidní leukémie (CML) po transplantaci kmenových buněk (SCT) a kteří nemají prospěch z jiné léčby, jako je léčba imatinibem.

Recidiva je, když se nemoc, která se zdánlivě zlepšuje nebo byla vyléčena, vrátí nebo se znovu zhorší.

Dasatinib působí tak, že blokuje (inhibuje) signály v rakovinných buňkách, které způsobují růst a dělení buňky.

Růst buněk v našem těle je řízen signály, které se v buňkách zapínají a vypínají. Když jsou signály pro růst zapnuty, buňky jsou spuštěny k růstu a množení. Lidé s CML mají ve svých leukemických buňkách abnormální signální protein. Tento abnormální protein neustále vysílá signály pro růst a dělení do buněk a nikdy se nevypne.

Dasatinib najde vadný protein a zamkne se na něm. To brání proteinu ve stimulaci buněk k růstu. Dasatinib je známý jako inhibitor přenosu signálu, protože blokuje signál „růstu“. Chemická látka, kterou blokuje, se nazývá tyrosinkináza, takže dasatinib je také známý jako inhibitor tyrosinkinázy.