Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Dasatinib hos patienter med kronisk myeloid leukæmi (Dasatinib)

Primært mål:

1. At vurdere effektiviteten af ​​Dasatinib-behandling hos kronisk og accelereret fase BCR-ABL (+) (Ph + og Ph -) CML-patienter, der gennemgår molekylært, cytogenetisk eller hæmatologisk tilbagefald efter SCT.

Sekundære mål:

1. At vurdere virkningen af ​​Dasatinib-behandling på patientens overlevelse efter tilbagefald efter SCT og forekomsten af ​​ethvert efterfølgende behov for 'redning' DLI.
2. At vurdere sikkerheden af ​​Dasatinib i denne kliniske sammenhæng ved brug af dette specifikke dosisregime

Kronisk myeloid leukæmi (CML) er en form for kræft, der starter i celler i knoglemarven kaldet hæmatopoietiske stamceller. Stamceller er umodne celler, som kan dele sig mange gange og til sidst producere alle de lymfocytter og myeloidceller, der er til stede i blodet. De produceres i knoglemarven - det svampede væv, der findes i store knogler, herunder bækkenet, brystbenet, lemmerknoglerne og ribbenene.

Leukæmi er en kræftsygdom i de hvide blodlegemer. Ved CML produceres der for mange myeloide celler (en af ​​hovedtyperne af hvide blodlegemer, som forsvarer kroppen mod infektionssygdomme). Myeloidcellerne frigives til blodet, når de er umodne og ude af stand til at fungere ordentligt. Disse umodne hvide blodlegemer er kendt som blaster.

De umodne celler fylder knoglemarven op og forhindrer den i at danne blodceller ordentligt. Da leukæmicellerne ikke modnes, kan de ikke udføre arbejdet med normale hvide blodlegemer, hvilket fører til en øget risiko for infektion. Fordi knoglemarven er overfyldt med umodne hvide blodlegemer, kan den heller ikke lave nok sunde røde blodlegemer og blodplader.

CML udvikler sig normalt meget langsomt, hvorfor det kaldes 'kronisk' myeloid leukæmi.

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten (angiver evnen til gavnlig forandring eller terapeutisk effekt) af en leukæmibehandling kaldet dasatinib (sprycel) hos patienter med recidiverende kronisk myeloid leukæmi (CML) efter en stamcelletransplantation (SCT) og som ikke har gavn af anden behandling, såsom imatinibbehandling.

Et tilbagefald er, når en sygdom, der ser ud til at blive bedre, eller at være blevet helbredt, kommer tilbage eller bliver værre igen.

Dasatinib virker ved at blokere (hæmme) signaler i kræftceller, der får cellen til at vokse og dele sig.

Væksten af ​​celler i vores kroppe styres af signaler, der tænder og slukker i cellerne. Når signalerne for vækst er tændt, udløses cellerne til at vokse og formere sig. Mennesker med CML har et unormalt signalprotein inde i deres leukæmiceller. Dette unormale protein udsender hele tiden vækst-og-del-signaler til cellerne og slukker aldrig.

Dasatinib finder det defekte protein og låser sig fast på det. Dette forhindrer proteinet i at stimulere cellerne til at vokse. Dasatinib er kendt som en signaltransduktionshæmmer, fordi det blokerer for "vækst"-signalet. Kemikaliet det blokerer kaldes tyrosinkinase, så dasatinib er også kendt som en tyrosinkinasehæmmer.